Plain English Summary

Tausta ja tutkimuksen tavoitteet
Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep (ESES) -oireyhtymä on harvinainen lapsuusiän epilepsiaoireyhtymä, jolle on ominaista häiriintynyt aivojen sähköinen toiminta (epilepsia) nukkuessa ja kognitiiviset ongelmat (tarkkaavaisuus-, muisti-, kieli-, yms.).) tai käyttäytymiseen. ESES häviää spontaanisti murrosiässä, mutta kognitiiviset ongelmat jäävät usein jäljelle. Asianmukainen hoito on välttämätöntä näiden kognitiivisten puutteiden ehkäisemiseksi tai korjaamiseksi. Ei kuitenkaan tiedetä, mikä hoito on paras. Hoito ”tavanomaisilla” epilepsialääkkeillä ei ole kovin tehokasta. Joidenkin tutkimusten mukaan klobatsaami- ja steroidihoito saattaa olla paras vaihtoehto. Ainoa tapa todistaa, mikä hoito on paras, on antaa arpajaisten päättää, minkä hoidon lapsi saa (satunnaistaminen), ja vertailla sitten molempien hoitojen vaikutuksia. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kumpi hoito on paras ESES-oireyhtymää sairastaville lapsille, hoitamalla 130 ESES-oireyhtymää sairastavaa lasta steroideilla (tulehduksen estäjillä) tai klobatsaamilla ja arvioimalla kognitiivisten toimintojen muutosta 6 ja 18 kuukauden kuluttua.
Kuka voi osallistua?
Tutkimukseemme voivat osallistua 2-12-vuotiaat lapset, joilla on äskettäin (viimeisten kuuden kuukauden aikana) diagnosoitu ESES-oireyhtymä.
Mitä tutkimukseen kuuluu?
Lapset jaetaan satunnaisesti saamaan joko kortikosteroideja tai klobatsaamia kuuden kuukauden ajan.
Mitkä ovat tutkimukseen osallistumisen mahdolliset hyödyt ja riskit?
Toivomme voivamme osoittaa, kumpi näistä kahdesta hoidosta on paras ESES-oireyhtymää sairastaville lapsille. Koska näitä kahta hoitoa annetaan myös tämän tutkimuksen ulkopuolella, osallistumiseen ei liity erityisiä hyötyjä tai riskejä. Kortikosteroidien sivuvaikutuksia voivat olla esim. nesteen kertyminen ja lisääntynyt infektioriski, kun taas klobatsaamia käytettäessä voi esiintyä esim. uneliaisuutta ja koordinaatiohäiriöitä. Useimmissa tapauksissa nämä haittavaikutukset voidaan helposti korjata muuttamalla annostusta.
Missä tutkimus suoritetaan?
Tutkimus tehdään Brain Center Rudolf Magnus -aivokeskuksessa, pediatrisen neurologian osastolla, University Medical Center Utrechtissa Alankomaissa. Tutkimukseen osallistuvat keskukset sijaitsevat muissa Euroopan unionin maissa, muun muassa Italiassa (Pavia), Ranskassa (Pariisi, Lyon, Strasbourg), Yhdistyneessä kuningaskunnassa (Lontoo, Edinburgh, Glasgow), Belgiassa (Bryssel, Leuven), Saksassa (Kehl, Freiburg, Kiel, Vogtareuth), Tanskassa (Dianalundissa), Suomessa (Helsingissä), Romaniassa (Bukarestissa), Bulgariassa (Sofiassa) ja Espanjassa (Madridissa).
Milloin tutkimus aloitetaan ja kuinka kauan sen odotetaan kestävän?
Helmikuusta 2014 heinäkuuhun 2023
Kuka rahoittaa tutkimusta?
Tutkimusta rahoittavat Alankomaiden kansallinen epilepsiarahasto (NEF) ja Wilhelmina-tutkimusrahasto.
Kuka on tärkein yhteyshenkilö?
Tohtori F.E. Jansen

.