terapiaistunto dementia-asuntoyhteisössä Berlin-Neuköllnissä, josta huolehtii Unionhilfswerk, eräs asukas pitelee kädestä. Saksassa dementiaa sairastavien määrä on kasvussa. Vaikka sairaat unohtavat yhä enemmän, musiikki voi herättää tiettyjä muistoja uudelleen – ainakin hetkeksi. (dpa:lle ”Dit one does not forget” – musiikin avulla muistot heräävät) Kuva: Christoph Soeder/dpa (Kuva: Christoph Soeder/picture alliance via Getty Images)

dpa/picture alliance via Getty Images

Alzheimerin tauti on musertava diagnoosi tautia sairastaville ja heidän perheilleen, mutta tutkijaryhmä kokee olevansa askeleen lähempänä parannuskeinon löytämistä.

Alzheimerin tautiin (AD) sairastuu Yhdysvalloissa noin 5,7 miljoonaa ihmistä, ja se on nykyään johtava ikään liittyvän dementian syy. Monilla Alzheimerin tautia sairastavilla on edessään lukemattomia haasteita, kuten tehokkaiden hoitojen, luotettavien biomarkkereiden tai ennaltaehkäisevien strategioiden puute. Valitettavasti useat lupaavat lääkeaihioehdokkaat ovat aiemmin epäonnistuneet kliinisissä tutkimuksissa, joten tutkijat etsivät edelleen uusia ennaltaehkäiseviä tai hoitomuotoja Alzheimerin taudin kehittymisen torjumiseksi. Toivoa näyttää kuitenkin olevan uuden rokotteen myötä, joka voi edetä kliinisiin tutkimuksiin onnistuneiden eläinkokeiden jälkeen.

Uusi artikkeli Alzheimer’s Research & Therapy -lehdessä avaa ovia jatkotutkimuksille vuonna 2020, kun lääketieteelliset tutkijat Institute for Molecular Medicine -instituutissa ja Kalifornian Irvinen yliopistossa (University of California, Irvine, UCI) työskentelevät menestyksekkäästi etelä-australialaisen Flindersin yliopistossa toimivan professorin Nikolai Petrovskyn kehittämän, adjuvanttiaineilla muotoillun rokotteen(1) kanssa.

Alzheimerin taudin syiden uskotaan osittain olevan sidoksissa kahden proteiinin rooliin aivoissa;

• plakit. Beeta-amyloidi on suuremman proteiinin jäljelle jäänyt fragmentti. Kun nämä fragmentit kerääntyvät yhteen, niillä näyttää olevan myrkyllinen vaikutus neuroneihin ja ne häiritsevät solujen välistä viestintää. Nämä klusterit muodostavat suurempia kerrostumia, joita kutsutaan amyloidiplakeiksi ja jotka sisältävät myös muita solujätteitä.
• Säröjä. Tau-proteiineilla on osa neuronin sisäisessä tuki- ja kuljetusjärjestelmässä, joka kuljettaa ravinteita ja muita tärkeitä materiaaleja. Alzheimerin taudissa tau-proteiinit muuttavat muotoaan ja järjestäytyvät rakenteiksi, joita kutsutaan neurofibrillaarisiksi tangeleiksi. Kudokset häiritsevät kuljetusjärjestelmää ja ovat myrkyllisiä soluille.

Juuri näihin kahteen proteiiniin yhdysvaltalaisjohtoinen tutkimusryhmä pyrkii kehittämään tehokkaan immunoterapian uuden rokotteen avulla, jolla poistetaan aivojen plakkeja ja tau-proteiinisolukkoja.

Kuten tutkimusryhmän raportissa selitetään, ”Alzheimerin taudille (Alzheimerin tauti, AD) on ominaista beeta-amyloidi (Aβ) -plakkien ja hyperfosforyloituneesta(2) tau:sta koostuvien neurofibrillaaristen tanglien kertyminen, jotka yhdessä johtavat neurodegeneraatioon ja kognitiiviseen heikkenemiseen”, ja jatketaan, että ”nykyisillä terapeuttisilla lähestymistavoilla on pyritty ensisijaisesti pienentämään Aβ:n tai tau-proteiiniproteiiniproteiiniproteiiniproteiiniproteiiniproteiiniproteiiniproteiiniproteiinipisteyksien (Aβ tai tau-proteiiniproteiiniproteiinipisteyksien) muodostamaa taudin patologista aggregaattien muodostumista, mutta vaiheen 3 kliiniset tutkimukset, joissa on tutkittu kyseisiä toimintatapoja, ovat kuitenkin epäonnistuneet taudinkulkua hidastavan kehityksen viivästyttämisessä. Tutkijat väittävät, että ”yhdistelmähoitoja, jotka kohdistuvat samanaikaisesti sekä Aβ:hen että tau:hun, saatetaan tarvita taudin tehokkaaseen muuttamiseen.”

Tutkijaryhmät väittävät, että viimeaikainen menestys heidän hiirillä tekemissään testeissä tukee etenemistä ihmisillä tehtäviin kokeisiin tulevina vuosina, mikä herättää toivoa alalla. ”Lähestymistapamme pyrkii kattamaan kaikki lähtökohdat ja ohittamaan aiemmat esteet Aβ/tau-molekyylien kertymistä hidastavan ja Alzheimerin taudin etenemistä hidastavan hoidon löytämisessä yhä useammalle ihmiselle eri puolilla maailmaa”, professori Petrovsky sanoo.

Potentiaalisen rokotteen yksi haittapuoli on kuitenkin se, että sitä ei tällä hetkellä voitaisi käyttää ennaltaehkäisevänä toimenpiteenä terveillä koehenkilöillä, koska siihen tarvittaisiin usein (kuukausittain) annosteltavia korkeita pitoisuuksia immunoterapeuttisia lääkkeitä, jotka ovat luokka lääkkeitä, jotka kohdistuvat immuunijärjestelmään joko käynnistämään tai tukahduttamaan immuunitoimintaa.

Jos kuitenkin tulevat ihmiskokeet onnistuvat, uudessa artikkelissa todetaan, että uutta yhdistettyä rokotusmenetelmää voitaisiin mahdollisesti käyttää voimakkaiden immuunivasteiden aikaansaamiseksi molempia Alzheimerin taudin tunnusmerkkejä vastaan laajassa väestöpohjassa rokotetuilla koehenkilöillä, joilla on runsaasti MHC-geenin II-luokan (päähistokompatibiliteettikompleksi(3)) polymorfismia, Tämä synergistinen malli viittaa siihen, että sekä amyloidi- että tau-patologian kasautumiseen kohdistuvat yhdistelmähoidot/multi-target-hoidot voivat olla tehokkaampia Alzheimerin taudin hoidossa kuin aiemmin testatut yksimodaaliset lähestymistavat.”

Seuraa minua Twitterissä tai LinkedInissä. Tutustu verkkosivustooni.