VAS-túlterhelés
A hemosiderosishoz vezető vastúlterhelés a krónikus transzfúzió súlyos hosszú távú szövődménye SCD-s betegeknél. A transzfúzióval összefüggő vastúlterheléssel kapcsolatos leginformatívabb beszámolókat thalassemiás betegeknél írták le; a vastúlterhelés patofiziológiájának tárgyalását lásd a “Thalassemiák” című fejezetben. Azokat a betegeket, akiknél vastúlterhelés alakul ki, hosszú távú kelátképző terápiával lehet kezelni deferoxamin formájában; ez a terápia azonban drága, és a többszörös mellékhatások és a gyógyszer beadásának nehézségei miatt a betegek körében a compliance aránya közismerten rossz.113 Az Egyesült Államokban 2005 novemberében az FDA engedélyezte az első szájon át szedhető vaskelátort,114 a hosszú távú kelátterápia iránti compliance azonban javulhat a könnyebb kezelhetőség következtében.
A vas-túlterhelés megelőzésének egyik lehetséges transzfúziós módszere, amelyet jelenleg vizsgálnak SCD-s betegeknél, a krónikus eritrocytotapherézis. A krónikus erythrocytapheresis eljárások 3-4 hetes időközönként végezhetők. Az egyszerű transzfúzióval ellentétben a beteg saját beteg vörösvérsejtjeit távolítják el, miközben azonos mennyiségű normál donor vörösvérsejtet infundálnak. A krónikus erythrocytapheresis nyilvánvaló potenciális előnye az egyszerű transzfúzióval szemben a hosszú távú vasfelhalmozódás és hemosiderosis megelőzése.
Noha nem mindenütt alkalmazzák, a krónikus erythrocytapheresis klinikailag hatékonynak tűnik a krónikusan transzfundált SCD-s betegek vastúlterhelésének csökkentésében. Négy vizsgálócsoport19-22 írta le az SCD-betegek krónikus erythrocytapheresis transzfúziós protokolljával kapcsolatos egyéni tapasztalatait. Mindegyikük azt javasolta, hogy az eritrocytapheresis korlátozza a vas felhalmozódását az SCD-s betegeknél, de a négy csoportból három arról számolt be, hogy az eritrocytapheresis nem teszi szükségtelenné a kelátterápiát azoknál a betegeknél, akiknél korábban felhalmozódott a vas.20-22 Általában a ferritinszintek csökkentek a krónikus eritrocytapheresisben részesülő, egyidejűleg kelátterápiában részesülő betegeknél, és vagy enyhén csökkentek, vagy stabilizálódtak azoknál a betegeknél, akik nem kaptak kelátterápiát. Azonban azoknál a veszélyeztetett betegeknél, akiknél az erythrocytapherézist úgy kezdték el, hogy korábban nem volt hosszú krónikus egyszerű transzfúziójuk, a szérum ferritinszintje nagyon alacsony maradt, és nem igényeltek kelátterápiát.20-22
Ezért úgy tűnik, hogy a krónikus erythrocytapheresis akkor lehet a legelőnyösebb, ha a krónikus transzfúziós terápia korai szakaszában, a jelentős vasfelhalmozódás kialakulása előtt kezdik el. Mindazonáltal úgy tűnik, hogy a krónikus erythrocytapheresis stabilizálja vagy csökkenti a szérum ferritinszintet azoknál a betegeknél, akiknél már jelentős vastúlterhelés alakult ki és folytatják a kelációs terápiát.20-22
A krónikus erythrocytapheresis transzfúziós protokoll elsődleges potenciális problémái (a krónikus egyszerű transzfúziós protokollokhoz képest) a fokozott vértermék-expozíció, az RBC-k és trombociták alloimmunizációjának és a transzfúzió útján terjedő fertőzésnek az egyidejűleg megnövekedett kockázatával, valamint a megnövekedett költségek (ill, a felhasznált vérkészítmények megnövekedett száma, a fenotípusosan hasonló egységek megnövekedett költsége, ha azokat transzfúzióra választják, és maguknak az automatizált eljárásoknak a többletköltsége).
A négy közzétett jelentés19-22 jelezte, hogy az SCD-s betegek vérkészítmény-expozíciója megnő a krónikus erythrocytapheresis protokollok esetén, a vérfelhasználási arányok 52%-tól közel 100%-ig terjedő emelkedéséről számoltak be (azaz egy-kétszer több RBC egységet transzfundáltak, mint ugyanazon betegek korábbi egyszerű transzfúzióinál). Az összesen 43 vizsgált beteg közül azonban csak 1 betegnél alakult ki alloantitest20 az eritrocitafereziskezelés ideje alatt. E központok közül háromban használtak antigénnel illesztett RBC-egységeket az eritrocytapheresis-eljárásokhoz: Singer és munkatársai22 a C, E és K; Hilliard és munkatársai21 a C, E, K, Fya és Jkb; valamint Adams és munkatársai20 a C, E, K és Jkb esetében. A krónikus erythrocytapheresis protokollok esetében jelentett nagyon alacsony alloimmunizációs arányok értékelésénél fontos tudatosítani, hogy a vizsgált SCD-s betegek többsége legalább a C, E és K antigénekre illesztett RBC egységeket kapott.
Az erythrocytapheresis magas költsége fontos kérdés. Hilliard és munkatársai21 összehasonlították az 1 éves erythrocytapheresis teljes költségét (36 085 $) az egyszerű transzfúzió teljes éves költségével (26 058 $), és gazdaságilag szignifikáns különbséget találtak. Azt javasolták, hogy a kelátterápia hozzáadott költsége (29 480 $) az egyszerű transzfúzióval együtt (összesen 62 143 $) a kelátterápia nélküli eritrociatapherézist sokkal olcsóbb alternatívává teszi. Azoknál a betegeknél azonban, akiknél az eritrocytotapherézis terápia megkezdésekor jelentős vasfelhalmozódás áll fenn, a kelátterápiát folytatni kell a szérumferritinszint csökkenésének vagy stabilizálódásának eléréséhez.19-21 Ez a költség-összehasonlítás további bizonyítékot szolgáltat arra, hogy amennyiben technikailag megvalósítható, a krónikus eritrocytotapherézis korai, még a jelentős vasfelhalmozódás előtt történő megkezdése SCD-s betegeknél előnyösebb lehet a hosszú távú krónikus egyszerű transzfúzióval és a vastúlterhelésből eredő szövődményekkel és a kelátterápia szükségességével szemben.