9月27日にScientific Reportsに掲載された論文では、ハイリスク神経芽腫（HRNB）の子どもの再発を防ぐために経口薬DFMOを用いた第II相臨床試験の良好な結果が報告されています。 このがんは、通常5歳未満の乳幼児に最も多く発生します。 この疾患は、小児腫瘍学において依然として難題であり、現在の治療法には、患者さんに重大な長期的副作用をもたらす治療法も含まれています。

HRNBは小児がん死亡者数の15％を占めていますが、その理由の一つは、寛解に至った患者のほぼ半数が再発することにあります。

「これらの結果は有望であり、高リスクの神経芽腫の患者の見通しを変えました」と、Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospitalの小児腫瘍学研究ディレクターでこの研究の主任研究者であるGiselle Sholler医学博士は述べました。

「従来の治療を終えた後、DFMOを2年間使用することで、これらの子どもたちの全2年生存率は97%に達しました。 これは生存率の大きな上昇です」とSholler氏は付け加えました。 「以前は、難治性・再発性の神経芽腫の子どもたちは不治の病と考えられていました。 この研究では、50％以上の患者が4年まで寛解を保っていることが示されています。”

Beat Childhood Cancerの試験では、2012年6月から2016年2月まで、20の小児病院で登録された患者さんに対して、ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）の単剤での使用が検討されました。 小児は1日2回のDFMOの経口投与を2年間受け、無イベント生存期間（EFS*）および全生存期間（OS）のアウトカムを評価しました。 本試験では、標準治療後のHRNB患者さんの再発を予防するための維持療法として、ODC阻害剤（DFMO）の標的経口療法が用いられました。 DFMOは、特定のがん幹細胞経路を標的とし、その細胞を「オフ」にすることで、がんの再発を防ぐ働きをします。

この試験には2つのアームがあり、1つは標準治療を終えた患者さん、もう1つは以前に再発した後に寛解を得ることができた子どもたちを対象にデザインされたものです。 この2つの患者層はいずれも治療終了後に再発するリスクが非常に高いため、再発予防を目的とした維持療法を行う上で非常に良い候補となり得ます。 その結果、2年間のEFSは84％、2年間のOSは97％でした。

追跡期間中央値が3.7年の本試験では、39名の既往再発患者が登録され、雑誌に報告された結果は、これらの既往再発の子どもたちの2年間のEFSが54％、2年間のOSが84％であることを示しています。

「この2年間のEFSとOSの数値は注目に値しますが、この結果の本当に素晴らしいところは、EFSとOSが4年まで安定していることです」と、この臨床試験に資金提供した小児がんの親が主導する財団の1つ、ビートNBキャンサー財団のパトリック・レースィ氏は述べました。 「この経口薬は、本試験に参加した子どもたちの寛解の延長と安定につながっただけでなく、この患者集団において極めて安全で忍容性の高い薬剤でした」

「現在の、厳しいとはいえ先行治療で多くの子どもたちが寛解に至ることができましたが、これらの寛解は歴史的に持続性がありません」と、Sholler博士は付け加えます。 「現在の5年生存曲線は、強化療法や新しい多剤併用療法の結果として2年生存率が最近上昇したにもかかわらず、過去20年間で大きく変わっていません」

MUSCの主任研究員、Jacqueline Kraveka医学博士は、高リスク神経芽腫の子どもの生存は依然として困難であると述べています。 「これらの結果は画期的であり、腫瘍医と患者さんのご家族にとって非常にエキサイティングなことです。 私は、米国とカナダの非常に多くの施設で確認試験を実施し、子どもたちが自宅近くでこの治療を受けられるようになったことに興奮しています」

この試験に参加した病院は、Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital、Cardinal Glennon Children’s Medical Center、Medical University of South Carolina、Arkansas Children’s Hospital、Arnold Palmer Hospital for Children、Penn State Milton S. S.、Penzel、S.A.A.、S.A.A.などです。 Hershey Medical Center and Children’s Hospital、Rady Children’s Hospital San Diego、Kapiolani Medical Center for Women and Children、Levine Children’s Hospital、コネチカット小児医療センター、フェニックス小児病院、ミネソタ小児病院・クリニック、サウスカロライナ医科大学。

Beat Childhood CancerのDFMO試験は現在アメリカの40病院とカナダの3病院で実施中。

*イベントフリー生存期間（EFS）：Event-free survival。 病気の進行やその他の合併症がないこと

スペクトラム・ヘルスについて

スペクトラム・ヘルスは非営利の医療システムで、西ミシガンに拠点を置き、ヘレン・デボス小児病院を含む12の病院、180の外来およびサービス拠点、3600人の医師および高度医療従事者、2018会計年度に100万の会員数を提供したヘルスプランであるプライオリティヘルスで構成するスペクトラム・ヘルス病院群を通じて、一連のケアをすべて提供するものです。 スペクトラム・ヘルスは、ウェストミシガン最大の雇用主であり、従業員数は26,000人です。 同組織は、2018会計年度に4億3400万ドルの地域社会への恩恵を提供しました。 Spectrum Healthは、IBM Watson HealthTMの一部であるTruven Health Analytics®によって、全米トップ15ヘルスシステムの1つとして6回認定されています。

ビート小児がんコンソーシアムについて

Beat Childhood Cancer（ビート CC）は、北米の40以上の大学および小児病院からなる研究コンソーシアムで、ミシガン州グランドラピッズのヘレンデボス小児病院を拠点に活動を行っています。 小児がんの第I相および第II相臨床試験のネットワークを提供しています。 これらの臨床試験は、高リスクの神経芽腫や小児固形がん全般に対する新規治療法を開発する研究室と密接に協力する研究者グループによる研究に基づいています。 Beat CCの使命は、研究者、腫瘍医、家族支援者による北米での協力体制を構築し、生活の質と生存率を向上させることを目標に、あらゆる固形腫瘍の子どもたちに新しい治療法を提供することです。 Beat CCの詳細については、BeatCC.org

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