Un articol publicat la 27 septembrie în Scientific Reports arată rezultatele pozitive ale unui studiu clinic de fază II care utilizează medicamentul oral DFMO pentru a preveni recidiva la copiii cu neuroblastom cu risc ridicat (HRNB).

Neuroblastomul este o formă de cancer care se dezvoltă din celulele nervoase imature care se găsesc în mai multe zone ale corpului. Apare cel mai adesea la sugari și copii mici, de obicei sub vârsta de cinci ani. Boala rămâne o provocare în oncologia pediatrică, iar tratamentele actuale includ terapii care au efecte secundare semnificative pe termen lung pentru pacienți.

HRNB reprezintă 15 la sută din toate decesele cauzate de cancerul la copii, în parte, datorită faptului că aproape jumătate din toți pacienții care ajung la remisiune vor recidiva.

„Aceste rezultate sunt promițătoare și au schimbat perspectivele pacienților noștri cu neuroblastom cu risc ridicat”, a declarat Giselle Sholler, MD, director de cercetare în oncologie pediatrică la Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital și cercetător principal al studiului.

„Prin utilizarea DFMO timp de doi ani după terminarea terapiei convenționale, am observat o rată globală de supraviețuire la doi ani pentru acești copii de 97%. Aceasta este o creștere mare a supraviețuirii”, a adăugat Sholler. „Anterior se credea că copiii cu neuroblastom refractar și recidivat erau considerați incurabili. Acest studiu arată că mai mult de 50 la sută dintre pacienți rămân în remisiune până la patru ani.”

StudiulBeat Childhood Cancer a studiat utilizarea difluorometilornitinei (DFMO) ca agent unic pentru pacienții înrolați la 20 de spitale pentru copii din iunie 2012 până în februarie 2016. Copiii au primit timp de doi ani DFMO oral de două ori pe zi și au fost evaluați pentru rezultatele supraviețuirii fără evenimente (EFS*) și supraviețuirii globale (OS). Studiul a utilizat terapia orală țintită a unui inhibitor ODC (DFMO), ca terapie de întreținere pentru a preveni recidiva la pacienții cu HRNB după terapia standard. DFMO acționează prin vizarea căilor specifice ale celulelor stem canceroase și „oprirea” celulelor, împiedicând astfel cancerul să crească din nou.

Au existat două brațe în acest studiu, prima fiind concepută pentru pacienții care au finalizat terapia standard, iar cea de-a doua pentru copiii care au reușit să obțină o remisiune după ce au recidivat anterior. Ambele populații de pacienți prezintă un risc foarte ridicat de recidivă după terminarea tratamentului și, prin urmare, pot fi candidați foarte buni pentru utilizarea unei terapii de întreținere cu scopul de a preveni recidiva.

Cu o durată medie de urmărire de 3,5 ani, primul braț al studiului a avut 100 de pacienți eligibili. Rezultatele arată că EFS la doi ani a fost de 84 la sută și OS la doi ani a fost de 97 la sută.

Cu o durată mediană de urmărire de 3,7 ani, studiul a înrolat 39 de pacienți care au recidivat anterior, iar rezultatele raportate în jurnal au arătat că EFS la doi ani a fost de 54 la sută și OS la doi ani a fost de 84 la sută pentru acești copii care au recidivat anterior.

„În timp ce aceste cifre EFS și OS la doi ani sunt remarcabile, partea cu adevărat interesantă a acestor rezultate este că EFS și OS sunt stabile până la patru ani”, a declarat Patrick Lacey de la Beat NB Cancer Foundation, una dintre fundațiile conduse de părinți cu cancer la copii care a finanțat acest studiu clinic. „Nu numai că acest medicament pe cale orală a dus la o remisiune prelungită și stabilă pentru copiii din acest studiu, dar medicamentul a fost extrem de sigur și bine tolerat în această populație de pacienți.”

„Deși mulți copii au reușit să ajungă la remisiune cu actualele terapii inițiale, deși dure, aceste remisiuni nu sunt, din punct de vedere istoric, durabile”, a adăugat Dr. Sholler. „Curbele actuale de supraviețuire la cinci ani nu s-au schimbat semnificativ în ultimele două decenii, în ciuda creșterilor recente ale supraviețuirii la doi ani ca urmare a intensificării terapiilor și a noilor terapii multimodale.”

Investigatorul principal la MUSC, Jaqueline Kraveka, MD, afirmă că supraviețuirea copiilor cu neuroblastom cu risc ridicat rămâne o provocare. „Aceste rezultate sunt revoluționare și foarte interesante pentru oncologi și familiile pacienților lor. Sunt încântată de faptul că studiul nostru de confirmare este deschis în atât de multe locații din SUA și Canada, permițând copiilor să primească acest tratament aproape de casă.”

Spitalurile care au participat la acest studiu au inclus Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital, Cardinal Glennon Children’s Medical Center, Medical University of South Carolina, Arkansas Children’s Hospital, Arnold Palmer Hospital for Children, Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children’s Hospital, Rady Children’s Hospital San Diego, Kapiolani Medical Center for Women and Children, Levine Children’s Hospital, Connecticut Children’s Medical Center, Phoenix Children’s Hospital, Children’s Hospitals and Clinics of Minnesota, Medical University of South Carolina.

Studiile DFMO ale Beat Childhood Cancer sunt deschise în prezent în 40 de spitale din SUA și trei spitale din Canada.

*Supraviețuire fără evenimente (EFS): Nici o progresie a bolii sau alte complicații

Despre Spectrum Health

Spectrum Health este un sistem de sănătate non-profit, cu sediul în vestul statului Michigan, care oferă o continuitate completă de îngrijire prin intermediul Spectrum Health Hospital Group, care este format din 12 spitale, inclusiv Helen DeVos Children’s Hospital; 180 de unități ambulatorii și de servicii; 3.600 de medici și furnizori de practici avansate; și Priority Health, un plan de sănătate care a deservit un milion de membri în anul fiscal 2018. Spectrum Health este cel mai mare angajator din West Michigan, cu 26.000 de angajați. Organizația a oferit 434 de milioane de dolari în beneficiul comunității în anul fiscal 2018. Spectrum Health a fost recunoscut de șase ori ca fiind unul dintre cele mai bune 15 sisteme de sănătate de top din țară de către Truven Health Analytics®, parte a IBM Watson HealthTM.

Despre Beat Childhood Cancer Consortium

Beat Childhood Cancer (Beat CC) este un consorțiu de cercetare format din peste 40 de universități și spitale pentru copii din întreaga Americă de Nord, care are sediul la Helen DeVos Children’s Hospital din Grand Rapids, MI. Aceștia oferă o rețea de studii clinice în faza I și faza II privind cancerul la copii. Aceste studii se bazează pe cercetările unui grup de cercetători care colaborează îndeaproape și care sunt legați de programe de laborator care dezvoltă terapii noi pentru neuroblastomul cu risc ridicat și pentru toate tumorile solide ale copilăriei. Misiunea Beat CC este de a crea un efort de colaborare nord-american de cercetători, oncologi și avocați ai familiilor pentru a aduce noi terapii pentru copiii cu orice tumoare solidă, cu scopul de a îmbunătăți calitatea vieții și supraviețuirea. Mai multe informații despre Beat CC pot fi găsite la BeatCC.org

.