Lexington, MA, 2019. május 17. – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. (“Takeda”) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a GATTEX® (teduglutid) injekció javallatának kiterjesztését a rövidbél-szindrómában (SBS) szenvedő, 1 éves és idősebb gyermekbetegekre, akiknek intravénás (intravénás) táplálásból (parenterális támogatás) származó kiegészítő táplálékra vagy folyadékra van szükségük.1
A gyermekeknél az SBS egy életveszélyes, krónikus és ritka felszívódási zavar, amely a bél nagy részének műtéti eltávolításából ered, ami jellemzően veleszületett vagy szerzett újszülöttkori állapot vagy trauma miatt következik be.2-4. Az SBS-ben szenvedő gyermekek önmagukban nem képesek elegendő tápanyagot és folyadékot felszívni abból, amit esznek és isznak.2 Az SBS kezelésének célja a megmaradt bél tápanyagfelszívó képességének helyreállítása és a parenterális támogatás (PS) hosszú távú függőségének csökkentése.2
“Gyermekgasztroenterológusként az SBS-ben szenvedő gyermekek kezelésének egyik fő célja a parenterális támogatásra való függőségük csökkentése” – mondta Dr. Beth Carter, a Los Angeles-i Gyermekkórház bélrehabilitációs és táplálkozási támogatásának orvosigazgatója. “Örülök, hogy a betegek hozzáférhetnek egy olyan gyógyszerhez, amely segíthet nekik elérni ezt a célt.”
A GATTEX az első és egyetlen olyan gyógyszer, amely a természetben előforduló glükagonszerű peptid-2-t (GLP-2) utánozza, amely segít a maradék bélnek több tápanyagot felszívni.1 Egy felnőtteken végzett farmakodinamikai vizsgálatban kimutatták, hogy a GATTEX javítja a belek által felszívódó folyadék mennyiségét.1
“A Takeda munkájának középpontjában az összetett és legyengítő gyomor-bélrendszeri (GI) betegségekben szenvedő betegek nagyfokú kielégítetlen szükségleteinek kezelése áll” – mondta Andrew Grimm, a Takeda globális klinikai fejlesztési vezetője. “A GATTEX, mint az első olyan, az Egyesült Államokban engedélyezett terápia a PS-től függő gyermekkori SBS-betegeknél, amely javítja a felszívódást, új reményt nyújt ezeknek a betegeknek a PS-szükséglet csökkentésére és a PS-függetlenség lehetőségére. Ez a jóváhagyás aláhúzza a Takeda elkötelezettségét az olyan ritka és pusztító GI betegségekben szenvedő betegek iránt, mint az SBS.”
Egy 24 hetes gyermekgyógyászati vizsgálatban a GATTEX segített csökkenteni a napi szükséges PS mennyiségét és a PS beadására fordított időt. Néhány gyermek még a PS-től való teljes mentességet is elérte.1 Ötvenkilenc, 1 éves és 17 éves kor közötti SBS-ben szenvedő gyermekbeteg választotta ki, hogy GATTEX-et vagy standard ellátást (SOC) kapjon. Azokat a betegeket, akik a GATTEX-kezelést választották, ezt követően kettős-vak módon randomizálták 0,025 mg/kg/nap (n=24) vagy 0,05 mg/kg/nap (n=26) kezelésre, míg 9 beteg a SOC-karba került. A GATTEX ajánlott adagja 0,05 mg/kg/nap. A GATTEX-dóziscsoportokba történő randomizálást életkor szerint rétegezték.1
A 24 hetes vizsgálat végén a napi 0,05 mg/kg GATTEX-et szedő betegek 69%-a (18/26) 20%-kal vagy annál nagyobb mértékben csökkentette a PS mennyiségét. A betegnapló adatai alapján a GATTEX 0,05 mg/kg/nap-ot kapó betegeknél a kiindulási értékhez képest átlagosan 42%-kal csökkent a PS térfogata (ml/kg/nap) (-23 ml/kg/nap a kiindulási értékhez képest). A 24. héten a betegek 38%-a (10/26) legalább heti 1 nappal tudta csökkenteni a PS-infúziót.1 A betegek átlagosan napi 3 órával csökkentették a PS-infúzió idejét a kiindulási értékhez képest.5 Ezenkívül a vizsgálat során a GATTEX 0,05 mg/kg/nap GATTEX-et kapó 26 gyermekből 3 (12%) teljesen leszoktatta a PS-ről.1
A GATTEX bizonyított biztonsági profilja összességében hasonló a gyermek- és felnőtt betegeknél. A klinikai vizsgálatokban GATTEX-szel kezelt felnőtt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások (≥10%) a hasi fájdalom, hányinger, felső légúti fertőzés, haspuffadás, injekció beadásának helyén fellépő reakció, hányás, folyadék túlterhelés és túlérzékenység voltak.1
A gyermekkori rövid bél szindrómáról (SBS)
A folyadékok és tápanyagok felszívódási zavarai miatt az SBS-ben szenvedő gyermekeknél fennállhat a hasmenés, dehidráció, elektrolit zavarok és alultápláltság kockázata.6 A PS-től függő SBS-es gyermekek szülei és gondozói tanulmányokban arról számoltak be, hogy családi életük, szociális életük és munkájuk romlását tapasztalják4,7. A PS csökkentése előnyös lehet az SBS-ben szenvedő gyermekek életében, mivel potenciálisan megadja nekik a szabadságot a mindennapi élet tevékenységeinek elvégzésére.8,9
A GATTEX® (teduglutid) injekcióról
A GATTEX® (teduglutid) a humán glükagonszerű peptid-2 rekombináns analógja. Az Egyesült Államokban a GATTEX parenterális támogatásra szoruló, 1 éves és idősebb, rövid bél szindrómában szenvedő felnőttek és gyermekbetegek kezelésére javallt. A GATTEX ajánlott adagja felnőttek és gyermekbetegek esetében egyaránt 0,05 mg/kg naponta egyszer, szubkután injekció formájában. A GATTEX 5 mg-os készlet alkalmazása nem ajánlott 10 kg-nál kisebb testtömegű gyermekbetegeknél. A mérsékelt vagy súlyos vesekárosodásban és végstádiumú vesebetegségben (60 ml/perc/1,73 m2-nél kisebb becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR)) szenvedő felnőtt és gyermek betegeknél az ajánlott adag naponta egyszer 0,025 mg/kg.1
Bővebb információért látogasson el a www.gattex.com weboldalra.
FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK
Figyelmeztetések és óvintézkedések
Neoplasztikus növekedés gyorsulása
A klinikai vizsgálatok során kolorektális polipokat azonosítottak. Fennáll a neoplasztikus növekedés felgyorsulásának kockázata. Felnőtteknél a GATTEX kezelés megkezdése előtt 6 hónapon belül el kell végezni a teljes vastagbél kolonoszkópiáját a polipok eltávolításával, és a GATTEX kezelés 1 évének végén nyomon követő kolonoszkópia (vagy alternatív képalkotás) javasolt. Az ezt követő kolonoszkópiákat 5 évente vagy szükség szerint gyakrabban kell elvégezni.
Gyermekeknél és serdülőknél a GATTEX-kezelés megkezdése előtt széklet okkult vér vizsgálatot kell végezni. Kolonoszkópia/sigmoidoszkópia szükséges, ha megmagyarázhatatlan vér van a székletben. Ezt követően évente végezze el a széklet okkult vér vizsgálatát gyermekeknél és serdülőknél, amíg GATTEX-et kapnak. Kolonoszkópia/sigmoidoszkópia javasolt minden gyermek és serdülő esetében a kezelés 1 éve után, ezt követően 5 évente, amíg folyamatos GATTEX-kezelésben részesülnek, valamint ha új vagy megmagyarázhatatlan gyomor-bélrendszeri vérzésük van.
Bélrendszeri rosszindulatú daganatos betegség (GI traktus, hepatobiliáris, hasnyálmirigy) esetén a GATTEX-et abba kell hagyni. A GATTEX folytatására vonatkozó klinikai döntést nem gasztrointesztinális malignitásban szenvedő betegek esetében az előny-kockázat mérlegelés alapján kell meghozni.
Bélelzáródás
Bélelzáródásról számoltak be klinikai vizsgálatokban és a forgalomba hozatal után. Azokban a betegekben, akiknél bél- vagy stomális obstrukció alakul ki, a GATTEX alkalmazását a további klinikai értékelésig és kezelésig átmenetileg abba kell hagyni.
Epeúti és hasnyálmirigy betegségek
Klinikai vizsgálatokban és a forgalomba hozatal után jelentettek cholecystitist, cholangitist, cholelithiasist és pancreatitist. A laboratóriumi értékelést (bilirubin, alkalikus foszfatáz, lipáz, amiláz) a GATTEX alkalmazásának megkezdése előtt 6 hónapon belül kell elvégezni. Az ezt követő laboratóriumi vizsgálatokat 6 havonta vagy szükség szerint gyakrabban kell elvégezni. Ha klinikailag jelentős változásokat észlelnek, további értékelés javasolt, beleértve a képalkotó vizsgálatot is, és a GATTEX-kezelés folytatását újra kell értékelni.
Folyadékegyensúlyzavar és folyadéktúlterhelés
Folyadéktúlterhelést és pangásos szívelégtelenséget figyeltek meg klinikai vizsgálatokban. Ha folyadéktúlterhelés lép fel, különösen szív- és érrendszeri alapbetegségben szenvedő betegeknél, a parenterális támogatást módosítani kell, és a GATTEX-kezelést újra kell értékelni. Ha a GATTEX-kezelés alatt jelentős szívműködésromlás alakul ki, a GATTEX-kezelés folytatását újra kell értékelni.
A GATTEX-kezelés megszakítása folyadék- és elektrolitegyensúlyzavart is eredményezhet. A folyadék- és elektrolitstátuszt a GATTEX-kezelést abbahagyó betegeknél ellenőrizni kell.
Az egyidejűleg szájon át szedett gyógyszerek fokozott felszívódása
A klinikai vizsgálatokban egy, a GATTEX-szel egyidejűleg prazepamot kapó betegnél a GATTEX-kezelés első hetében a mentális állapot drámai, kómáig terjedő romlása következett be. Az egyidejűleg szájon át szedhető, titrálást igénylő vagy szűk terápiás indexű gyógyszereket kapó betegeket a kísérő gyógyszer esetleges fokozott felszívódása miatt figyelni kell a mellékhatásokra. Az egyidejűleg alkalmazott gyógyszer adagjának csökkentésére lehet szükség.
Mellékhatások
A GATTEX alkalmazásakor leggyakoribb mellékhatások (≥ 10%) a hasi fájdalom, hányinger, felső légúti fertőzés, haspuffadás, injekció beadásának helyén fellépő reakció, hányás, folyadék túlterhelés és túlérzékenység.
Alkalmazás speciális populációkban
A GATTEX-kezelés alatt a szoptatás nem ajánlott.
A teljes alkalmazási előírásért kattintson ide: www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
Takeda elkötelezettsége a gasztroenterológia iránt
A gyomor-bélrendszeri (GI) betegségek összetettek, legyengítőek és az életet megváltoztatóak lehetnek. Felismerve ezt a kielégítetlen szükségletet, a Takeda és együttműködő partnerei több mint 25 éve a betegek életének javítására összpontosítanak az innovatív gyógyszerek és a betegek betegségét támogató célzott programok révén. A Takeda arra törekszik, hogy előremozdítsa a betegek betegségük kezelésének módját. Emellett a Takeda vezető szerepet tölt be a gasztroenterológia olyan területein, amelyekhez nagyfokú kielégítetlen szükséglet társul, mint például a gyulladásos bélbetegségek, a savval kapcsolatos betegségek és a motilitási zavarok. GI Research & Development csapatunk a cöliákia és a májbetegségek, valamint a mikrobiom terápiákon keresztül történő tudományos előrelépések megoldásainak feltárásával is foglalkozik.
A Takeda az Egyesült Államokban
A Takeda több mint 50 éve erős és növekvő elkötelezettséget mutat az Egyesült Államok iránt. 2019. január 8-án a Takeda befejezte a Shire, PLC felvásárlását, és ezzel globális, értékalapú, K&D-vezérelt biofarmáciai vezető vállalattá vált. Az Egyesült Államokban, A Takeda több mint 18 000 alkalmazottat foglalkoztat több üzleti egységben, és 2019 augusztusától a központja Boston nagy körzetében lesz.
A Takeda emellett a kaliforniai San Diegóban kutatási létesítményt, a minnesotai Brooklyn Parkban speciális termékeket gyártó létesítményeket és a georgiai Covingtonban plazmafrakciót gyártó létesítményeket is üzemeltet.
A világ egyik vezető biofarmáciai vállalataként a Takeda elkötelezett amellett, hogy világszerte jobb egészséget és fényesebb jövőt biztosítson az embereknek. Arra törekszünk, hogy új szintre emeljük vezető szerepünket a tudomány életet megváltoztató gyógyszerekké történő átalakításában, fő fókuszterületeinken: onkológia, gasztroenterológia, idegtudomány, ritka betegségek, plazmaalapú terápiák és vakcinák.
Médiakapcsolat:
Amerikai média számára
Amy Ryan
+1-617-584-9378
###
1 GATTEX (teduglutid) injekcióhoz . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Current treatment paradigms in pediatric short bowel syndrome. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Újszülöttkori rövid bél szindróma: populáción alapuló becslések az előfordulási és halálozási arányokról. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. A rövid bél szindróma hatása az életminőségre: a beteg nézőpontja. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Study NCT02682381. Elérhető: clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (hozzáférés: 2019. május 6.).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. A rövid bél szindróma jelenlegi kezelése. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Az otthoni parenterális táplálásban részesülő betegek életminősége. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Az otthon intravénás táplálásban részesülő gyermekek életminőségének kvalitatív vizsgálata. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. A teduglutid biztonságossága és hatékonysága 52 hetes kezelés után rövid bélelzáródásban szenvedő betegeknél. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.