Baggrund: Epoprostenolnatrium med arginin-mannitol hjælpestoffer (epoprostenol AM; Veletri ) og epoprostenolnatrium med glycin-mannitol hjælpestoffer (epoprostenol GM; Flolan ) er intravenøse behandlinger til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH). Epoprostenol AM indeholder forskellige inaktive hjælpestoffer, hvilket resulterer i større stabilitet ved stuetemperatur sammenlignet med epoprostenol GM.

Metoder: I denne prospektive, multicenter, åbne, randomiserede, eksplorative fase IV-undersøgelse blev epoprostenol-naive patienter med behov for injicerbar prostanoidbehandling randomiseret 2:1 til open-label epoprostenol AM eller epoprostenol GM. Undersøgelsesperioden var 28 dage, efterfulgt af en 30 dages sikkerhedsopfølgning. Undersøgelsens mål var at foretage en beskrivende sammenligning af sikkerhed, tolerabilitet, lægemiddelmetabolitniveauer og behandlingseffekter af epoprostenol AM og epoprostenol GM ved PAH. Den statistiske analyse var kun deskriptiv på grund af undersøgelsens eksplorative karakter.

Resultater: Tredive patienter med PAH (18-70 år, 24 kvinder, 20 idiopatisk PAH) blev randomiseret til epoprostenol AM (n = 20) eller epoprostenol GM (n = 10). De hyppigst rapporterede bivirkninger omfattede kæbesmerter, hovedpine, kvalme og rødme. To dødsfald indtraf i løbet af undersøgelsesperioden, og 1 dødsfald indtraf i løbet af den 30-dages sikkerhedsopfølgningsperiode, alle hos patienter, der fik epoprostenol AM. Alle dødsfald blev af den behandlende læge klassificeret som ikke relateret til epoprostenol AM. Medianen (interval) af ændringen fra baseline til dag 28 i 6 minutters gangdistance var 36 m (-127 til 210 m) og 49 m (-44 til 110 m) for henholdsvis epoprostenol AM- og epoprostenol GM-grupperne.

Konklusioner: I denne randomiserede kliniske undersøgelse af epoprostenol AM ved PAH blev brugen af dette nye præparat med større stabilitet ved stuetemperatur godt tolereret.