Plain English Summary

Achtergrond en studiedoelen
Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) syndroom is een zeldzaam epilepsiesyndroom op de kinderleeftijd dat wordt gekenmerkt door een verstoorde elektrische hersenactiviteit (epilepsie) in de slaap en problemen met cognitie (aandacht, geheugen, taal, enz.) of gedrag. ESES verdwijnt spontaan in de puberteit, maar de cognitieve problemen blijven vaak bestaan. Adequate behandeling is noodzakelijk om deze cognitieve stoornissen te voorkomen of om te keren. Het is echter onbekend welke behandeling de beste is. Behandeling met “standaard” anti-epileptica is niet erg effectief. Sommige studies suggereren dat behandeling met clobazam en steroïden de beste optie zou kunnen zijn. De enige manier om te bewijzen welke behandeling de beste is, is door een loterij te laten beslissen welke behandeling een kind krijgt (randomisatie) en dan de effecten van beide behandelingen te vergelijken. Het doel van deze studie is om vast te stellen welke behandeling het beste is voor kinderen met het ESES-syndroom, door 130 kinderen met het ESES-syndroom te behandelen met steroïden (ontstekingsremmers) of clobazam en de verandering in cognitief functioneren na 6 en 18 maanden te evalueren.
Wie kan deelnemen?
Kinderen van 2 tot 12 jaar met een recente diagnose van het ESES-syndroom (binnen de afgelopen zes maanden) kunnen aan onze studie deelnemen.
Wat houdt de studie in?
Kinderen worden willekeurig toegewezen aan corticosteroïden of clobazam gedurende zes maanden.
Wat zijn de mogelijke voordelen en risico’s van deelname?
We hopen te bewijzen welke van de twee behandelingen het beste is voor kinderen met het ESES-syndroom. Omdat deze twee behandelingen ook buiten dit onderzoek worden gegeven, zijn er geen specifieke voordelen of risico’s verbonden aan deelname. Bijwerkingen van corticosteroïden kunnen bijvoorbeeld zijn vochtretentie en verhoogd infectierisico, terwijl bij gebruik van clobazam bijvoorbeeld slaperigheid en coördinatieproblemen kunnen optreden. In de meeste gevallen kunnen deze bijwerkingen gemakkelijk worden verholpen door de dosering te wijzigen.
Waar wordt het onderzoek uitgevoerd?
De studie wordt uitgevoerd vanuit het Hersencentrum Rudolf Magnus, afdeling Kinderneurologie, Universitair Medisch Centrum Utrecht in Nederland. Deelnemende centra bevinden zich in andere landen van de Europese Unie, waaronder Italië (Pavia), Frankrijk (Parijs, Lyon, Straatsburg), Verenigd Koninkrijk (Londen, Edinburgh, Glasgow), België (Brussel, Leuven), Duitsland (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Denemarken (Dianalund), Finland (Helsinki), Roemenië (Boekarest), Bulgarije (Sofia) en Spanje (Madrid).
Wanneer begint het onderzoek en hoe lang zal het naar verwachting duren?
Februari 2014 tot juli 2023
Wie financiert de studie?
De studie wordt gefinancierd door het Nationaal Epilepsie Fonds Nederland (NEF) en het Wilhelmina onderzoeksfonds.
Wie is de belangrijkste contactpersoon?
Dr. F.E. Jansen