Plain English Summary

Bakgrund och studiens mål
Encefalopati med elektrisk status epilepticus i sömnen (ESES) syndrom är ett sällsynt epilepsi-syndrom i barndomen som kännetecknas av störd elektrisk hjärnaktivitet (epilepsi) i sömnen och problem med kognition (uppmärksamhet, minne, språk, etc.).) eller beteende. ESES försvinner spontant i puberteten, men kognitiva problem kvarstår ofta. Adekvat behandling är obligatorisk för att förebygga eller vända dessa kognitiva brister. Det är dock okänt vilken behandling som är bäst. Behandling med ”vanliga” antiepileptiska läkemedel är inte särskilt effektiv. Vissa studier tyder på att clobazam och steroidbehandling kan vara det bästa alternativet. Det enda sättet att bevisa vilken behandling som är bäst är att låta ett lotteri avgöra vilken behandling ett barn får (randomisering) och sedan jämföra effekterna av de båda behandlingarna. Syftet med denna studie är att fastställa vilken behandling som är bäst för barn med ESES-syndrom, genom att behandla 130 barn med ESES-syndrom med steroider (inflammationshämmare) eller clobazam och utvärdera förändring i kognitiv funktion efter 6 och 18 månader.
Vem kan delta?
Barn i åldrarna 2 upp till 12 år med en färsk diagnos av ESES-syndrom (inom de senaste sex månaderna) kan delta i vår studie.
Vad innebär studien?
Barn kommer att slumpmässigt tilldelas att antingen få kortikosteroider eller clobazam i sex månader.
Vad är de möjliga fördelarna och riskerna med att delta?
Vi hoppas kunna bevisa vilken av de två behandlingarna som är bäst för barn med ESES-syndrom. Eftersom dessa två behandlingar också ges utanför den här studien finns det inga särskilda fördelar eller risker med att delta. Biverkningar av kortikosteroider kan vara t.ex. vätskeretention och ökad infektionsrisk, medan t.ex. sömnighet och koordinationsproblem kan förekomma vid användning av clobazam. I de flesta fall kan dessa biverkningar lätt åtgärdas genom att ändra doseringen.
Varifrån bedrivs studien?
Studien genomförs från Brain Center Rudolf Magnus, avdelningen för barnneurologi, University Medical Center Utrecht i Nederländerna. Deltagande centra finns i andra EU-länder och omfattar Italien (Pavia), Frankrike (Paris, Lyon, Strasbourg), Storbritannien (London, Edinburgh, Glasgow), Belgien (Bryssel, Leuven), Tyskland (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Danmark (Dianalund), Finland (Helsingfors), Rumänien (Bukarest), Bulgarien (Sofia) och Spanien (Madrid).
När inleds studien och hur länge förväntas den pågå?
Februari 2014 till juli 2023
Vem finansierar studien?
Studien finansieras av Nederländernas nationella epilepsifond (NEF) och Wilhelminas forskningsfond.
Vem är huvudkontaktperson?
Dr F.E. Jansen