Az Alzheimer-kór lesújtó diagnózis a betegségben szenvedők és családjaik számára, de egy kutatócsoport úgy érzi, hogy egy lépéssel közelebb kerültek a gyógymód megtalálásához.
Az Alzheimer-kór (AD) az Egyesült Államokban mintegy 5,7 millió embert érint, és napjainkban az időskori demencia vezető oka. Sok Alzheimer-kórban szenvedő embernek számtalan kihívással kell szembenéznie, beleértve a hatékony kezelések, megbízható biomarkerek vagy megelőző stratégiák hiányát. Sajnos a múltban számos ígéretes gyógyszerjelölt kudarcot vallott a klinikai vizsgálatokban, így a kutatók még mindig új megelőzési vagy terápiás módszereket keresnek az Alzheimer-kór kialakulása ellen. Úgy tűnik azonban, hogy van remény egy új vakcinával, amely a sikeres állatkísérletek után továbbléphet a klinikai vizsgálatokba.
Az “Alzheimer’s Research & Therapy” című folyóiratban megjelent új tanulmány megnyitja az utat a 2020-as további kutatások előtt: az Institute for Molecular Medicine és a University of California, Irvine (UCI) orvoskutatói egy sikeres, adjuvánsokon(1) megfogalmazott vakcinával dolgoznak, amelyet Nikolai Petrovsky, a Flinders University professzora fejlesztett ki Dél-Ausztráliában.
Az Alzheimer-kór okait részben az agyban lévő két fehérje szerepéhez kötik;
- Plakkok. A béta-amiloid egy nagyobb fehérje megmaradt töredéke. Amikor ezek a fragmentumok összecsomósodnak, úgy tűnik, hogy toxikus hatást gyakorolnak az idegsejtekre, és megzavarják a sejtek közötti kommunikációt. Ezek a klaszterek nagyobb, amiloid plakkoknak nevezett lerakódásokat alkotnak, amelyek más sejttörmeléket is tartalmaznak.
- Sűrűsödések. A Tau-fehérjék szerepet játszanak a neuronok belső támasztó- és szállítórendszerében a tápanyagok és más alapvető anyagok szállítására. Az Alzheimer-kórban a tau-fehérjék megváltoztatják alakjukat, és neurofibrilláris csomóknak nevezett struktúrákba rendeződnek. A csomók megzavarják a szállítórendszert, és mérgezőek a sejtekre.
Ez a két fehérje az, amelyre az amerikai vezetésű kutatócsoport hatékony immunterápiát szeretne kifejleszteni egy új vakcina segítségével, amely eltávolítja az agyi plakkokat és a tau fehérjecsomókat.
A kutatócsoport jelentésében kifejtette: “Az Alzheimer-kórra (AD) a béta-amiloid (Aβ) plakkok és a hiperfoszforilált(2) tauból álló neurofibrilláris csomók felhalmozódása jellemző, amelyek együttesen neurodegenerációhoz és kognitív hanyatláshoz vezetnek”, majd így folytatta: “A jelenlegi terápiás megközelítések elsősorban az Aβ vagy a tau kóros aggregátumainak csökkentésére irányultak, azonban e megközelítések fázis 3 klinikai kísérletei eddig nem tudták késleltetni a betegség progresszióját emberekben”. A kutatók azt állítják, hogy “a betegség hatékony módosításához olyan kombinatorikus terápiákra lehet szükség, amelyek egyidejűleg az Aβ és a tau ellen is irányulnak.”
A kutatócsoport azt állítja, hogy az egereken végzett kísérletek legújabb sikerei alátámasztják az elkövetkező években az embereken végzett kísérletekhez való továbblépést, ami reményt kelt a területen. “A mi megközelítésünk arra törekszik, hogy minden alapot lefedjen, és túllépjen a korábbi akadályokon egy olyan terápia megtalálásában, amely lassítja az Aβ/tau molekulák felhalmozódását és késlelteti az Alzheimer-kór progresszióját a világszerte egyre növekvő számú embernél” – mondja Petrovsky professzor.
A potenciális vakcina egyik hátránya azonban az, hogy jelenleg nem lehetne megelőzésként alkalmazni egészséges alanyoknál, mivel gyakran (havonta) nagy koncentrációjú immunterápiás gyógyszereket kellene beadni, amelyek az immunrendszert célzó gyógyszerek egy osztályát jelentik az immunrendszer beindítása vagy elnyomása érdekében.
A jövőbeni humán kísérletek sikere esetén azonban az új tanulmány arra a következtetésre jut, hogy az új kombinált vakcinázási megközelítés potenciálisan felhasználható lenne az Alzheimer-kór mindkét jellemző kórképével szembeni erős immunválasz kiváltására a magas MHC (major histocompatibility complex(3)) II. osztályú génpolimorfizmusokkal rendelkező vakcinázott alanyok széles populációjában, megállapítva, hogy “ez a szinergikus modell azt sugallja, hogy az amiloid és a tau patológiák felhalmozódására irányuló kombinatorikus/többcélú terápiák hatékonyabbak lehetnek az Alzheimer-kór kezelésében, mint a korábban tesztelt egymódusú megközelítések.”
Kövessen a Twitteren vagy a LinkedIn-en. Nézze meg a weboldalamat.
(1) Az adjuváns olyan farmakológiai vagy immunológiai szer, amely módosítja más szerek hatását. Adjuvánsokat adhatunk egy vakcinához, hogy fokozzák az immunválaszt, hogy több ellenanyagot és hosszabb ideig tartó immunitást termeljenek, így minimalizálva a szükséges antigéndózist.
(2) A hiperfoszforiláció a sejt által a mitózis szabályozására használt egyik jelzőmechanizmus. Ha ezek a mechanizmusok nem működnek, fejlődési problémák vagy rákos megbetegedések valószínűsíthetőek.
(3) A hisztokompatibilitási komplex (MHC) olyan gének összessége, amelyek a gerinceseknél a szerzett immunrendszer számára az idegen molekulák felismeréséhez nélkülözhetetlen sejtfelszíni fehérjéket kódolják, ami viszont meghatározza a hisztokompatibilitást.
Clary Estes Kentucky középső részén született és nevelkedett újságíró, aki világszerte különböző történeteken dolgozik.
Töltés …