Lexington, MA, 17. května 2019 – Společnost Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. („Takeda“) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil rozšíření indikace přípravku GATTEX® (teduglutid) pro injekční aplikaci na dětské pacienty ve věku 1 roku a starší se syndromem krátkého střeva (SBS), kteří potřebují další výživu nebo tekutiny z intravenózní (IV) výživy (parenterální podpora).1
U dětí je SBS život ohrožující, chronická a vzácná malabsorpční porucha, která je důsledkem chirurgického odstranění velké části střeva, k němuž obvykle dochází v důsledku vrozených nebo získaných stavů novorozence nebo úrazu.2-4 Děti s SBS nejsou schopny vstřebávat dostatek živin a tekutin z toho, co samy snědí a vypijí.2 Cílem léčby SBS je obnovit schopnost zbývajícího střeva vstřebávat živiny a snížit dlouhodobou závislost na parenterální podpoře (PS).2
„Jako dětský gastroenterolog je jedním z mých hlavních cílů léčby dětí s SBS snížit jejich závislost na parenterální podpoře,“ říká doktorka Beth Carterová, lékařská ředitelka oddělení střevní rehabilitace a nutriční podpory v dětské nemocnici v Los Angeles. „Jsem ráda, že pacienti mají přístup k léku, který jim může pomoci tohoto cíle dosáhnout.“
GATTEX je první a jediný lék, který napodobuje přirozeně se vyskytující glukagonu podobný peptid-2 (GLP-2), který pomáhá zbylému střevu vstřebávat více živin.1 Ve farmakodynamické studii u dospělých bylo prokázáno, že přípravek GATTEX zlepšuje množství tekutin vstřebávaných střevem.1
„Řešení vysokých neuspokojených potřeb pacientů s komplexními a vysilujícími gastrointestinálními (GI) onemocněními je středem pozornosti společnosti Takeda,“ řekl Andrew Grimm, vedoucí globálního klinického vývoje společnosti Takeda. „Jako první v USA schválená léčba u dětských pacientů se SBS závislých na PS, která zlepšuje vstřebávání, nabízí GATTEX těmto pacientům novou naději na snížení potřeby PS a možnost dosažení nezávislosti na PS. Toto schválení podtrhuje závazek společnosti Takeda vůči pacientům se vzácnými a devastujícími onemocněními trávicího traktu, jako je SBS.“
V 24týdenní pediatrické studii pomohl přípravek GATTEX snížit objem denní potřeby PS a čas strávený podáváním PS. Některé děti dokonce dosáhly úplného osvobození od PS.1 Padesát devět dětských pacientů se SBS ve věku od 1 roku do 17 let se rozhodlo, zda budou dostávat přípravek GATTEX, nebo standardní péči (SOC). Pacienti, kteří se rozhodli pro léčbu přípravkem GATTEX, byli následně dvojitě zaslepeným způsobem randomizováni na 0,025 mg/kg/den (n=24) nebo 0,05 mg/kg/den (n=26), zatímco 9 pacientů se zařadilo do ramene SOC. Doporučené dávkování přípravku GATTEX je 0,05 mg/kg/den. Randomizace do skupin s dávkou přípravku GATTEX byla stratifikována podle věku.1
Na konci 24týdenní studie 69 % pacientů (18/26), kteří užívali přípravek GATTEX 0,05 mg/kg každý den, snížilo objem PS o 20 % nebo více. Na základě údajů z deníku pacienta došlo u pacientů, kteří užívali přípravek GATTEX 0,05 mg/kg/den, k průměrnému snížení objemu PS (ml/kg/den) o 42 % oproti výchozímu stavu (-23 ml/kg/den oproti výchozímu stavu). Ve 24. týdnu bylo 38 % pacientů (10/26) schopno snížit infuzi PS alespoň o 1 den týdně.1 Pacienti zkrátili dobu infuze PS v průměru o 3 hodiny denně oproti výchozímu stavu.5 Kromě toho během této studie 3 z 26 (12 %) dětí, které dostávaly přípravek GATTEX 0,05 mg/kg/den, zcela vysadily PS.1
Přípravek GATTEX má prokázaný bezpečnostní profil, který je celkově podobný u dětských i dospělých pacientů. Nejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 10 %) pozorovanými u dospělých pacientů léčených přípravkem GATTEX v klinických studiích byly bolesti břicha, nevolnost, infekce horních cest dýchacích, distenze břicha, reakce v místě vpichu, zvracení, přetížení tekutinami a přecitlivělost.1
O syndromu krátkého střeva u dětí (SBS)
Malabsorpce tekutin a živin může u dětí se SBS představovat riziko průjmu, dehydratace, poruch elektrolytů a podvýživy.6 Rodiče a pečovatelé dětí se SBS, kteří jsou závislí na PS, ve studiích uvádějí, že se u nich zhoršuje rodinný, společenský a pracovní život.4,7 Snížení dávky PS může představovat přínos pro život dětí se SBS, protože jim potenciálně dává možnost vykonávat činnosti každodenního života.8,9
O přípravku GATTEX® (teduglutid) pro injekce
GATTEX® (teduglutid) je rekombinantní analog lidského glukagonu podobného peptidu-2. Přípravek GATTEX® (teduglutid) je určen pro injekční aplikace. V USA je přípravek GATTEX indikován k léčbě dospělých a dětských pacientů od 1 roku věku se syndromem krátkého střeva, kteří jsou závislí na parenterální podpoře. Doporučené dávkování přípravku GATTEX pro dospělé i dětské pacienty je 0,05 mg/kg jednou denně subkutánní injekcí. Použití soupravy GATTEX 5 mg se nedoporučuje u dětských pacientů s hmotností nižší než 10 kg. Doporučené dávkování u dospělých a dětských pacientů se středně těžkou až těžkou poruchou funkce ledvin a konečným stadiem onemocnění ledvin (odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) nižší než 60 ml/min/1,73 m2) je 0,025 mg/kg jednou denně.1
Další informace naleznete na www.gattex.com.
DŮLEŽITÉ INFORMACE O BEZPEČNOSTI
Upozornění a opatření
Urychlení růstu novotvarů
V průběhu klinických studií byly zjištěny kolorektální polypy. Existuje riziko akcelerace neoplastického růstu. U dospělých by měla být během 6 měsíců před zahájením léčby přípravkem GATTEX provedena kolonoskopie celého tlustého střeva s odstraněním polypů a na konci 1 roku léčby přípravkem GATTEX se doporučuje kontrolní kolonoskopie (nebo alternativní zobrazovací vyšetření). Následné kolonoskopie by měly být prováděny každých 5 let nebo častěji podle potřeby.
U dětí a dospívajících proveďte před zahájením léčby přípravkem GATTEX vyšetření okultní krve ve stolici. Kolonoskopie/sigmoideoskopie je nutná, pokud se ve stolici objeví nevysvětlitelná krev. Následné vyšetření okultní krve ve stolici provádějte u dětí a dospívajících každoročně během léčby přípravkem GATTEX. Kolonoskopie/sigmoideoskopie se doporučuje u všech dětí a dospívajících po 1 roce léčby, poté každých 5 let při kontinuální léčbě přípravkem GATTEX a pokud se u nich objeví nové nebo nevysvětlitelné krvácení z gastrointestinálního traktu.
V případě nádorového onemocnění střev (gastrointestinálního traktu, hepatobiliárního traktu, pankreatu) přerušte léčbu přípravkem GATTEX. Klinické rozhodnutí pokračovat v užívání přípravku GATTEX u pacientů s jinou než gastrointestinální malignitou by mělo být učiněno na základě zvážení přínosu a rizika.
Střevní obstrukce
Střevní obstrukce byla hlášena v klinických studiích a po uvedení přípravku na trh. U pacientů, u kterých se objeví střevní nebo stomická obstrukce, by měl být přípravek GATTEX dočasně vysazen až do dalšího klinického hodnocení a léčby.
Žlučová a pankreatická onemocnění
V klinických studiích a po uvedení na trh byla hlášena cholecystitida, cholangitida, cholelitiáza a pankreatitida. Laboratorní vyšetření (bilirubin, alkalická fosfatáza, lipáza, amyláza) by mělo být provedeno během 6 měsíců před zahájením léčby přípravkem GATTEX. Následná laboratorní vyšetření by měla být prováděna každých 6 měsíců nebo častěji podle potřeby. Pokud se objeví klinicky významné změny, doporučuje se další vyšetření včetně zobrazovacích metod a pokračování v léčbě přípravkem GATTEX by mělo být přehodnoceno.
Nerovnováha tekutin a přetížení tekutinami
V klinických studiích bylo pozorováno přetížení tekutinami a městnavé srdeční selhání. Pokud dojde k přetížení tekutinami, zejména u pacientů se základním kardiovaskulárním onemocněním, je třeba upravit parenterální podporu a přehodnotit léčbu přípravkem GATTEX. Pokud se během léčby přípravkem GATTEX objeví významné zhoršení srdeční funkce, je třeba přehodnotit pokračování léčby přípravkem GATTEX.
Přerušení léčby přípravkem GATTEX může také vést k nerovnováze tekutin a elektrolytů. U pacientů, kteří přeruší léčbu přípravkem GATTEX, je třeba sledovat stav tekutin a elektrolytů.
Zvýšená absorpce souběžně podávaných perorálních léků
V klinických studiích došlo u jednoho pacienta, který dostával prazepam souběžně s přípravkem GATTEX, během prvního týdne léčby přípravkem GATTEX k dramatickému zhoršení duševního stavu přecházejícímu v kóma. Pacienti, kteří dostávají souběžně perorální léky vyžadující titraci nebo s úzkým terapeutickým indexem, by měli být sledováni z hlediska nežádoucích účinků v důsledku možné zvýšené absorpce souběžně podávaného léku. Současně užívaný lék může vyžadovat snížení dávky.
Nežádoucí účinky
Nejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 10 %) u přípravku GATTEX jsou bolesti břicha, nevolnost, infekce horních cest dýchacích, distenze břicha, reakce v místě vpichu, zvracení, přetížení tekutinami a přecitlivělost.
Použití u specifických populací
Kojení se během léčby přípravkem GATTEX nedoporučuje.
Prosím, klikněte zde pro úplnou preskripční informaci www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
Závazky společnosti Takeda v gastroenterologii
Onemocnění trávicího traktu (GIT) mohou být složitá, vysilující a měnit život. Společnost Takeda si uvědomuje tuto neuspokojenou potřebu, a proto se již více než 25 let spolu se svými partnery ve spolupráci zaměřuje na zlepšování života pacientů prostřednictvím poskytování inovativních léčivých přípravků a specializovaných programů na podporu pacientů s onemocněním. Společnost Takeda usiluje o pokrok v tom, jak pacienti zvládají své onemocnění. Společnost Takeda navíc zaujímá vedoucí postavení v oblastech gastroenterologie spojených s vysokou nenaplněnou potřebou, jako jsou zánětlivá střevní onemocnění, onemocnění související s překyselením a poruchy motility. Náš tým pro výzkum gastrointestinálního traktu &vývoj rovněž zkoumá řešení v oblasti celiakie a jaterních onemocnění, jakož i vědecký pokrok prostřednictvím terapií mikrobiomu.
O společnosti Takeda ve Spojených státech
Společnost Takeda udržuje silný a rostoucí závazek ve Spojených státech již více než 50 let. Dne 8. ledna 2019 společnost Takeda dokončila akvizici společnosti Shire, PLC, a stala se tak globální biofarmaceutickou jedničkou založenou na hodnotách a orientovanou na výzkum& a vývoj. Ve Spojených státech, Takeda zaměstnává více než 18 000 zaměstnanců v několika obchodních jednotkách a od srpna 2019 bude mít sídlo v oblasti Bostonu.
Dále má společnost Takeda také výzkumné zařízení v San Diegu v Kalifornii, výrobní zařízení na výrobu speciálních produktů v Brooklyn Parku v Minnesotě a výrobní zařízení na frakcionaci plazmy v Covingtonu v Georgii.
Jako jedna z předních světových biofarmaceutických společností se společnost Takeda snaží přinášet lidem na celém světě lepší zdraví a světlejší budoucnost.
Pro americká média
Amy Ryan
+1-617-584-9378
###
1 GATTEX (teduglutid) na injekci . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Současná léčebná paradigmata u dětského syndromu krátkého střeva. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Neonatální syndrom krátkého střeva: populační odhady incidence a mortality. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Dopad syndromu krátkého střeva na kvalitu života: pohled pacienta. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Studie NCT02682381. Dostupné na clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (navštíveno 6. května 2019).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Současná léčba syndromu krátkého střeva. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Kvalita života u pacientů, kteří dostávají domácí parenterální výživu. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Kvalitativní studie kvality života dětí, které dostávají intravenózní výživu doma. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Safety and efficacy of teduglutide after 52 weeks of treatment in patients with short bowel intestinal failure. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.