A Geron egy késői stádiumban lévő klinikai biofarmáciai vállalat, amely egy első osztályú telomerázgátló, az imetelstat fejlesztésére és potenciális forgalmazására összpontosít hematológiai myeloid malignitásokban.

Az immetelstat egy új, első osztályú telomerázgátló, amely kizárólag a Geron tulajdonában van, és amelyet hematológiai myeloid malignitásokban fejlesztenek. A 2. fázisú klinikai adatok határozottan arra utalnak, hogy az imetelstat betegségmódosító hatással rendelkezik a rosszindulatú ős- és progenitorsejtek apoptózisa révén, ami lehetővé teszi a normális vérképzés lehetséges helyreállítását. A Geron jelenleg az imetelstat két regisztrációt lehetővé tevő 3. fázisú klinikai vizsgálatát végzi: az IMerge™, egy 2/3 fázisú vizsgálatot alacsonyabb kockázatú myelodysplasticus szindrómákban (MDS), és az IMpactMF, egy 3. fázisú vizsgálatot refrakter myelofibrosisban (MF). Az Imetelstat megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala által a Fast Track jelölést mind a nem-del(5q) alacsonyabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegek kezelésére, akik refrakterek vagy rezisztensek egy erythropoiesis-stimuláló szerrel szemben, mind a közepes-2 vagy magas kockázatú MF-ben szenvedő betegek kezelésére, akiknek a betegsége a janus kináz (JAK) gátló kezelés után kiújult vagy refrakter a janus kináz (JAK) gátló kezelésre.

A telomeráz szerepe és a rákra gyakorolt lehetséges hatásai a Geron megalapításunk óta a Geron figyelmének középpontjában állnak. Az imetelstat, egyetlen termékjelöltünk felfedezése és korai fejlesztése a telomeráz és a telomer biológia területén szerzett alapvető szakértelmünkön alapult. A telomeráz egy olyan enzim, amely lehetővé teszi a rákos sejtek, beleértve a rosszindulatú progenitor sejteket is, hogy fenntartsák a telomerek hosszát, ami korlátlan, kontrollálatlan szaporodásra való képességet biztosít számukra. Szabadalmaztatott nukleinsav-kémiánkat felhasználva az imetelstatot olyan oligonukleotidként terveztük, amely a telomeráz aktív helyét célozza meg és nagy affinitással kötődik hozzá, ezáltal közvetlenül gátolja a telomeráz aktivitását és akadályozza a rosszindulatú sejtek proliferációját. A korai klinikai adatok, beleértve az esszenciális trombocitémia (ET) molekuláris válaszát és a remissziót, beleértve a csontvelőfibrózis visszafordítását myelofibrózisban (MF), arra utalnak, hogy az imetelstat betegségmódosító hatású lehet azáltal, hogy gátolja a malignus progenitor sejtklónok proliferációját az alapbetegségekben.