Plain English Summary

Background and study aims
Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) syndrome is a rare epilepsy syndrome of childhood that is characterized by disturbed electrical brain activity (epilepsy) in sleep and problems with cognition (attention, memory, language, etc.) o con il comportamento. L’ESES si risolve spontaneamente nella pubertà, ma i problemi cognitivi spesso rimangono. Un trattamento adeguato è obbligatorio per prevenire o invertire questi deficit cognitivi. Tuttavia, non è noto quale sia il trattamento migliore. Il trattamento con farmaci antiepilettici “standard” non è molto efficace. Alcuni studi suggeriscono che il trattamento con clobazam e steroidi può essere l’opzione migliore. L’unico modo per provare quale trattamento è migliore è quello di lasciare che una lotteria decida quale trattamento un bambino riceve (randomizzazione) e poi confrontare gli effetti di entrambi i trattamenti. Lo scopo di questo studio è quello di stabilire quale trattamento è migliore per i bambini con la sindrome di ESES, trattando 130 bambini con la sindrome di ESES con steroidi (inibitori dell’infiammazione) o clobazam e valutando il cambiamento nel funzionamento cognitivo dopo 6 e 18 mesi.
Chi può partecipare?
I bambini dai 2 ai 12 anni con una diagnosi recente di sindrome di ESES (negli ultimi sei mesi) possono partecipare al nostro studio.
Cosa comporta lo studio?
I bambini saranno assegnati in modo casuale a ricevere corticosteroidi o clobazam per sei mesi.
Quali sono i possibili benefici e rischi della partecipazione?
Speriamo di dimostrare quale dei due trattamenti è migliore per i bambini con la sindrome di ESES. Poiché questi due trattamenti vengono somministrati anche al di fuori di questo studio, non ci sono benefici o rischi specifici associati alla partecipazione. Gli effetti collaterali dei corticosteroidi possono essere ad esempio la ritenzione di liquidi e l’aumento del rischio di infezioni, mentre ad esempio sonnolenza e problemi di coordinazione possono verificarsi durante l’uso del clobazam. Nella maggior parte dei casi questi effetti collaterali possono essere facilmente risolti cambiando il dosaggio.
Da dove viene condotto lo studio?
Lo studio è condotto dal Brain Center Rudolf Magnus, dipartimento di neurologia pediatrica, University Medical Center Utrecht nei Paesi Bassi. I centri partecipanti si trovano in altri paesi dell’Unione Europea e comprendono Italia (Pavia), Francia (Parigi, Lione, Strasburgo), Regno Unito (Londra, Edimburgo, Glasgow), Belgio (Bruxelles, Lovanio), Germania (Kehl, Friburgo, Kiel, Vogtareuth), Danimarca (Dianalund), Finlandia (Helsinki), Romania (Bucarest), Bulgaria (Sofia) e Spagna (Madrid).
Febbraio 2014 a luglio 2023
Chi finanzia lo studio?
Lo studio è finanziato dal National Epilepsy Fund of the Netherlands (NEF) e dal Wilhelmina research fund.
Chi è il contatto principale?
Dr F.E. Jansen