Un artículo publicado el 27 de septiembre en Scientific Reports muestra los resultados positivos de un ensayo clínico de fase II en el que se utilizó el medicamento oral DFMO para prevenir la recaída en niños con neuroblastoma de alto riesgo (NAR).

El neuroblastoma es una forma de cáncer que se desarrolla a partir de células nerviosas inmaduras que se encuentran en varias zonas del cuerpo. Se presenta con mayor frecuencia en bebés y niños pequeños, generalmente menores de cinco años. La enfermedad sigue siendo un reto en oncología pediátrica y los tratamientos actuales incluyen terapias que tienen importantes efectos secundarios a largo plazo para los pacientes.

La RNH representa el 15 por ciento de todas las muertes por cáncer infantil, en parte, debido a que casi la mitad de los pacientes que alcanzan la remisión recaen.

«Estos resultados son prometedores y han cambiado las perspectivas de nuestros pacientes con neuroblastoma de alto riesgo», afirmó la doctora Giselle Sholler, directora de investigación oncológica pediátrica del Hospital Infantil Spectrum Health Helen DeVos e investigadora principal del estudio.

«Al utilizar la DFMO durante dos años tras finalizar la terapia convencional, hemos observado una tasa de supervivencia global a los dos años para estos niños del 97 por ciento. Se trata de un gran aumento de la supervivencia», añadió Sholler. «Antes se creía que los niños con neuroblastoma refractario y recidivante se consideraban incurables. Este estudio muestra que más del 50 por ciento de los pacientes permanecen en remisión hasta los cuatro años.»

El ensayo de Beat Childhood Cancer estudió el uso de difluorometilornitina (DFMO) como agente único para los pacientes inscritos en 20 hospitales infantiles desde junio de 2012 hasta febrero de 2016. Los niños recibieron dos años de DFMO oral dos veces al día y se evaluaron los resultados de la supervivencia libre de eventos (EFS*) y la supervivencia global (OS). El estudio utilizó la terapia oral dirigida de un inhibidor de la ODC (DFMO), como terapia de mantenimiento para prevenir la recaída en pacientes con HRNB después de la terapia estándar. El DFMO actúa dirigiéndose a vías específicas de las células madre del cáncer y «apagando» las células, evitando así que el cáncer vuelva a crecer.

Hubo dos brazos en este estudio, el primero diseñado para pacientes que habían completado la terapia estándar, y el segundo para niños que fueron capaces de lograr la remisión después de haber recaído previamente. Ambas poblaciones de pacientes tienen un riesgo muy alto de recaer después de completar el tratamiento y, por tanto, pueden ser muy buenos candidatos para utilizar una terapia de mantenimiento con el objetivo de prevenir la recaída.

Con una mediana de seguimiento de 3,5 años, el primer brazo del estudio tenía 100 pacientes elegibles. Los resultados muestran que la SFE a dos años fue del 84 por ciento y la SG a dos años fue del 97 por ciento.

Con una mediana de seguimiento de 3,7 años, el estudio incluyó a 39 pacientes que habían recaído previamente y los resultados publicados en la revista mostraron que la SFE a dos años fue del 54 por ciento y la SG a dos años fue del 84 por ciento para estos niños que habían recaído previamente.

«Aunque estas cifras de SFE y SG a los dos años son notables, lo realmente emocionante de estos resultados es que la SFE y la SG se mantienen estables hasta los cuatro años», dijo Patrick Lacey, de la Beat NB Cancer Foundation, una de las fundaciones dirigidas por los padres de niños con cáncer que financiaron este ensayo clínico. «Este fármaco oral no sólo condujo a una remisión prolongada y estable para los niños de este estudio, sino que el fármaco fue extremadamente seguro y bien tolerado en esta población de pacientes».

«Aunque muchos niños han podido alcanzar la remisión con las terapias iniciales actuales, aunque duras, estas remisiones no son históricamente duraderas», añadió el Dr. Sholler. «Las curvas actuales de supervivencia a cinco años no han cambiado significativamente en las últimas dos décadas, a pesar de los recientes aumentos en la supervivencia a dos años como resultado de las terapias intensificadas y las nuevas terapias multimodales».

La investigadora principal del MUSC, la doctora Jaqueline Kraveka, afirma que la supervivencia de los niños con neuroblastoma de alto riesgo sigue siendo un reto. «Estos resultados son innovadores y muy emocionantes para los oncólogos y las familias de los pacientes. Estoy encantada de que nuestro estudio de confirmación esté abierto en tantos centros de EE.UU. y Canadá, lo que permite que los niños reciban este tratamiento cerca de casa».

Los hospitales que participaron en este estudio fueron el Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital, el Cardinal Glennon Children’s Medical Center, la Medical University of South Carolina, el Arkansas Children’s Hospital, el Arnold Palmer Hospital for Children, el Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children’s Hospital, Rady Children’s Hospital San Diego, Kapiolani Medical Center for Women and Children, Levine Children’s Hospital, Connecticut Children’s Medical Center, Phoenix Children’s Hospital, Children’s Hospitals and Clinics of Minnesota, Medical University of South Carolina.

Los ensayos de DFMO de Beat Childhood Cancer están actualmente abiertos en 40 hospitales de EE.UU. y en tres hospitales de Canadá.

*Supervivencia libre de eventos (EFS): Sin progresión de la enfermedad u otras complicaciones

Acerca de Spectrum Health

Spectrum Health es un sistema de salud sin ánimo de lucro, con sede en el oeste de Michigan, que ofrece una atención continua completa a través del grupo hospitalario Spectrum Health, compuesto por 12 hospitales, incluido el Hospital Infantil Helen DeVos; 180 centros ambulatorios y de servicios; 3.600 médicos y proveedores de prácticas avanzadas; y Priority Health, un plan de salud que atendió a un millón de miembros en el año fiscal 2018. Spectrum Health es el mayor empleador del oeste de Michigan, con 26.000 empleados. La organización proporcionó 434 millones de dólares en beneficio de la comunidad durante su año fiscal 2018. Spectrum Health ha obtenido seis veces el reconocimiento como uno de los 15 mejores sistemas de salud del país por parte de Truven Health Analytics®, que forma parte de IBM Watson HealthTM.

Acerca de Beat Childhood Cancer Consortium

Beat Childhood Cancer (Beat CC) es un consorcio de investigación de más de 40 universidades y hospitales infantiles de toda Norteamérica que tiene su sede en el Helen DeVos Children’s Hospital de Grand Rapids, MI. Ofrecen una red de ensayos clínicos de fase I y fase II sobre el cáncer infantil. Estos ensayos se basan en la investigación de un grupo de investigadores que colaboran estrechamente y que están vinculados a programas de laboratorio que desarrollan nuevas terapias para el neuroblastoma de alto riesgo y todos los tumores sólidos de la infancia. La misión de Beat CC es crear un esfuerzo de colaboración norteamericano de investigadores, oncólogos y defensores de las familias para sacar adelante nuevas terapias para niños con cualquier tumor sólido con el objetivo de mejorar la calidad de vida y la supervivencia. Puede encontrar más información sobre Beat CC en BeatCC.org