Plain English Summary

Antecedente și obiective ale studiului
Sindromul Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) este un sindrom epileptic rar al copilăriei care se caracterizează prin activitate electrică cerebrală perturbată (epilepsie) în timpul somnului și probleme de cogniție (atenție, memorie, limbaj etc.).) sau de comportament. ESES se rezolvă spontan la pubertate, dar problemele cognitive rămân adesea. Un tratament adecvat este obligatoriu pentru a preveni sau inversa aceste deficite cognitive. Cu toate acestea, nu se știe care este cel mai bun tratament. Tratamentul cu medicamente antiepileptice „standard” nu este foarte eficient. Unele studii sugerează că tratamentul cu clobazam și steroizi ar putea fi cea mai bună opțiune. Singura modalitate de a dovedi care este cel mai bun tratament este de a lăsa o loterie să decidă ce tratament primește un copil (randomizare) și apoi să se compare efectele celor două tratamente. Scopul acestui studiu este de a stabili care tratament este cel mai bun pentru copiii cu sindrom ESES, prin tratarea a 130 de copii cu sindrom ESES cu steroizi (inhibitori ai inflamației) sau clobazam și evaluarea modificării funcționării cognitive după 6 și 18 luni.
Cine poate participa?
Copiii cu vârste cuprinse între 2 și 12 ani cu un diagnostic recent de sindrom ESES (în ultimele șase luni) pot participa la studiul nostru.
Ce presupune studiul?
Copiii vor fi repartizați aleatoriu pentru a primi fie corticosteroizi, fie clobazam timp de șase luni.
Care sunt posibilele beneficii și riscuri ale participării?
Sperăm să dovedim care dintre cele două tratamente este cel mai bun pentru copiii cu sindrom ESES. Deoarece aceste două tratamente sunt administrate și în afara acestui studiu, nu există beneficii sau riscuri specifice asociate cu participarea. Efectele secundare ale corticosteroizilor pot fi, de exemplu, retenția de lichide și creșterea riscului de infecție, în timp ce, de exemplu, somnolența și problemele de coordonare pot apărea în timpul utilizării clobazamului. În majoritatea cazurilor, aceste efecte secundare pot fi rezolvate cu ușurință prin schimbarea dozei.
De unde se desfășoară studiul?
Studiul se desfășoară de la Brain Center Rudolf Magnus, departamentul de neurologie pediatrică, Centrul Medical Universitar Utrecht din Olanda. Centrele participante sunt situate în alte țări din Uniunea Europeană și includ Italia (Pavia), Franța (Paris, Lyon, Strasbourg), Regatul Unit (Londra, Edinburgh, Glasgow), Belgia (Bruxelles, Leuven), Germania (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Danemarca (Dianalund), Finlanda (Helsinki), România (București), Bulgaria (Sofia) și Spania (Madrid).
Când începe studiul și cât timp se preconizează că va dura?
Februarie 2014 până în iulie 2023
Cine finanțează studiul?
Studiul este finanțat de Fondul Național de Epilepsie din Olanda (NEF) și de fondul de cercetare Wilhelmina.
Cine este persoana de contact principală?
Dr. F.E. Jansen

.