Geron er en klinisk biofarmaceutisk virksomhed i den sene fase med fokus på udvikling og potentiel markedsføring af den første telomerasehæmmer i klassen, imetelstat, til behandling af hæmatologiske myeloide maligniteter.

Imetelstat er en ny, første i klassen telomerasehæmmer, der udelukkende ejes af Geron og er under udvikling i hæmatologiske myeloide maligniteter. Kliniske fase 2-data tyder stærkt på, at imetelstat har sygdomsmodificerende aktivitet gennem apoptose af maligne stam- og progenitorceller, hvilket muliggør en potentiel genoprettelse af normal hæmatopoiese. Geron gennemfører i øjeblikket to registreringsvenlige kliniske fase 3-studier med imetelstat: IMerge™, et fase 2/3-studie i myelodysplastiske syndromer (MDS) med lavere risiko, og IMpactMF, et fase 3-studie i refraktær myelofibrose (MF). Imetelstat er blevet tildelt Fast Track-designering af den amerikanske Food and Drug Administration til både behandling af patienter med non-del(5q) MDS med lavere risiko, som er refraktære eller resistente over for et erytropoiesis-stimulerende middel, og til patienter med Intermediate-2 eller højrisiko-MF, hvis sygdom har fået tilbagefald efter eller er refraktær over for janus kinase (JAK)-hæmmerbehandling.

Telomerasens rolle og de potentielle implikationer for kræft har været et fokusområde for Geron siden vores grundlæggelse. Opdagelsen og den tidlige udvikling af imetelstat, vores eneste produktkandidat, var baseret på vores kerneekspertise inden for telomerase og telomerbiologi. Telomerase er et enzym, der gør det muligt for kræftceller, herunder ondartede stamceller, at opretholde telomerlængden, hvilket giver dem mulighed for ubegrænset, ukontrolleret spredning. Ved hjælp af vores egen nukleinsyrekemi har vi designet imetelstat som et oligonukleotid, der er målrettet mod og binder sig med høj affinitet til telomerasens aktive sted, hvorved telomeraseaktiviteten direkte hæmmes og maligne cellers spredning hæmmes. Tidlige kliniske data, herunder molekylære responser i essentiel trombocytæmi (ET) og remissioner, herunder reversering af knoglemarvsfibrose i myelofibrose (MF), tyder på, at imetelstat kan have sygdomsmodificerende aktivitet ved at hæmme proliferationen af maligne progenitorcellekloner for de underliggende sygdomme.