Geron je biofarmaceutická společnost v pozdní fázi klinického vývoje zaměřená na vývoj a potenciální komercializaci prvního inhibitoru telomerázy ve své třídě, imetelstatu, u hematologických myeloidních malignit.

Imetelstat je nový, ve své třídě první inhibitor telomerázy ve výhradním vlastnictví společnosti Geron, který je vyvíjen u hematologických myeloidních malignit. Klinické údaje z fáze 2 silně naznačují, že imetelstat má chorobu modifikující aktivitu prostřednictvím apoptózy maligních kmenových a progenitorových buněk, což umožňuje potenciální obnovu normální krvetvorby. Společnost Geron v současné době provádí dvě klinické studie fáze 3 imetelstatu, které umožňují registraci: IMerge™, studie fáze 2/3 u myelodysplastických syndromů (MDS) s nižším rizikem, a IMpactMF, studie fáze 3 u refrakterní myelofibrózy (MF). Úřad pro kontrolu potravin a léčiv ve Spojených státech amerických udělil přípravku Imetelstat označení Fast Track pro léčbu pacientů s MDS bez del(5q) s nižším rizikem, kteří jsou refrakterní nebo rezistentní na látky stimulující erytropoézu, a pro pacienty s MF se středním-2 nebo vysokým rizikem, jejichž onemocnění recidivovalo po léčbě inhibitorem janus kinázy (JAK) nebo je na ni refrakterní.

Úloha telomerázy a potenciální důsledky pro rakovinu jsou v centru pozornosti společnosti Geron od jejího založení. Objev a počáteční vývoj imetelstatu, našeho jediného kandidátského produktu, byl založen na našich klíčových odborných znalostech v oblasti telomerázy a biologie telomer. Telomeráza je enzym, který umožňuje nádorovým buňkám, včetně maligních progenitorových buněk, udržovat délku telomer, což jim poskytuje schopnost neomezené, nekontrolované proliferace. S využitím naší patentované chemie nukleových kyselin jsme navrhli imetelstat jako oligonukleotid, který se zaměřuje a váže s vysokou afinitou na aktivní místo telomerázy, čímž přímo inhibuje aktivitu telomerázy a brání proliferaci maligních buněk. První klinické údaje, včetně molekulárních odpovědí u esenciální trombocytemie (ET) a remisí, včetně zvratu fibrózy kostní dřeně u myelofibrózy (MF), naznačují, že imetelstat může mít chorobu modifikující aktivitu tím, že inhibuje proliferaci maligních progenitorových buněčných klonů pro základní onemocnění.