Plain English Summary

Antecedentes y objetivos del estudio
El síndrome de encefalopatía con estado epiléptico eléctrico durante el sueño (ESES) es un síndrome epiléptico poco frecuente en la infancia que se caracteriza por la alteración de la actividad eléctrica del cerebro (epilepsia) durante el sueño y por problemas de cognición (atención, memoria, lenguaje, etc.) o del comportamiento. El ESES se resuelve espontáneamente en la pubertad, pero los problemas cognitivos suelen permanecer. Un tratamiento adecuado es obligatorio para prevenir o revertir estos déficits cognitivos. Sin embargo, se desconoce cuál es el mejor tratamiento. El tratamiento con fármacos antiepilépticos «estándar» no es muy eficaz. Algunos estudios sugieren que el tratamiento con clobazam y esteroides puede ser la mejor opción. La única manera de demostrar cuál es el mejor tratamiento es dejar que un sorteo decida qué tratamiento recibe el niño (aleatorización) y luego comparar los efectos de ambos tratamientos. El objetivo de este estudio es establecer qué tratamiento es mejor para los niños con síndrome de ESES, tratando a 130 niños con síndrome de ESES con esteroides (inhibidores de la inflamación) o clobazam y evaluando el cambio en el funcionamiento cognitivo después de 6 y 18 meses.
¿Quién puede participar?
Pueden participar en nuestro estudio los niños de 2 a 12 años con un diagnóstico reciente de síndrome de ESES (en los últimos seis meses).
¿En qué consiste el estudio?
Los niños serán asignados al azar para recibir corticosteroides o clobazam durante seis meses.
¿Cuáles son los posibles beneficios y riesgos de participar?
Esperamos demostrar cuál de los dos tratamientos es mejor para los niños con síndrome de ESES. Dado que estos dos tratamientos también se administran fuera de este estudio, no hay beneficios ni riesgos específicos asociados a la participación. Los efectos secundarios de los corticosteroides pueden ser, por ejemplo, la retención de líquidos y el aumento del riesgo de infección, mientras que, por ejemplo, la somnolencia y los problemas de coordinación pueden producirse al utilizar clobazam. En la mayoría de los casos, estos efectos secundarios pueden resolverse fácilmente cambiando la dosis.
¿Desde dónde se realiza el estudio?
El estudio se lleva a cabo en el Brain Center Rudolf Magnus, departamento de Neurología Pediátrica, Centro Médico Universitario de Utrecht en los Países Bajos. Los centros participantes se encuentran en otros países de la Unión Europea e incluyen Italia (Pavía), Francia (París, Lyon, Estrasburgo), Reino Unido (Londres, Edimburgo, Glasgow), Bélgica (Bruselas, Lovaina), Alemania (Kehl, Friburgo, Kiel, Vogtareuth), Dinamarca (Dianalund), Finlandia (Helsinki), Rumanía (Bucarest), Bulgaria (Sofía) y España (Madrid).
¿Cuándo comienza el estudio y cuánto tiempo se espera que dure?
De febrero de 2014 a julio de 2023
¿Quién financia el estudio?
El estudio está financiado por el Fondo Nacional de Epilepsia de los Países Bajos (NEF) y el fondo de investigación Wilhelmina.
¿Quién es el contacto principal?
Dr. F.E. Jansen