sesja terapeutyczna w społeczności mieszkaniowej dla osób cierpiących na demencję w Berlinie-Neukölln, którą opiekuje się Unionhilfswerk, jeden z mieszkańców trzyma się za ręce. W Niemczech wzrasta liczba osób cierpiących na demencję. Chociaż chorzy zapominają coraz więcej, muzyka może przywrócić pewne wspomnienia – przynajmniej na chwilę. (do dpa „Dit one does not forget” – dzięki muzyce budzą się wspomnienia) Fot: Christoph Soeder/dpa (fot. Christoph Soeder/picture alliance via Getty Images)

dpa/picture alliance via Getty Images

Alzheimer to druzgocąca diagnoza dla osób cierpiących na tę chorobę, a także ich rodzin, ale grupa badaczy uważa, że jest o krok bliżej do znalezienia lekarstwa.

Choroba Alzheimera (AD) dotyka około 5,7 miliona ludzi w USA i jest główną przyczyną demencji związanej z wiekiem. Wiele osób cierpiących na chorobę Alzheimera zmaga się z niezliczonymi wyzwaniami, w tym z brakiem skutecznych metod leczenia, wiarygodnych biomarkerów lub strategii zapobiegawczych. Niestety, w przeszłości kilka obiecujących leków nie przeszło badań klinicznych, dlatego naukowcy wciąż poszukują nowych metod zapobiegania i terapii, które pozwoliłyby zwalczać rozwój choroby Alzheimera. Ale wydaje się, że jest nadzieja dzięki nowej szczepionce, która może przejść do badań klinicznych po udanych testach na zwierzętach.

Nowa praca w czasopiśmie „Alzheimer’s Research & Therapy” otwiera drzwi do dalszych badań w 2020 roku, przy czym badacze medyczni z Instytutu Medycyny Molekularnej i Uniwersytetu Kalifornijskiego w Irvine (UCI) pracują z udaną szczepionką sformułowaną na adiuwantach(1) opracowaną przez profesora Uniwersytetu Flindersa, Nikolaja Petrovsky’ego w Południowej Australii.

Przyczyny AD, w części, są uważane za związane z rolą dwóch białek w mózgu;

• Plaques. Beta-amyloid jest pozostałością po fragmencie większego białka. Kiedy te fragmenty skupiają się razem, wydają się mieć toksyczny wpływ na neurony i zakłócać komunikację między komórkami. Skupiska te tworzą większe złogi zwane blaszkami amyloidowymi, które zawierają również inne szczątki komórkowe.
• Sploty. Białka Tau odgrywają rolę w wewnętrznym systemie wsparcia i transportu neuronu w celu przenoszenia składników odżywczych i innych niezbędnych materiałów. W chorobie Alzheimera, białka tau zmieniają kształt i organizują się w struktury zwane splątkami neurofibrylarnymi. Sploty te zakłócają system transportowy i są toksyczne dla komórek.

To właśnie na te dwa białka zespół badawczy pod kierownictwem USA chce opracować skuteczną immunoterapię poprzez nową szczepionkę usuwającą blaszki miażdżycowe i sploty białka tau.

Jak wyjaśniono w raporcie zespołu badawczego, „choroba Alzheimera (AD) charakteryzuje się nagromadzeniem blaszek beta-amyloidu (Aβ) i splątań neurofibrylarnych złożonych z hiperfosforylowanego(2) tau, które razem prowadzą do neurodegeneracji i pogorszenia zdolności poznawczych”, kontynuując, „Obecne podejścia terapeutyczne mają na celu przede wszystkim zmniejszenie patologicznych agregatów Aβ lub tau, jednak badania kliniczne 3 fazy tych podejść jak dotąd nie zdołały opóźnić postępu choroby u ludzi.” Naukowcy twierdzą, że „terapie kombinatoryczne, które jednocześnie celują zarówno w Aβ jak i tau mogą być potrzebne do skutecznej modyfikacji choroby.”

Zespoły badawcze twierdzą, że niedawny sukces w ich testach na myszach wspiera progresję do prób na ludziach w najbliższych latach, rozbudzając nadzieję w tej dziedzinie. „Nasze podejście ma na celu objęcie wszystkich podstaw i pokonanie wcześniejszych przeszkód w znalezieniu terapii, która spowolni akumulację cząsteczek Aβ/tau i opóźni rozwój choroby Alzheimera u coraz większej liczby osób na całym świecie” – mówi profesor Petrovsky.

Jedną z wad potencjalnej szczepionki jest jednak to, że nie może być ona obecnie stosowana jako środek zapobiegawczy u osób zdrowych ze względu na konieczność częstego (comiesięcznego) podawania wysokich stężeń leków immunoterapeutycznych, które stanowią klasę leków ukierunkowanych na układ odpornościowy w celu pobudzenia lub stłumienia funkcji odpornościowych.

Jednakże, jeśli przyszłe próby na ludziach zakończą się sukcesem, nowa praca stwierdza, że nowe połączone podejście do szczepień mogłoby potencjalnie być użyte do wywołania silnych odpowiedzi immunologicznych na obie charakterystyczne patologie choroby Alzheimera w szerokiej bazie populacji zaszczepionych osób z wysokimi polimorfizmami genu MHC (major histocompatibility complex(3)) klasy II, stwierdzając, że „Ten synergistyczny model sugeruje, że terapie kombinatoryczne/wielocelowe ukierunkowane na akumulację zarówno patologii amyloidu jak i tau mogą być bardziej skuteczne w leczeniu AD niż poprzednio testowane podejścia jednomodalne.”

Śledź mnie na Twitterze lub LinkedIn. Zajrzyj na moją stronę internetową.