L’Alzheimer è una diagnosi devastante per chi soffre della malattia, così come per le loro famiglie, ma un gruppo di ricercatori sente di essere un passo più vicino a trovare una cura.
La malattia di Alzheimer (AD) colpisce circa 5,7 milioni di persone negli Stati Uniti ed è la principale causa di demenza legata all’età oggi. Molte persone che soffrono di AD devono affrontare una miriade di sfide, tra cui la mancanza di trattamenti efficaci, biomarcatori affidabili o strategie preventive. Purtroppo, diversi promettenti candidati farmaci in passato hanno fallito negli studi clinici, quindi i ricercatori sono ancora alla ricerca di nuove prevenzioni o terapie per combattere lo sviluppo del MA. Ma sembra esserci speranza con un nuovo vaccino che potrebbe procedere a studi clinici dopo una sperimentazione animale di successo.
Un nuovo documento nella rivista “Alzheimer’s Research & Therapy” sta aprendo la porta per ulteriori ricerche nel 2020, con i ricercatori medici dell’Istituto di Medicina Molecolare e dell’Università della California, Irvine (UCI) che lavorano con un vaccino di successo formulato su adiuvanti(1) sviluppato dal professor Nikolai Petrovsky della Flinders University in Sud Australia.
Le cause del MA, in parte, si crede di essere legato al ruolo due proteine nel cervello;
- placche. La beta-amiloide è un frammento residuo di una proteina più grande. Quando questi frammenti si raggruppano, sembrano avere un effetto tossico sui neuroni e interrompere la comunicazione tra cellule. Questi ammassi formano depositi più grandi chiamati placche amiloidi, che includono anche altri detriti cellulari.
- Grovigli. Le proteine tau svolgono un ruolo nel supporto interno di un neurone e nel sistema di trasporto per trasportare nutrienti e altri materiali essenziali. Nella malattia di Alzheimer, le proteine tau cambiano forma e si organizzano in strutture chiamate grovigli neurofibrillari. I grovigli interrompono il sistema di trasporto e sono tossici per le cellule.
È per queste due proteine che il team di ricerca guidato dagli Stati Uniti sta cercando di sviluppare un’immunoterapia efficace attraverso un nuovo vaccino per rimuovere le placche cerebrali e i grovigli di proteine tau.
Come spiegato nel rapporto del team di ricerca, “la malattia di Alzheimer (AD) è caratterizzata dall’accumulo di placche di beta-amiloide (Aβ) e grovigli neurofibrillari composti da tau iperfosforilata(2), che insieme portano alla neurodegenerazione e al declino cognitivo,” continuando che, “Gli attuali approcci terapeutici hanno principalmente mirato a ridurre gli aggregati patologici di Aβ o tau, ma gli studi clinici di fase 3 di questi approcci non sono finora riusciti a ritardare la progressione della malattia negli esseri umani.” I ricercatori sostengono che “le terapie combinatorie che contemporaneamente mirano sia Aβ che tau potrebbero essere necessarie per un’efficace modifica della malattia”.”
I team di ricerca sostiene che il recente successo nei loro test con i topi supporta la progressione alle prove umane negli anni a venire, accendendo la speranza nel campo. “Il nostro approccio sta cercando di coprire tutte le basi e superare i precedenti blocchi stradali nel trovare una terapia per rallentare l’accumulo di molecole Aβ/tau e ritardare la progressione di AD in un numero crescente di persone in tutto il mondo”, dice il professor Petrovsky.
Tuttavia, uno svantaggio del potenziale vaccino è che attualmente non potrebbe essere utilizzato come misura preventiva in soggetti sani a causa della necessità di frequenti (mensili) somministrazioni di alte concentrazioni di farmaci immunoterapici, che sono una classe di farmaci che mirano al sistema immunitario per avviare o sopprimere la funzione immunitaria.
Tuttavia, se i futuri studi sull’uomo avranno successo, il nuovo documento conclude che il nuovo approccio di vaccinazione combinata potrebbe potenzialmente essere utilizzato per indurre forti risposte immunitarie a entrambe le patologie distintive del MA in un’ampia base di popolazione di soggetti vaccinati con alti polimorfismi del gene MHC (complesso maggiore di istocompatibilità(3)) di classe II, affermando che, “Questo modello sinergico suggerisce che le terapie combinatorie/multi-target dirette all’accumulo di entrambe le patologie amiloide e tau possono essere più efficaci nel trattamento del MA rispetto agli approcci unimodali precedentemente testati.”
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(1) Un adiuvante è un agente farmacologico o immunologico che modifica l’effetto di altri agenti. Gli adiuvanti possono essere aggiunti a un vaccino per potenziare la risposta immunitaria e produrre più anticorpi e un’immunità più duratura, riducendo così al minimo la dose di antigene necessaria.
(2) L’iperfosforilazione è uno dei meccanismi di segnalazione usati dalla cellula per regolare la mitosi. Quando questi meccanismi falliscono, i problemi di sviluppo o il cancro sono un risultato probabile.
(3) Il complesso di istocompatibilità (MHC) è un insieme di geni che codificano per proteine di superficie cellulare essenziali per il sistema immunitario acquisito per riconoscere le molecole estranee nei vertebrati, che a sua volta determina l’istocompatibilità.
Clary Estes è una giornalista nata e cresciuta nel Kentucky centrale che lavora su una varietà di storie a livello globale.