Plain English Summary

Background and study goals
Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) syndrome is a rare epilepsy syndrome of childhood that is characterized by disturbed electrical brain activity (epilepsy) in sleep and problems with cognition (attention, memory, language, etc.).) vagy viselkedés. Az ESES a pubertáskorban spontán megszűnik, de a kognitív problémák gyakran fennmaradnak. E kognitív hiányosságok megelőzése vagy visszafordítása érdekében kötelező a megfelelő kezelés. Nem ismert azonban, hogy melyik kezelés a legjobb. A “standard” antiepileptikumokkal történő kezelés nem túl hatékony. Egyes tanulmányok szerint a klobazám- és szteroidkezelés lehet a legjobb megoldás. Azt, hogy melyik kezelés a legjobb, csak úgy lehet bizonyítani, ha sorsolással döntjük el, hogy melyik kezelést kapja a gyermek (randomizáció), majd összehasonlítjuk a két kezelés hatását. A vizsgálat célja annak megállapítása, hogy melyik kezelés a legjobb az ESES-szindrómás gyermekek számára, 130 ESES-szindrómás gyermek szteroidokkal (gyulladásgátlókkal) vagy klobazámmal történő kezelésével és a kognitív funkciók változásának értékelésével 6 és 18 hónap elteltével.
Ki vehet részt?
Vizsgálatunkban 2-12 éves korú gyermekek vehetnek részt, akiknél nemrég (az elmúlt hat hónapban) diagnosztizálták az ESES-szindrómát.
Mivel jár a vizsgálat?
A gyermekeket véletlenszerűen osztják ki arra, hogy hat hónapon keresztül vagy kortikoszteroidot vagy klobazámot kapjanak.
Milyen előnyei és kockázatai lehetnek a részvételnek?
Azt reméljük, hogy bebizonyíthatjuk, hogy a két kezelés közül melyik a legjobb az ESES-szindrómás gyermekek számára. Mivel ezt a két kezelést a vizsgálaton kívül is adják, a részvételnek nincsenek konkrét előnyei vagy kockázatai. A kortikoszteroidok mellékhatásai lehetnek pl. a folyadékvisszatartás és a fokozott fertőzésveszély, míg pl. a klobazam alkalmazása során álmosság és koordinációs problémák léphetnek fel. A legtöbb esetben ezek a mellékhatások az adagolás megváltoztatásával könnyen orvosolhatók.
Hol folyik a vizsgálat?
A vizsgálatot a hollandiai Utrechti Egyetemi Orvosi Központ Rudolf Magnus Agyközpontja, Gyermekneurológiai Osztálya végzi. A résztvevő központok az Európai Unió más országaiban találhatók, többek között Olaszországban (Pavia), Franciaországban (Párizs, Lyon, Strasbourg), az Egyesült Királyságban (London, Edinburgh, Glasgow), Belgiumban (Brüsszel, Leuven), Németországban (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Dániában (Dianalund), Finnországban (Helsinki), Romániában (Bukarest), Bulgáriában (Szófia) és Spanyolországban (Madrid).
Mikor kezdődik a vizsgálat és várhatóan meddig tart?
2014 februárjától 2023 júliusáig
Ki finanszírozza a tanulmányt?
A vizsgálatot a Holland Nemzeti Epilepszia Alap (NEF) és a Wilhelmina kutatási alap finanszírozza.
Ki a fő kapcsolattartó?
Dr. F.E. Jansen