Plain English Summary
Hintergrund und Studienziele
Das Syndrom der Enzephalopathie mit elektrischem Status Epilepticus im Schlaf (ESES) ist ein seltenes Epilepsiesyndrom im Kindesalter, das durch eine gestörte elektrische Hirnaktivität (Epilepsie) im Schlaf und Probleme mit der Kognition (Aufmerksamkeit, Gedächtnis, Sprache, etc.) oder Verhalten. Das ESES bildet sich in der Pubertät spontan zurück, die kognitiven Probleme bleiben jedoch häufig bestehen. Eine angemessene Behandlung ist unerlässlich, um diese kognitiven Defizite zu verhindern oder umzukehren. Es ist jedoch nicht bekannt, welche Behandlung die beste ist. Die Behandlung mit „Standard“-Antiepileptika ist nicht sehr wirksam. Einige Studien legen nahe, dass eine Behandlung mit Clobazam und Steroiden die beste Option sein könnte. Die einzige Möglichkeit, zu beweisen, welche Behandlung die beste ist, besteht darin, ein Los entscheiden zu lassen, welche Behandlung ein Kind erhält (Randomisierung) und dann die Auswirkungen beider Behandlungen zu vergleichen. Ziel dieser Studie ist es, herauszufinden, welche Behandlung für Kinder mit ESES-Syndrom am besten geeignet ist. Dazu werden 130 Kinder mit ESES-Syndrom mit Steroiden (Entzündungshemmern) oder Clobazam behandelt und die Veränderung der kognitiven Funktionen nach 6 und 18 Monaten bewertet.
Wer kann teilnehmen?
Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren mit einer aktuellen Diagnose des ESES-Syndroms (innerhalb der letzten sechs Monate) können an unserer Studie teilnehmen.
Was beinhaltet die Studie?
Die Kinder werden nach dem Zufallsprinzip entweder Kortikosteroiden oder Clobazam für sechs Monate zugewiesen.
Was sind die möglichen Vorteile und Risiken einer Teilnahme?
Wir hoffen zu beweisen, welche der beiden Behandlungen für Kinder mit ESES-Syndrom am besten geeignet ist. Da diese beiden Behandlungen auch außerhalb dieser Studie durchgeführt werden, sind mit der Teilnahme keine besonderen Vorteile oder Risiken verbunden. Nebenwirkungen von Kortikosteroiden können z. B. Flüssigkeitsansammlungen und ein erhöhtes Infektionsrisiko sein, während bei der Behandlung mit Clobazam z. B. Schläfrigkeit und Koordinationsprobleme auftreten können. In den meisten Fällen können diese Nebenwirkungen leicht durch eine Änderung der Dosierung behoben werden.
Wo wird die Studie durchgeführt?
Die Studie wird vom Brain Center Rudolf Magnus, Abteilung für pädiatrische Neurologie, Universitätsklinikum Utrecht in den Niederlanden durchgeführt. Teilnehmende Zentren befinden sich in anderen Ländern der Europäischen Union: Italien (Pavia), Frankreich (Paris, Lyon, Straßburg), Vereinigtes Königreich (London, Edinburgh, Glasgow), Belgien (Brüssel, Leuven), Deutschland (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Dänemark (Dianalund), Finnland (Helsinki), Rumänien (Bukarest), Bulgarien (Sofia) und Spanien (Madrid).
Wann beginnt die Studie und wie lange wird sie voraussichtlich laufen?
Februar 2014 bis Juli 2023
Wer finanziert die Studie?
Die Studie wird vom Nationalen Epilepsiefonds der Niederlande (NEF) und dem Wilhelmina-Forschungsfonds finanziert.
Wer ist der Hauptansprechpartner?
Dr. F.E. Jansen