Plain English Summary

Tło i cele badania
Zespół Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) jest rzadkim zespołem padaczki wieku dziecięcego, który charakteryzuje się zaburzoną elektryczną aktywnością mózgu (padaczką) we śnie i problemami z poznaniem (uwagą, pamięcią, językiem itp.) lub zachowaniem. ESES ustępuje samoistnie w okresie dojrzewania, ale problemy poznawcze często pozostają. Odpowiednie leczenie jest niezbędne, aby zapobiec lub odwrócić te deficyty poznawcze. Nie wiadomo jednak, które leczenie jest najlepsze. Leczenie za pomocą „standardowych” leków przeciwpadaczkowych nie jest zbyt skuteczne. Niektóre badania sugerują, że najlepszą opcją może być leczenie klobazamem i steroidami. Jedynym sposobem, aby udowodnić, które leczenie jest najlepsze, jest losowanie, które zadecyduje o tym, jakie leczenie otrzyma dziecko (randomizacja), a następnie porównanie efektów obu metod. Celem tego badania jest ustalenie, które leczenie jest najlepsze dla dzieci z zespołem ESES, poprzez leczenie 130 dzieci z zespołem ESES steroidami (inhibitorami zapalenia) lub klobazamem i ocenę zmian w funkcjonowaniu poznawczym po 6 i 18 miesiącach.
Kto może wziąć udział?
Dzieci w wieku od 2 do 12 lat z niedawno rozpoznanym zespołem ESES (w ciągu ostatnich sześciu miesięcy) mogą uczestniczyć w naszym badaniu.
Co obejmuje badanie?
Dzieci zostaną losowo przydzielone do otrzymywania kortykosteroidów lub klobazamu przez sześć miesięcy.
Jakie są możliwe korzyści i ryzyko związane z udziałem w badaniu?
Mamy nadzieję, że udowodnimy, która z tych dwóch metod leczenia jest najlepsza dla dzieci z zespołem ESES. Ponieważ te dwie metody leczenia są podawane również poza tym badaniem, nie ma żadnych szczególnych korzyści ani zagrożeń związanych z uczestnictwem w nim. Skutkami ubocznymi stosowania kortykosteroidów może być np. zatrzymanie płynów i zwiększone ryzyko infekcji, natomiast podczas stosowania klobazamu może wystąpić np. senność i problemy z koordynacją. W większości przypadków te efekty uboczne można łatwo wyeliminować poprzez zmianę dawki.
Skąd prowadzone jest badanie?
Badanie jest prowadzone w Brain Center Rudolf Magnus, na wydziale Neurologii Dziecięcej, University Medical Center Utrecht w Holandii. Ośrodki uczestniczące znajdują się w innych krajach Unii Europejskiej i obejmują Włochy (Pavia), Francję (Paryż, Lyon, Strasburg), Wielką Brytanię (Londyn, Edynburg, Glasgow), Belgię (Bruksela, Leuven), Niemcy (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Danię (Dianalund), Finlandię (Helsinki), Rumunię (Bukareszt), Bułgarię (Sofia) i Hiszpanię (Madryt).
Kiedy rozpoczyna się badanie i jak długo ma trwać?
Luty 2014 do lipca 2023
Kto finansuje badanie?
Badanie jest finansowane przez Narodowy Fundusz Epilepsji Holandii (NEF) i fundusz badawczy Wilhelmina.
Kto jest głównym kontaktem?
Dr F.E. Jansen

Dr F.E. Jansen.