A Scientific Reports szeptember 27-i számában megjelent tanulmány egy II. fázisú klinikai vizsgálat pozitív eredményeit mutatja be, amelyben a DFMO szájon át szedhető gyógyszerrel megelőzték a visszaesést a magas kockázatú neuroblasztómában (HRNB) szenvedő gyermekeknél.

A neuroblasztóma egy olyan rákfajta, amely a test számos területén található éretlen idegsejtekből alakul ki. Leggyakrabban csecsemőknél és kisgyermekeknél fordul elő, általában ötéves kor alatt. A betegség továbbra is kihívást jelent a gyermekonkológiában, és a jelenlegi kezelések olyan terápiákat tartalmaznak, amelyek jelentős hosszú távú mellékhatásokkal járnak a betegek számára.

AHRNB az összes gyermekkori rákos halálozás 15 százalékát teszi ki, részben annak köszönhetően, hogy a remissziót elérő betegek közel fele visszaesik.

“Ezek az eredmények ígéretesek, és megváltoztatták a nagy kockázatú neuroblasztómában szenvedő betegeink kilátásait” – mondta Dr. Giselle Sholler, a Spectrum Health Helen DeVos Gyermekkórház gyermekonkológiai kutatásának igazgatója és a vizsgálat vezető kutatója.

“A DFMO két évig történő alkalmazásával a hagyományos terápia befejezése után 97 százalékos kétéves túlélési arányt tapasztaltunk ezeknél a gyermekeknél. Ez a túlélés nagymértékű növekedése” – tette hozzá Sholler. “Korábban úgy vélték, hogy a refrakter és visszaeső neuroblasztómás gyermekek gyógyíthatatlannak minősülnek. Ez a tanulmány azt mutatja, hogy a betegek több mint 50 százaléka akár négy évig is remisszióban marad”.”

A Beat Childhood Cancer kísérlete a 2012 júniusától 2016 februárjáig tartó időszakban 20 gyermekkórházban felvett betegeknél vizsgálta a difluor-metilornitin (DFMO) egyszeri hatóanyagként történő alkalmazását. A gyermekek két évig naponta kétszer kaptak szájon át szedhető DFMO-t, és értékelték az eseménymentes túlélés (EFS*) és a teljes túlélés (OS) kimenetelét. A vizsgálatban egy ODC-gátló (DFMO) célzott orális terápiáját alkalmazták fenntartó terápiaként a HRNB betegeknél a standard terápiát követő visszaesés megelőzésére. A DFMO úgy fejti ki hatását, hogy célzottan a rákos őssejtek specifikus útvonalait veszi célba, és “kikapcsolja” a sejteket, ezáltal megakadályozza a rák újbóli növekedését.

A vizsgálatnak két ága volt, az elsőt olyan betegek számára tervezték, akik már befejezték a standard terápiát, a másodikat pedig olyan gyermekek számára, akik a korábbi visszaesés után képesek voltak remissziót elérni. Mindkét betegcsoportnál nagyon magas a visszaesés kockázata a kezelés befejezése után, ezért nagyon jó jelöltek lehetnek egy fenntartó terápia alkalmazására, amelynek célja a visszaesés megelőzése.

A vizsgálat első ágában 100 alkalmas beteg volt, a medián követési idő 3,5 év volt. Az eredmények szerint a kétéves EFS 84 százalék, a kétéves OS pedig 97 százalék volt.

A vizsgálatba 3,7 év medián követési idővel 39 korábban visszaesett beteget vontak be, és a folyóiratban közölt eredmények szerint a kétéves EFS 54 százalék, a kétéves OS pedig 84 százalék volt ezeknél a korábban visszaesett gyermekeknél.

“Bár ezek a kétéves EFS és OS adatok figyelemre méltóak, az igazán izgalmas része ezeknek az eredményeknek az, hogy az EFS és OS négy évig stabil” – mondta Patrick Lacey a Beat NB Cancer Foundation-től, az egyik szülő által vezetett gyermekkori rákos alapítványtól, amely ezt a klinikai vizsgálatot finanszírozta. “Ez a szájon át szedhető gyógyszer nem csak hosszan tartó és stabil remissziót eredményezett a vizsgálatban részt vevő gyermekeknél, de a gyógyszer rendkívül biztonságos és jól tolerálható volt ebben a betegpopulációban.”

“Bár sok gyermeknek sikerült remissziót elérnie a jelenlegi, bár kemény, előzetes terápiákkal, ezek a remissziók történelmileg nem tartósak” – tette hozzá Dr. Sholler. “A jelenlegi ötéves túlélési görbék nem változtak jelentősen az elmúlt két évtizedben, annak ellenére, hogy az intenzívebb terápiák és az új multimodális terápiák eredményeként a kétéves túlélés a közelmúltban növekedett.”

A MUSC vezető kutatója, Dr. Jaqueline Kraveka szerint a nagy kockázatú neuroblasztómás gyermekek túlélése továbbra is kihívást jelent. “Ezek az eredmények úttörőek és nagyon izgalmasak az onkológusok és a betegek családjai számára. Nagyon örülök, hogy megerősítő vizsgálatunk az USA és Kanada számos helyszínén megnyílt, lehetővé téve a gyermekek számára, hogy otthonukhoz közel kapják meg ezt a kezelést.”

A vizsgálatban részt vevő kórházak közé tartozott a Spectrum Health Helen DeVos Gyermekkórház, a Cardinal Glennon Gyermekegészségügyi Központ, a Dél-Karolinai Orvosi Egyetem, az Arkansas Gyermekkórház, az Arnold Palmer Gyermekkórház, a Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children’s Hospital, Rady Children’s Hospital San Diego, Kapiolani Medical Center for Women and Children, Levine Children’s Hospital, Connecticut Children’s Medical Center, Phoenix Children’s Hospital, Children’s Hospitals and Clinics of Minnesota, Medical University of South Carolina.

A Beat Childhood Cancer DFMO vizsgálatai jelenleg 40 kórházban vannak folyamatban az Egyesült Államokban és három kórházban Kanadában.

*Event-free survival (EFS): A betegség vagy egyéb szövődmények progressziója nélkül

A Spectrum Health-ről

A Spectrum Health egy nyugat-michigani székhelyű nonprofit egészségügyi rendszer, amely teljes körű ellátást kínál a Spectrum Health Hospital Groupon keresztül, amely 12 kórházból, köztük a Helen DeVos Gyermekkórházból; 180 ambuláns és szolgáltató helyből; 3600 orvosból és fejlett gyakorlati szolgáltatóból; valamint a Priority Health egészségügyi tervből áll, amely a 2018-as pénzügyi évben egymillió tagot szolgált ki. A Spectrum Health 26 000 alkalmazottal Nyugat-Michigan legnagyobb munkáltatója. A szervezet a 2018-as pénzügyi év során 434 millió dolláros közösségi hasznot nyújtott. A Spectrum Health hatszor nyerte el az IBM Watson HealthTM részét képező Truven Health Analytics® elismerését az ország 15 legjobb egészségügyi rendszerének egyikeként.

A Beat Childhood Cancer Consortiumról

A Beat Childhood Cancer (Beat CC) több mint 40 észak-amerikai egyetem és gyermekkórház kutatási konzorciuma, amelynek központja a Helen DeVos Gyermekkórházban van Grand Rapidsban, MI-ben. I. és II. fázisú gyermekkori rákos klinikai vizsgálatok hálózatát kínálják. Ezek a vizsgálatok szorosan együttműködő kutatók csoportjának kutatásain alapulnak, akik olyan laboratóriumi programokkal állnak kapcsolatban, amelyek a nagy kockázatú neuroblasztóma és valamennyi gyermekkori szolid tumor újszerű terápiáit fejlesztik. A Beat CC küldetése, hogy a kutatók, onkológusok és családvédők észak-amerikai együttműködésével új terápiákat hozzon létre a bármilyen szolid tumorban szenvedő gyermekek számára az életminőség és a túlélés javítása érdekében. A Beat CC-vel kapcsolatos további információk a BeatCC.org

oldalon találhatók.