Le FOLFIRINOX est un schéma de chimiothérapie pour le traitement du cancer du pancréas avancé. Il est composé des quatre médicaments suivants :

• FOL – acide folinique (leucovorine), un dérivé de la vitamine B qui renforce les effets du 5-fluorouracile (5-FU) ;
• F – fluorouracile (5-FU), un analogue de la pyrimidine et un antimétabolite qui s’incorpore à la molécule d’ADN et arrête la synthèse de l’ADN ;
• IRIN – irinotécan (Camptosar), un inhibiteur de la topoisomérase, qui empêche l’ADN de se dérouler et de se dupliquer ; et
• OX – oxaliplatine (Eloxatin), un agent antinéoplasique à base de platine, qui inhibe la réparation et/ou la synthèse de l’ADN.

Le schéma thérapeutique est apparu en 2010 comme un nouveau traitement pour les patients atteints de cancer du pancréas métastatique. Une étude publiée en 2011 dans le New England Journal of Medicine a révélé que FOLFIRINOX a produit la plus longue amélioration de la survie jamais observée dans un essai clinique de phase III chez des patients atteints de cancer du pancréas avancé, les patients recevant le traitement FOLFIRINOX vivant environ quatre mois de plus que les patients recevant le traitement standard à la gemcitabine (11,1 mois contre 6,8 mois). Cependant, FOLFIRINOX est une combinaison de médicaments potentiellement très toxiques avec des effets secondaires graves, et seuls les patients ayant un bon état de performance sont candidats à ce régime. Actuellement, le FOLFIRINOX est utilisé pour rétrograder les patients dont la maladie est avancée, dans l’espoir de rendre leurs tumeurs accessibles à une résection chirurgicale.

En 2013, la Food and Drug Administration américaine a approuvé le paclitaxel lié aux protéines (également connu sous le nom de nab-paclitaxel, vendu sous le nom d’Abraxane) utilisé avec la gemcitabine. Ce régime peut être une alternative moins toxique – mais peut-être moins efficace – au FOLFIRINOX pour le traitement du cancer du pancréas à un stade avancé. Les différences entre les essais, et l’absence d’un essai direct comparant les deux régimes, empêchent de tirer une conclusion définitive. Au Royaume-Uni, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), dans un projet d’orientation publié en 2014, a rejeté ce traitement en raison de préoccupations concernant les effets secondaires, l’efficacité et le coût par rapport à Gemzar (gemcitabine). Cependant, le 18 mai 2017, le NICE a publié une réévaluation de l’utilisation d’Abraxane au Royaume-Uni. Cette décision a été prise en réponse à la proposition de Celgene de mettre en place un programme d’accès pour les patients (PAS), qui permettrait de réduire le coût du médicament.