Geron es una compañía biofarmacéutica clínica en fase avanzada centrada en el desarrollo y la posible comercialización de un inhibidor de la telomerasa de primera clase, el imetelstat, en neoplasias hematológicas mieloides.
Imetelstat es un novedoso inhibidor de la telomerasa, el primero de su clase, propiedad exclusiva de Geron, que se está desarrollando en neoplasias hematológicas mieloides. Los datos clínicos de fase 2 sugieren claramente que imetelstat tiene una actividad modificadora de la enfermedad a través de la apoptosis de las células madre y progenitoras malignas, lo que permite una potencial recuperación de la hematopoyesis normal. Geron está llevando a cabo actualmente dos ensayos clínicos de fase 3 de imetelstat que permiten el registro: IMerge™, un ensayo de fase 2/3 en síndromes mielodisplásicos (SMD) de bajo riesgo, e IMpactMF, un ensayo de fase 3 en mielofibrosis (MF) refractaria. Imetelstat ha recibido la designación de «Fast Track» por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, tanto para el tratamiento de pacientes con SMD de bajo riesgo no-del(5q) que son refractarios o resistentes a un agente estimulante de la eritropoyesis, como para pacientes con MF de riesgo intermedio-2 o alto cuya enfermedad ha recaído después del tratamiento con un inhibidor de la janus quinasa (JAK) o es refractaria a él.
El papel de la telomerasa y las posibles implicaciones para el cáncer han sido un objetivo de Geron desde nuestra fundación. El descubrimiento y el desarrollo inicial de imetelstat, nuestro único producto candidato, se basó en nuestra experiencia fundamental en la biología de la telomerasa y los telómeros. La telomerasa es una enzima que permite a las células cancerosas, incluidas las células progenitoras malignas, mantener la longitud de los telómeros, lo que les proporciona la capacidad de proliferación ilimitada e incontrolada. Utilizando nuestra química de ácidos nucleicos patentada, diseñamos imetelstat como un oligonucleótido que se dirige y se une con alta afinidad al sitio activo de la telomerasa, inhibiendo así directamente la actividad de la telomerasa e impidiendo la proliferación de las células malignas. Los primeros datos clínicos, incluidas las respuestas moleculares en la trombocitemia esencial (TE) y las remisiones, incluida la reversión de la fibrosis de la médula ósea en la mielofibrosis (MF), sugieren que imetelstat puede tener una actividad modificadora de la enfermedad al inhibir la proliferación de clones de células progenitoras malignas para las enfermedades subyacentes.