Plain English Summary

Background and study aims
Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) syndrome is a rare epilepsy syndrome of childhood that is characterized by disturbed electrical brain activity (epilepsy) in sleep and problems with cognition (attention, memory, language, etc.).) ou comportamento. A ESES se resolve espontaneamente na puberdade, mas os problemas cognitivos muitas vezes permanecem. O tratamento adequado é obrigatório para prevenir ou reverter esses déficits cognitivos. No entanto, não se sabe qual é o melhor tratamento. O tratamento com medicamentos “padrão” anti-epilépticos não é muito eficaz. Alguns estudos sugerem que o tratamento com clobazam e esteróides pode ser a melhor opção. A única maneira de provar qual é o melhor tratamento é deixar uma loteria decidir qual tratamento a criança recebe (randomização) e depois comparar os efeitos de ambos os tratamentos. O objetivo deste estudo é estabelecer qual o melhor tratamento para crianças com síndrome ESES, tratando 130 crianças com síndrome ESES com esteróides (inibidores de inflamação) ou clobazam e avaliando a mudança no funcionamento cognitivo após 6 e 18 meses.
Quem pode participar?
Crianças de 2 a 12 anos com diagnóstico recente de síndrome ESES (nos últimos seis meses) podem participar de nosso estudo.
O que o estudo envolve?
As crianças serão alocadas aleatoriamente para receber corticosteroides ou clobazam durante seis meses.
Quais são os possíveis benefícios e riscos de participar?
Esperamos provar qual dos dois tratamentos é o melhor para as crianças com síndrome ESES. Como esses dois tratamentos também são dados fora deste estudo, não há benefícios ou riscos específicos associados à participação. Os efeitos secundários dos corticosteróides podem ser, por exemplo, retenção de líquidos e aumento do risco de infecção, enquanto que, por exemplo, sonolência e problemas de coordenação podem ocorrer durante o uso de clobazam. Na maioria dos casos, estes efeitos secundários podem ser facilmente resolvidos alterando a dosagem.
De onde o estudo é realizado?
O estudo é realizado a partir do Centro Cerebral Rudolf Magnus, departamento de Neurologia Pediátrica, Centro Médico Universitário Utrecht, na Holanda. Os centros participantes estão localizados noutros países da União Europeia e incluem Itália (Pavia), França (Paris, Lyon, Estrasburgo), Reino Unido (Londres, Edimburgo, Glasgow), Bélgica (Bruxelas, Lovaina), Alemanha (Kehl, Friburgo, Kiel, Vogtareuth), Dinamarca (Dianalund), Finlândia (Helsínquia), Roménia (Bucareste), Bulgária (Sofia) e Espanha (Madrid).
Quando começa o estudo e por quanto tempo se espera que o mesmo se prolongue?
Fevereiro 2014 a julho 2023
Quem está financiando o estudo?
O estudo é financiado pelo Fundo Nacional de Epilepsia da Holanda (NEF) e pelo fundo de pesquisa Wilhelmina.
Quem é o contato principal?
Sr F.E. Jansen