Příspěvek publikovaný 27. září v časopise Scientific Reports ukazuje pozitivní výsledky klinické studie fáze II s použitím perorálního léku DFMO k prevenci relapsu u dětí s vysoce rizikovým neuroblastomem (HRNB).

Neuroblastom je forma rakoviny, která se vyvíjí z nezralých nervových buněk nacházejících se v několika oblastech těla. Nejčastěji se vyskytuje u kojenců a malých dětí, obvykle mladších pěti let. Toto onemocnění zůstává v dětské onkologii výzvou a současná léčba zahrnuje terapie, které mají pro pacienty významné dlouhodobé vedlejší účinky.

HRNB představuje 15 % všech úmrtí na nádorová onemocnění v dětském věku, což je částečně způsobeno tím, že téměř polovina pacientů, kteří dosáhnou remise, znovu onemocní.

„Tyto výsledky jsou slibné a změnily vyhlídky našich pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem,“ uvedla doktorka Giselle Shollerová, ředitelka dětského onkologického výzkumu v dětské nemocnici Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital a hlavní řešitelka studie.

„Při používání DFMO po dobu dvou let po ukončení konvenční léčby jsme u těchto dětí zaznamenali celkové dvouleté přežití ve výši 97 procent. To je velké zvýšení přežití,“ dodal Sholler. „Dříve se mělo za to, že děti s refrakterním a recidivujícím neuroblastomem jsou považovány za nevyléčitelné. Tato studie ukazuje, že více než 50 procent pacientů zůstává v remisi až čtyři roky.“

Studie Beat Childhood Cancer zkoumala použití difluorometylornitinu (DFMO) jako jediné látky u pacientů zařazených do studie ve 20 dětských nemocnicích od června 2012 do února 2016. Děti dostávaly dva roky perorální DFMO dvakrát denně a byly hodnoceny výsledky přežití bez příhod (EFS*) a celkového přežití (OS). Studie využívala cílenou perorální léčbu inhibitorem ODC (DFMO), jako udržovací léčbu k prevenci relapsu u pacientů s HRNB po standardní léčbě. DFMO působí tak, že se zaměřuje na specifické dráhy nádorových kmenových buněk a „vypíná“ buňky, čímž zabraňuje opětovnému růstu rakoviny.

V této studii byly dvě větve, první určená pro pacienty, kteří ukončili standardní léčbu, a druhá pro děti, u nichž se podařilo dosáhnout remise po předchozím relapsu. U obou těchto skupin pacientů je velmi vysoké riziko relapsu po ukončení léčby, a proto mohou být velmi vhodnými kandidáty pro použití udržovací léčby s cílem zabránit relapsu.

Při mediánu sledování 3,5 roku mělo první rameno studie 100 vhodných pacientů. Výsledky ukazují, že dvouleté EFS bylo 84 % a dvouleté OS bylo 97 %.

S mediánem sledování 3,7 roku bylo do studie zařazeno 39 pacientů, kteří dříve relabovali, a výsledky uvedené v časopise ukázaly, že dvouleté EFS bylo 54 % a dvouleté OS bylo 84 % u těchto dětí, které dříve relabovaly.

„I když jsou tyto údaje o EFS a OS po dvou letech pozoruhodné, skutečně vzrušující na těchto výsledcích je, že EFS a OS jsou stabilní po dobu čtyř let,“ uvedl Patrick Lacey z nadace Beat NB Cancer Foundation, jedné z nadací vedených rodiči dětí s rakovinou, která financovala tuto klinickou studii. „Nejenže tento perorální lék vedl u dětí v této studii k prodloužené a stabilní remisi, ale lék byl v této populaci pacientů mimořádně bezpečný a dobře snášený.“

„Zatímco mnoho dětí bylo schopno dosáhnout remise při současné, i když tvrdé, počáteční léčbě, tyto remise nejsou historicky trvalé,“ dodal Dr. Sholler. „Současné křivky pětiletého přežití se za posledních dvacet let významně nezměnily, a to i přes nedávné zvýšení dvouletého přežití v důsledku intenzifikace léčby a nových multimodálních terapií.“

Hlavní výzkumnice v MUSC, doktorka Jaqueline Kraveka, uvádí, že přežití dětí s vysoce rizikovým neuroblastomem zůstává výzvou. „Tyto výsledky jsou průlomové a pro onkology a rodiny pacientů velmi vzrušující. Jsem nadšená, že naše potvrzující studie byla otevřena na tolika pracovištích v USA a Kanadě, což umožňuje dětem podstoupit tuto léčbu v blízkosti jejich domova.“

Mezi nemocnice, které se této studie zúčastnily, patří Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital, Cardinal Glennon Children’s Medical Center, Medical University of South Carolina, Arkansas Children’s Hospital, Arnold Palmer Hospital for Children, Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children’s Hospital, Rady Children’s Hospital San Diego, Kapiolani Medical Center for Women and Children, Levine Children’s Hospital, Connecticut Children’s Medical Center, Phoenix Children’s Hospital, Children’s Hospitals and Clinics of Minnesota, Medical University of South Carolina.

Studie DFMO projektu Beat Childhood Cancer jsou v současné době otevřeny ve 40 nemocnicích v USA a třech nemocnicích v Kanadě.

*Přežití bez příhod (EFS): Bez progrese onemocnění nebo jiných komplikací

O společnosti Spectrum Health

Společnost Spectrum Health je neziskový zdravotnický systém se sídlem v západním Michiganu, který nabízí kompletní kontinuální péči prostřednictvím skupiny nemocnic Spectrum Health Hospital Group, kterou tvoří 12 nemocnic, včetně dětské nemocnice Helen DeVos, 180 ambulantních a servisních pracovišť, 3 600 lékařů a poskytovatelů pokročilé praxe a zdravotní plán Priority Health, který ve fiskálním roce 2018 sloužil jednomu milionu členů. Spectrum Health je s 26 000 zaměstnanci největším zaměstnavatelem v západním Michiganu. Organizace poskytla ve fiskálním roce 2018 prospěch společnosti ve výši 434 milionů dolarů. Společnost Spectrum Health získala šestkrát ocenění jako jeden z 15 nejlepších zdravotnických systémů v zemi od společnosti Truven Health Analytics®, která je součástí IBM Watson HealthTM.

O konsorciu Beat Childhood Cancer Consortium

Beat Childhood Cancer (Beat CC) je výzkumné konsorcium více než 40 univerzit a dětských nemocnic v Severní Americe, které sídlí v dětské nemocnici Helen DeVos v Grand Rapids ve státě Michigan. Nabízí síť klinických studií dětské rakoviny fáze I a fáze II. Tyto studie jsou založeny na výzkumu skupiny úzce spolupracujících výzkumníků, kteří jsou propojeni s laboratorními programy vyvíjejícími nové terapie vysoce rizikového neuroblastomu a všech solidních nádorů dětského věku. Posláním společnosti Beat CC je vytvořit severoamerickou spolupráci výzkumných pracovníků, onkologů a obhájců rodin s cílem přinést nové léčebné postupy pro děti s jakýmkoli solidním nádorem s cílem zlepšit kvalitu života a přežití. Další informace o organizaci Beat CC naleznete na adrese BeatCC.org

.