Geron est une société biopharmaceutique clinique en phase avancée qui se concentre sur le développement et la commercialisation potentielle d’un inhibiteur de télomérase de première classe, l’imetelstat, dans les tumeurs malignes hématologiques myéloïdes.
L’imetelstat est un nouvel inhibiteur de la télomérase, premier de sa catégorie, dont Geron est le propriétaire exclusif et qui est développé dans les tumeurs malignes hématologiques myéloïdes. Les données cliniques de phase 2 suggèrent fortement que l’imetelstat a une activité modificatrice de la maladie par l’apoptose des cellules souches et progénitrices malignes, ce qui permet une récupération potentielle de l’hématopoïèse normale. Geron mène actuellement deux essais cliniques de phase 3 permettant l’enregistrement de l’imetelstat : IMerge™, un essai de phase 2/3 dans les syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque, et IMpactMF, un essai de phase 3 dans la myélofibrose (MF) réfractaire. L’Imetelstat a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement des patients atteints de SMD non-del(5q) à faible risque qui sont réfractaires ou résistants à un agent stimulant l’érythropoïèse et pour les patients atteints de MF à risque intermédiaire-2 ou élevé dont la maladie a rechuté après un traitement par inhibiteur de la Janus kinase (JAK) ou est réfractaire à celui-ci.
Le rôle de la télomérase et ses implications potentielles dans le cancer sont au centre des préoccupations de Geron depuis sa fondation. La découverte et le développement précoce de l’imetelstat, notre seul produit candidat, se sont appuyés sur notre expertise de base en matière de télomérase et de biologie des télomères. La télomérase est une enzyme qui permet aux cellules cancéreuses, y compris les cellules progénitrices malignes, de maintenir la longueur des télomères, ce qui leur donne la capacité de proliférer de façon illimitée et incontrôlée. En utilisant notre chimie exclusive des acides nucléiques, nous avons conçu l’imetelstat comme un oligonucléotide qui cible le site actif de la télomérase et s’y lie avec une grande affinité, inhibant ainsi directement l’activité de la télomérase et empêchant la prolifération des cellules malignes. Les premières données cliniques, notamment les réponses moléculaires dans la thrombocytémie essentielle (TE) et les rémissions, y compris l’inversion de la fibrose de la moelle osseuse dans la myélofibrose (MF), suggèrent que l’imetelstat pourrait avoir une activité modificatrice de la maladie en inhibant la prolifération des clones de cellules progénitrices malignes pour les maladies sous-jacentes.