Geron är ett kliniskt biofarmaceutiskt företag i sen klinisk fas som fokuserar på utveckling och potentiell kommersialisering av den första telomerashämmaren i klassen, imetelstat, för behandling av hematologiska myeloida maligniteter.

Imetelstat är en ny, först i klassen telomerashämmare som uteslutande ägs av Geron och som utvecklas inom hematologiska myeloida maligniteter. Kliniska fas 2-data tyder starkt på att imetelstat har sjukdomsmodifierande aktivitet genom apoptos av maligna stam- och progenitorceller, vilket möjliggör potentiell återhämtning av normal hematopoesi. Geron genomför för närvarande två registreringsgrundande kliniska fas 3-studier med imetelstat: IMerge™, en fas 2/3-studie vid myelodysplastiska syndrom (MDS) med lägre risk, och IMpactMF, en fas 3-studie vid refraktär myelofibros (MF). Imetelstat har beviljats Fast Track-beteckning av den amerikanska läkemedelsmyndigheten för både behandling av patienter med MDS med lägre risk som inte är del(5q) och som är refraktära eller resistenta mot ett erytropoesistimulerande medel och för patienter med MF med intermediär-2 eller hög risk, vars sjukdom har återfallit efter eller är refraktär mot behandling med januskinashämmare (JAK-hämmare).

Telomerasets roll och dess potentiella implikationer för cancer har varit ett fokusområde för Geron sedan vår grundning. Upptäckten och den tidiga utvecklingen av imetelstat, vår enda produktkandidat, baserades på vår kärnkompetens inom telomeras och telomerbiologi. Telomeras är ett enzym som gör det möjligt för cancerceller, inklusive maligna progenitorceller, att bibehålla telomerlängden, vilket ger dem möjlighet till gränslös, okontrollerad proliferation. Med hjälp av vår egenutvecklade nukleinsyrakemi har vi konstruerat imetelstat som en oligonukleotid som är riktad mot och binder med hög affinitet till den aktiva platsen för telomeras, vilket direkt hämmar telomerasaktiviteten och förhindrar malign cellproliferation. Tidiga kliniska data, inklusive molekylära svar vid essentiell trombocytemi (ET) och remissioner, inklusive reversering av benmärgsfibros vid myelofibros (MF), tyder på att imetelstat kan ha sjukdomsmodifierande aktivitet genom att hämma proliferationen av maligna progenitorcellskloner för de underliggande sjukdomarna.