Lexington, MA, 17 de mayo de 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. («Takeda»), ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la ampliación de la indicación de GATTEX® (teduglutida) inyectable a los pacientes pediátricos de 1 año de edad o más con Síndrome del Intestino Corto (SBS) que necesitan nutrición o líquidos adicionales por vía intravenosa (soporte parenteral).1
En los niños, el SBS es un trastorno de malabsorción potencialmente mortal, crónico y poco frecuente, resultante de la extirpación quirúrgica de una gran parte del intestino, que suele deberse a afecciones congénitas o adquiridas del recién nacido o a un traumatismo.2-4 Los niños con SBS son incapaces de absorber suficientes nutrientes y líquidos a partir de lo que comen y beben por sí solos.2 Un objetivo del tratamiento del SBS es restaurar la capacidad del intestino restante para absorber nutrientes y reducir la dependencia a largo plazo del soporte parenteral (PS).2
«Como gastroenterólogo pediátrico, uno de mis principales objetivos de tratamiento para los niños con SBS es reducir su dependencia del soporte parenteral», dijo Beth Carter, MD, Directora Médica de Rehabilitación Intestinal y Soporte Nutricional del Hospital Infantil de Los Ángeles. «Me complace que los pacientes tengan acceso a un medicamento que puede ayudarles a alcanzar ese objetivo».
GATTEX es el primer y único medicamento que imita el péptido similar al glucagón-2 (GLP-2) de origen natural, que ayuda al resto del intestino a absorber más nutrientes.1 En un estudio farmacodinámico en adultos, GATTEX demostró mejorar la cantidad de líquidos absorbidos por los intestinos.1
«Abordar las elevadas necesidades insatisfechas de los pacientes con afecciones gastrointestinales (GI) complejas y debilitantes es uno de los objetivos del trabajo de Takeda», dijo Andrew Grimm, Jefe de Desarrollo Clínico Global de Takeda. «Como primera terapia aprobada en EE.UU. en pacientes pediátricos con SBS dependientes de PS que mejora la absorción, GATTEX ofrece a estos pacientes una nueva esperanza para reducir las necesidades de PS y el potencial para la independencia de PS. Esta aprobación subraya el compromiso de Takeda con los pacientes que padecen enfermedades gastrointestinales raras y devastadoras como el SBS».
En un estudio pediátrico de 24 semanas de duración, GATTEX ayudó a reducir el volumen de PS diario necesario y el tiempo dedicado a su administración. Algunos niños incluso se libraron por completo de la PS.1 Cincuenta y nueve pacientes pediátricos con SBS de entre 1 y 17 años de edad eligieron recibir GATTEX o el tratamiento estándar (SOC). Los pacientes que eligieron recibir el tratamiento con GATTEX fueron aleatorizados posteriormente de forma doblemente ciega a 0,025 mg/kg/día (n=24) o 0,05 mg/kg/día (n=26), mientras que 9 pacientes se inscribieron en el brazo SOC. La dosis recomendada de GATTEX es de 0,05 mg/kg/día. La asignación aleatoria a los grupos de dosis de GATTEX se estratificó por edad.1
Al final del estudio de 24 semanas, el 69% de los pacientes (18/26) que tomaron GATTEX 0,05 mg/kg cada día redujeron el volumen de PS en un 20% o más. Según los datos del diario del paciente, los pacientes que recibieron GATTEX 0,05 mg/kg/día experimentaron una reducción media del 42% en el volumen de la PS (mL/kg/día) desde el inicio (-23 mL/kg/día desde el inicio). En la semana 24, el 38% de los pacientes (10/26) fueron capaces de reducir la infusión de PS en al menos 1 día por semana.1 Los pacientes redujeron su tiempo de infusión de PS en 3 horas por día en promedio en comparación con la línea de base.5 Además, durante este estudio, 3 de 26 (12%) niños que recibieron GATTEX 0,05 mg/kg/día abandonaron completamente la PS.1
GATTEX tiene un perfil de seguridad demostrado que es similar en general en pacientes pediátricos y adultos. Las reacciones adversas más comunes (≥10%) observadas en pacientes adultos tratados con GATTEX en los ensayos clínicos fueron dolor abdominal, náuseas, infección del tracto respiratorio superior, distensión abdominal, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, sobrecarga de líquidos e hipersensibilidad.1
Acerca del síndrome del intestino corto (SBS) pediátrico
La malabsorción de líquidos y nutrientes puede hacer que los niños con SBS corran el riesgo de sufrir diarrea, deshidratación, alteraciones electrolíticas y desnutrición.6 Los padres y cuidadores de niños con SBS que dependen de la PS han informado en estudios que experimentan un deterioro en su vida familiar, social y laboral.4,7 La reducción de la PS puede representar un beneficio para la vida de los niños con SBS, dándoles potencialmente la libertad de realizar actividades de la vida diaria.8,9
Acerca de GATTEX® (teduglutida) para inyección
GATTEX® (teduglutida) es un análogo recombinante del péptido-2 similar al glucagón humano. En Estados Unidos, GATTEX está indicado para el tratamiento de adultos y pacientes pediátricos de 1 año o más con síndrome de intestino corto que dependen de soporte parenteral. La dosis recomendada de GATTEX para adultos y pacientes pediátricos es de 0,05 mg/kg una vez al día mediante inyección subcutánea. No se recomienda el uso del kit GATTEX 5 mg en pacientes pediátricos que pesen menos de 10 kg. La dosis recomendada en pacientes adultos y pediátricos con insuficiencia renal moderada a grave y enfermedad renal terminal (tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior a 60 mL/min/1,73 m2) es de 0,025 mg/kg una vez al día.1
Para más información, visite www.gattex.com.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
Advertencias y precauciones
Aceleración del crecimiento neoplásico
Durante los ensayos clínicos se identificaron pólipos colorrectales. Existe un riesgo de aceleración del crecimiento neoplásico. En adultos, dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento con GATTEX, debe realizarse una colonoscopia de todo el colon con extirpación de los pólipos y se recomienda una colonoscopia de seguimiento (o imágenes alternativas) al cabo de 1 año de GATTEX. Las colonoscopias posteriores deben realizarse cada 5 años o con mayor frecuencia según sea necesario.
En niños y adolescentes, realizar pruebas de sangre oculta en heces antes de iniciar el tratamiento con GATTEX. Se requiere una colonoscopia/sigmoidoscopia si hay sangre inexplicable en las heces. Realice anualmente pruebas posteriores de sangre oculta en heces en niños y adolescentes mientras estén recibiendo GATTEX. Se recomienda realizar una colonoscopia/sigmoidoscopia a todos los niños y adolescentes después de 1 año de tratamiento, cada 5 años a partir de entonces mientras estén en tratamiento continuo con GATTEX, y si presentan una hemorragia gastrointestinal nueva o inexplicable.
En caso de malignidad intestinal (tracto gastrointestinal, hepatobiliar, pancreática), suspender GATTEX. La decisión clínica de continuar con GATTEX en pacientes con malignidad no gastrointestinal debe tomarse en base a consideraciones de beneficio-riesgo.
Obstrucción intestinal
Se han notificado casos de obstrucción intestinal en ensayos clínicos y después de la comercialización. En los pacientes que desarrollen obstrucción intestinal o estomacal, GATTEX debe interrumpirse temporalmente a la espera de una evaluación clínica y un tratamiento adicionales.
Enfermedad biliar y pancreática
Se han notificado casos de colecistitis, colangitis, colelitiasis y pancreatitis en ensayos clínicos y después de la comercialización. La evaluación de laboratorio (bilirrubina, fosfatasa alcalina, lipasa, amilasa) debe obtenerse dentro de los 6 meses anteriores al inicio de GATTEX. Las pruebas de laboratorio posteriores deben realizarse cada 6 meses o con mayor frecuencia según sea necesario. Si se observan cambios clínicamente significativos, se recomienda una evaluación adicional que incluya la obtención de imágenes, y debe reevaluarse la continuación del tratamiento con GATTEX.
Desequilibrio de líquidos y sobrecarga de líquidos
En los ensayos clínicos se ha observado sobrecarga de líquidos e insuficiencia cardíaca congestiva. Si se produce una sobrecarga de líquidos, especialmente en pacientes con enfermedades cardiovasculares subyacentes, se debe ajustar el soporte parenteral y reevaluar el tratamiento con GATTEX. Si se desarrolla un deterioro cardíaco significativo mientras se está recibiendo GATTEX, se debe reevaluar la continuación del tratamiento con GATTEX.
La interrupción del tratamiento con GATTEX también puede dar lugar a un desequilibrio de líquidos y electrolitos. El estado de líquidos y electrolitos debe ser monitorizado en los pacientes que suspendan el tratamiento con GATTEX.
Aumento de la absorción de la medicación oral concomitante
En los ensayos clínicos, un paciente que recibía prazepam concomitantemente con GATTEX experimentó un dramático deterioro del estado mental que progresó hasta el coma durante la primera semana de tratamiento con GATTEX. Los pacientes que reciban fármacos orales concomitantes que requieran una titulación o con un índice terapéutico estrecho deben ser vigilados para detectar reacciones adversas debido al potencial aumento de la absorción del fármaco concomitante. El medicamento concomitante puede requerir una reducción de la dosis.
Reacciones adversas
Las reacciones adversas más frecuentes (≥ 10%) con GATTEX son dolor abdominal, náuseas, infección del tracto respiratorio superior, distensión abdominal, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, sobrecarga de líquidos e hipersensibilidad.
Uso en poblaciones específicas
No se recomienda la lactancia durante el tratamiento con GATTEX.
Por favor, haga clic aquí para ver la información de prescripción completa www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
El compromiso de Takeda con la gastroenterología
Las enfermedades gastrointestinales (GI) pueden ser complejas, debilitantes y cambiar la vida. Reconociendo esta necesidad insatisfecha, Takeda y nuestros socios colaboradores se han centrado en mejorar la vida de los pacientes a través de la entrega de medicamentos innovadores y programas de apoyo a las enfermedades de los pacientes durante más de 25 años. Takeda aspira a mejorar la forma en que los pacientes gestionan su enfermedad. Además, Takeda es líder en áreas de la gastroenterología asociadas a una gran necesidad insatisfecha, como la enfermedad inflamatoria intestinal, las enfermedades relacionadas con el ácido y los trastornos de la motilidad. Nuestro equipo de Desarrollo de Investigación GI &también está explorando soluciones en la enfermedad celíaca y las enfermedades hepáticas, así como los avances científicos a través de las terapias del microbioma.
Acerca de Takeda en los Estados Unidos
Takeda ha mantenido un fuerte y creciente compromiso con los Estados Unidos durante más de 50 años. El 8 de enero de 2019, Takeda completó su adquisición de Shire, PLC, convirtiéndose en un líder biofarmacéutico global, basado en valores e impulsado por la I+D. En los Estados Unidos, Takeda cuenta con más de 18.000 empleados en múltiples unidades de negocio y, a partir de agosto de 2019, tendrá su sede en el área metropolitana de Boston.
Además, Takeda cuenta con un centro de investigación en San Diego (California), instalaciones de fabricación de productos especializados en Brooklyn Park (Minnesota) e instalaciones de fabricación de fraccionamiento de plasma en Covington (Georgia).
Como una de las principales empresas biofarmacéuticas del mundo, Takeda se compromete a ofrecer una mejor salud y un futuro más brillante a las personas de todo el mundo. Aspiramos a llevar nuestro liderazgo en la traducción de la ciencia en medicamentos que cambian la vida al siguiente nivel, en nuestras principales áreas de interés: oncología, gastroenterología, neurociencia, enfermedades raras, terapias derivadas del plasma y vacunas.
Contacto con los medios de comunicación:
Para los medios de comunicación estadounidenses
Amy Ryan
+1-617-584-9378
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1 GATTEX (teduglutida) para inyección . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Paradigmas de tratamiento actuales en el síndrome del intestino corto pediátrico. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Síndrome de intestino corto neonatal: estimaciones basadas en la población de las tasas de incidencia y mortalidad. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Impacto del síndrome del intestino corto en la calidad de vida: la perspectiva del paciente. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:1055/s-0037-1621737.
5 Estudio NCT02682381. Disponible en clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (consultado el 6 de mayo de 2019).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Manejo actual del síndrome del intestino corto. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Calidad de vida en pacientes que reciben nutrición parenteral domiciliaria. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Un estudio cualitativo de la calidad de vida de los niños que reciben nutrición intravenosa en casa. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Safety and efficacy of teduglutide after 52 weeks of treatment in patients with short bowel intestinal failure. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.