Plain engelsk resumé

Baggrund og undersøgelsesformål
Encephalopati med elektrisk status epilepticus i søvn (ESES) er et sjældent epilepsi-syndrom i barndommen, som er karakteriseret ved forstyrret elektrisk hjerneaktivitet (epilepsi) i søvn og problemer med kognition (opmærksomhed, hukommelse, sprog osv.).) eller adfærd. ESES forsvinder spontant i puberteten, men kognitive problemer forbliver ofte. En hensigtsmæssig behandling er obligatorisk for at forebygge eller vende disse kognitive mangler. Det er imidlertid ukendt, hvilken behandling der er den bedste. Behandling med “standard” antiepileptiske lægemidler er ikke særlig effektiv. Nogle undersøgelser tyder på, at clobazam og steroidbehandling kan være den bedste løsning. Den eneste måde at bevise, hvilken behandling der er bedst, er at lade et lotteri afgøre, hvilken behandling et barn får (randomisering), og derefter sammenligne virkningerne af de to behandlinger. Formålet med denne undersøgelse er at fastslå, hvilken behandling der er bedst for børn med ESES-syndrom, ved at behandle 130 børn med ESES-syndrom med steroider (inflammationshæmmere) eller clobazam og evaluere ændringerne i kognitive funktioner efter 6 og 18 måneder.
Hvem kan deltage?
Børn i alderen 2 op til 12 år med en nyere diagnose af ESES-syndrom (inden for de seneste seks måneder) kan deltage i vores undersøgelse.
Hvad indebærer undersøgelsen?
Børnene vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage kortikosteroider eller clobazam i seks måneder.
Hvad er de mulige fordele og risici ved at deltage?
Vi håber at kunne bevise, hvilken af de to behandlinger der er bedst for børn med ESES-syndrom. Da disse to behandlinger også gives uden for dette studie, er der ingen specifikke fordele eller risici forbundet med at deltage. Bivirkninger af kortikosteroider kan f.eks. være væskeophobning og øget infektionsrisiko, mens f.eks. døsighed og koordinationsproblemer kan forekomme ved brug af clobazam. I de fleste tilfælde kan disse bivirkninger let afhjælpes ved at ændre doseringen.
Hvor foregår undersøgelsen fra?
Studiet gennemføres fra Brain Center Rudolf Magnus, afdeling for pædiatrisk neurologi, University Medical Center Utrecht i Nederlandene. Der er deltagende centre i andre EU-lande, herunder Italien (Pavia), Frankrig (Paris, Lyon, Strasbourg), Det Forenede Kongerige (London, Edinburgh, Glasgow), Belgien (Bruxelles, Leuven), Tyskland (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Danmark (Dianalund), Finland (Helsinki), Rumænien (Bukarest), Bulgarien (Sofia) og Spanien (Madrid).
Hvornår starter undersøgelsen, og hvor længe forventes den at løbe?
Februar 2014 til juli 2023
Hvem finansierer undersøgelsen?
Undersøget er finansieret af den nationale epilepsifond i Nederlandene (NEF) og Wilhelmina forskningsfond.
Hvem er den primære kontaktperson?
Dr. F.E. Jansen