Háttér: Az epoprosztanol-nátrium arginin-mannit segédanyagokkal (epoprosztanol AM; Veletri ) és az epoprosztanol-nátrium glicin-mannit segédanyagokkal (epoprosztanol GM; Flolan ) a pulmonális artériás hipertónia (PAH) intravénás kezelése. Az epoprostenol AM különböző inaktív segédanyagokat tartalmaz, ami az epoprostenol GM-hez képest nagyobb stabilitást eredményez szobahőmérsékleten.

Módszerek: Ebben a prospektív, multicentrikus, nyílt, randomizált, IV. fázisú feltáró vizsgálatban az epoprosztanol-naiv, injektálható prosztanoid terápiára szoruló betegeket 2:1 arányban randomizálták nyílt epoprosztanol AM vagy epoprosztanol GM között. A vizsgálat időtartama 28 nap volt, amelyet 30 napos biztonsági követés követett. A vizsgálat célja az epoprosztanol AM és az epoprosztanol GM biztonságosságának, tolerálhatóságának, a gyógyszer-metabolitok szintjének és a kezelés hatásainak leíró jellegű összehasonlítása volt PAH-ban. A statisztikai elemzés a vizsgálat feltáró jellege miatt csak leíró jellegű volt.

Eredmények: Harminc PAH-beteget (18-70 évesek, 24 nő, 20 idiopátiás PAH) randomizáltak epoprosztanol AM (n = 20) vagy epoprosztanol GM (n = 10) kezelésre. A leggyakrabban jelentett mellékhatások közé tartozott az állkapocsfájdalom, fejfájás, hányinger és kipirulás. Két haláleset történt a vizsgálati időszak alatt, és 1 haláleset a 30 napos biztonsági követési időszak alatt, mindannyian epoprostenol AM-et kapó betegeknél. A kezelőorvos minden halálesetet az epoprostenol AM-hez nem kapcsolódónak minősített. A 6 perces sétatávolság medián (tartomány) változása a kiindulási értéktől a 28. napig 36 m (-127-210 m) és 49 m (-44-110 m) volt az epoprostenol AM és az epoprostenol GM csoportban.

Következtetések: Az epoprostenol AM e randomizált klinikai vizsgálatában PAH-ban ennek a nagyobb szobahőmérsékletű stabilitással rendelkező újszerű készítménynek az alkalmazása jól tolerálható volt.