Den amerikanske FDA godkender GATTEX® (teduglutid) til børn på 1 år og ældre med kortvarigt tarmsyndrom (SBS)

Lexington, MA, 17. maj 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. (“Takeda”), meddelte i dag, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkendt en udvidelse af indikationen for GATTEX® (teduglutid) til injektion til pædiatriske patienter på 1 år og ældre med korttarmsyndrom (SBS), som har brug for ekstra ernæring eller væske fra intravenøs (IV) ernæring (parenteral støtte).1

SBS er hos børn en livstruende, kronisk og sjælden malabsorptionsforstyrrelse, der skyldes kirurgisk fjernelse af en stor del af tarmen, hvilket typisk skyldes medfødte eller erhvervede tilstande hos den nyfødte eller traumer.2-4 Børn med SBS er ikke i stand til at optage tilstrækkeligt med næringsstoffer og væske fra det, de spiser og drikker alene.2 Et mål med SBS-behandlingen er at genoprette den resterende tarms evne til at optage næringsstoffer og reducere den langsigtede afhængighed af parenteral støtte (PS).2

“Som pædiatrisk gastroenterolog er et af mine vigtigste behandlingsmål for børn med SBS at reducere deres afhængighed af parenteral støtte,” siger Beth Carter, MD, Medical Director of Intestinal Rehabilitation and Nutrition Support, Children’s Hospital Los Angeles. “Jeg er glad for, at patienterne har adgang til en medicin, der kan hjælpe dem med at nå dette mål.”

GATTEX er den første og eneste medicin, der efterligner det naturligt forekommende glukagonlignende peptid-2 (GLP-2), som hjælper den resterende tarm med at optage flere næringsstoffer.1 I en farmakodynamisk undersøgelse hos voksne blev det vist, at GATTEX forbedrer mængden af væsker, der absorberes af tarmene.1

“At imødekomme store udækkede behov hos patienter med komplekse og invaliderende gastrointestinale (GI) tilstande er et fokusområde for Takedas arbejde,” sagde Andrew Grimm, Global Clinical Development Lead, Takeda. “Som den første i USA godkendte behandling til pædiatriske SBS-patienter, der er afhængige af PS, og som forbedrer absorptionen, giver GATTEX disse patienter nyt håb om at reducere PS-behovet og potentialet for PS-uafhængighed. Denne godkendelse understreger Takedas engagement over for patienter med sjældne og ødelæggende GI-tilstande som SBS.”

I et 24-ugers pædiatrisk studie hjalp GATTEX med at reducere mængden af daglig PS, der kræves, og den tid, der bruges på at administrere PS. Nogle børn opnåede endda fuldstændig frihed fra PS.1 Nioghalvtreds pædiatriske patienter med SBS i alderen 1 år til 17 år valgte, om de skulle modtage GATTEX eller standardbehandling (SOC). Patienter, der valgte at modtage GATTEX-behandling, blev efterfølgende randomiseret på en dobbeltblind måde til 0,025 mg/kg/dag (n=24) eller 0,05 mg/kg/dag (n=26), mens 9 patienter blev indskrevet i SOC-armen. Den anbefalede dosis af GATTEX er 0,05 mg/kg/dag. Randomiseringen til GATTEX-dosisgrupperne blev stratificeret efter alder.1

Ved afslutningen af 24-ugers studiet reducerede 69 % af de patienter (18/26), der tog GATTEX 0,05 mg/kg hver dag, PS-volumen med 20 % eller mere. Baseret på patientdagbogsdata oplevede patienter, der fik GATTEX 0,05 mg/kg/dag, en gennemsnitlig reduktion på 42 % i PS-volumen (mL/kg/dag) fra baseline (-23 mL/kg/dag fra baseline). I uge 24 var 38 % af patienterne (10/26) i stand til at reducere PS-infusionen med mindst 1 dag om ugen.1 Patienterne reducerede deres PS-infusionstid med gennemsnitligt 3 timer om dagen sammenlignet med baseline.5 Desuden blev 3 ud af 26 (12 %) børn, der modtog GATTEX 0,05 mg/kg/dag, i løbet af denne undersøgelse helt vænnet af med PS.1

GATTEX har en påvist sikkerhedsprofil, der samlet set er ens hos pædiatriske og voksne patienter. De mest almindelige bivirkninger (≥10 %), der blev set hos voksne patienter, som blev behandlet med GATTEX i kliniske forsøg, var mavesmerter, kvalme, øvre luftvejsinfektion, abdominal distension, reaktion på injektionsstedet, opkastning, væskeoverbelastning og overfølsomhed.1

Om Pediatric Short Bowel Syndrome (SBS)

Malabsorption af væske og næringsstoffer kan udsætte børn med SBS for risiko for diarré, dehydrering, elektrolytforstyrrelser og underernæring.6 Forældre og plejere af børn med SBS, der er afhængige af PS, har i undersøgelser rapporteret, at de oplever forringelser i deres familieliv, sociale liv og arbejde4,7 . Reduktion af PS kan udgøre en fordel for livet for børn med SBS og potentielt give dem frihed til at udføre aktiviteter i dagligdagen.8,9

Om GATTEX® (teduglutid) til injektion

GATTEX® (teduglutid) er en rekombinant analog af humant glucagonlignende peptid-2. I USA er GATTEX indiceret til behandling af voksne og pædiatriske patienter på 1 år og derover med kort tarmsyndrom, som er afhængige af parenteral støtte. Den anbefalede dosis af GATTEX til både voksne og pædiatriske patienter er 0,05 mg/kg en gang dagligt ved subkutan injektion. Anvendelse af GATTEX 5 mg-sættet anbefales ikke til pædiatriske patienter, der vejer mindre end 10 kg. Den anbefalede dosis til voksne og pædiatriske patienter med moderat til alvorlig nedsat nyrefunktion og nyresygdom i slutstadiet (estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) mindre end 60 ml/min/1,73 m2) er 0,025 mg/kg en gang dagligt1.

Fors yderligere oplysninger, se www.gattex.com.

VIGTIG SIKKERHEDSINFORMATION

Varsler og forholdsregler

Acceleration af neoplastisk vækst

Kolorectale polypper blev identificeret under kliniske forsøg. Der er en risiko for acceleration af neoplastisk vækst. Hos voksne bør der inden for 6 måneder før start af behandling med GATTEX udføres koloskopi af hele colon med fjernelse af polypper, og opfølgende koloskopi (eller alternativ billeddannelse) anbefales ved udgangen af 1 års behandling med GATTEX. Efterfølgende koloskopier bør udføres hvert 5. år eller oftere efter behov.

Ved børn og unge bør der udføres undersøgelse for okkult blod i afføringen, før behandlingen med GATTEX påbegyndes. Koloskopi/sigmoidoskopi er påkrævet, hvis der er uforklarligt blod i afføringen. Udfør efterfølgende undersøgelse for okkult blod i afføring årligt hos børn og unge, mens de modtager GATTEX. Koloskopi/sigmoidoskopi anbefales til alle børn og unge efter 1 års behandling, derefter hvert 5. år, mens de er i kontinuerlig behandling med GATTEX, og hvis de har nye eller uforklarlige gastrointestinale blødninger.

I tilfælde af tarmmalignitet (GI-kanalen, hepatobiliær, pancreatisk), skal GATTEX seponeres. Den kliniske beslutning om at fortsætte GATTEX hos patienter med ikke-gastrointestinal malignitet skal træffes på baggrund af fordele-risikoovervejelser.

Intestinal obstruktion

Intestinal obstruktion er blevet rapporteret i kliniske forsøg og efter markedsføring. Hos patienter, der udvikler tarm- eller stomalobstruktion, skal GATTEX midlertidigt seponeres i afventning af yderligere klinisk vurdering og behandling.

Galde- og bugspytkirtelsygdomme

Cholecystitis, cholangitis, cholelithiasis og pancreatitis er rapporteret i kliniske forsøg og efter markedsføring. Laboratorievurdering (bilirubin, alkalisk fosfatase, lipase, amylase) skal foretages inden for 6 måneder før start med GATTEX. Efterfølgende laboratorieundersøgelser bør foretages hver 6. måned eller oftere efter behov. Hvis der ses klinisk betydningsfulde ændringer, anbefales yderligere evaluering, herunder billeddannelse, og fortsat behandling med GATTEX bør revurderes.

Væskeubalance og væskeoverbelastning

Væskeoverbelastning og kongestiv hjertesvigt er blevet observeret i kliniske forsøg. Hvis der forekommer væskeoverbelastning, især hos patienter med underliggende kardiovaskulær sygdom, skal den parenterale støtte justeres, og GATTEX-behandlingen skal revurderes. Hvis der opstår en betydelig kardiel forværring under behandling med GATTEX, skal den fortsatte GATTEX-behandling revurderes.

Afbrydelse af behandlingen med GATTEX kan også resultere i væske- og elektrolytforstyrrelser. Væske- og elektrolytstatus bør overvåges hos patienter, der afbryder behandlingen med GATTEX.

Øget absorption af samtidig oral medicinering

I kliniske forsøg oplevede en patient, der fik prazepam samtidig med GATTEX, en dramatisk forværring af mental status, der udviklede sig til koma i løbet af den første uge af GATTEX-behandlingen. Patienter, der modtager samtidig orale lægemidler, der kræver titrering eller med et snævert terapeutisk indeks, bør overvåges for bivirkninger på grund af potentiel øget absorption af det sideløbende lægemiddel. Det sideløbende lægemiddel kan kræve en reduktion i dosis.

Bivirkninger

De mest almindelige bivirkninger (≥ 10 %) ved GATTEX er abdominalsmerter, kvalme, infektion i de øvre luftveje, abdominal distension, reaktion på injektionsstedet, opkastning, væskeoverbelastning og overfølsomhed.

Anvendelse hos specifikke befolkningsgrupper

Af amning anbefales ikke under behandling med GATTEX.

Klik her for at se den fulde ordinationinformation www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.

Takedas engagement i gastroenterologi

Gastrointestinale (GI) sygdomme kan være komplekse, invaliderende og livsforandrende. I erkendelse af dette udækkede behov har Takeda og vores samarbejdspartnere i over 25 år fokuseret på at forbedre patienternes liv gennem levering af innovative lægemidler og dedikerede patientstøtteprogrammer for sygdomme. Takeda stræber efter at fremme den måde, hvorpå patienter håndterer deres sygdom. Derudover er Takeda førende inden for områder af gastroenterologi, der er forbundet med et stort udækket behov, såsom inflammatoriske tarmsygdomme, syre-relaterede sygdomme og motilitetsforstyrrelser. Vores GI Research & Development team udforsker også løsninger inden for cøliaki og leversygdomme samt videnskabelige fremskridt gennem mikrobiomterapier.

Om Takeda i USA

Takeda har opretholdt et stærkt og voksende engagement i USA i mere end 50 år. Den 8. januar 2019 afsluttede Takeda sin overtagelse af Shire, PLC og blev dermed en global, værdibaseret, R&D-drevet biofarmaceutisk leder. I USA, Takeda beskæftiger mere end 18.000 medarbejdere på tværs af flere forretningsenheder og vil fra august 2019 have hovedkvarter i det større Boston-område.

Derudover har Takeda også en forskningsfacilitet i San Diego, Californien, produktionsfaciliteter for specialprodukter i Brooklyn Park, Minnesota, og produktionsfaciliteter for plasmafraktionering i Covington, Georgia.

Som en af verdens førende biofarmaceutiske virksomheder er Takeda forpligtet til at bringe bedre sundhed og en lysere fremtid til mennesker over hele verden. Vi stræber efter at bringe vores lederskab i at omsætte videnskab til livsforandrende lægemidler til det næste niveau inden for vores centrale fokusområder; onkologi, gastroenterologi, neurovidenskab, sjældne sygdomme, plasmabehandlinger og vacciner.

Mediekontakt:

For U.S. media

Amy Ryan

[email protected]

+1-617-584-9378

####

1 GATTEX (teduglutid) til injektion . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.

2 Chandra R, Kesavan A. Current treatment paradigms in pediatric short bowel syndrome. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.

3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Neonatal kort tarmsyndrom: befolkningsbaserede estimater af incidens- og dødelighedsrater. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.

doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.

4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Indvirkning af kort tarmsyndrom på livskvaliteten: patientens perspektiv. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.

5 Studie NCT02682381. Tilgængelig på clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (tilgået den 6. maj 2019).

6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Nuværende behandling af korttarmsyndromet. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006

7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Livskvalitet hos patienter, der modtager parenteral ernæring i hjemmet. Gut. 1999;44;44:844-852.

8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. En kvalitativ undersøgelse af livskvaliteten hos børn, der modtager intravenøs ernæring i hjemmet. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.

9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Safety and efficacy of teduglutide after 52 weeks of treatment in patients with short bowel intestinal failure. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret.