Geron ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im fortgeschrittenen klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung und potenzielle Vermarktung eines Telomerase-Hemmers der ersten Klasse, Imetelstat, für hämatologische myeloische Malignome konzentriert.
Imetelstat ist ein neuartiger, erstklassiger Telomerase-Inhibitor, der sich exklusiv im Besitz von Geron befindet und für hämatologische myeloische Malignome entwickelt wird. Klinische Daten der Phase 2 deuten stark darauf hin, dass Imetelstat durch die Apoptose bösartiger Stamm- und Vorläuferzellen eine krankheitsmodifizierende Wirkung hat, die eine potenzielle Wiederherstellung der normalen Hämatopoese ermöglicht. Geron führt derzeit zwei zulassungsfähige klinische Phase-3-Studien mit Imetelstat durch: IMerge™, eine Phase-2/3-Studie bei myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit geringerem Risiko, und IMpactMF, eine Phase-3-Studie bei refraktärer Myelofibrose (MF). Imetelstat hat von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA den Fast-Track-Status für die Behandlung von Patienten mit nicht-del(5q)-MDS mit geringerem Risiko, die refraktär oder resistent gegen einen Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff sind, sowie für Patienten mit MF mit mittlerem oder hohem Risiko, deren Krankheit nach einer Behandlung mit Januskinase (JAK)-Inhibitoren rezidiviert oder refraktär ist, erhalten.
Die Rolle der Telomerase und die potenziellen Auswirkungen auf Krebs sind seit unserer Gründung ein Schwerpunkt von Geron. Die Entdeckung und frühe Entwicklung von Imetelstat, unserem einzigen Produktkandidaten, beruhte auf unserer Kernkompetenz in der Telomerase- und Telomerbiologie. Telomerase ist ein Enzym, das es Krebszellen, einschließlich bösartiger Vorläuferzellen, ermöglicht, die Telomerlänge aufrechtzuerhalten, was ihnen die Fähigkeit zu unbegrenzter, unkontrollierter Vermehrung verleiht. Mit Hilfe unserer firmeneigenen Nukleinsäurechemie haben wir Imetelstat als Oligonukleotid entwickelt, das mit hoher Affinität an das aktive Zentrum der Telomerase bindet und dadurch die Telomerase-Aktivität direkt hemmt und die Vermehrung bösartiger Zellen verhindert. Erste klinische Daten, darunter molekulare Reaktionen bei essentieller Thrombozythämie (ET) und Remissionen, einschließlich der Umkehrung der Knochenmarkfibrose bei Myelofibrose (MF), deuten darauf hin, dass Imetelstat eine krankheitsmodifizierende Wirkung haben könnte, indem es die Proliferation bösartiger Vorläuferzellklone für die zugrunde liegenden Krankheiten hemmt.