Lexington, MA, 17 mai 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. („Takeda”), a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat extinderea indicației pentru GATTEX® (teduglutide) injectabil la pacienții pediatrici cu vârsta de 1 an și peste cu Sindromul Intestinului Scurt (SBS) care au nevoie de nutriție sau lichide suplimentare prin hrănire intravenoasă (IV) (suport parenteral).1
La copii, SBS este o tulburare de malabsorbție cronică și rară, care pune viața în pericol și este rezultatul îndepărtării chirurgicale a unei porțiuni mari de intestin, care se datorează de obicei unor afecțiuni congenitale sau dobândite ale nou-născutului sau unui traumatism.2-4. Copiii cu SBS nu reușesc să absoarbă suficienți nutrienți și lichide din ceea ce mănâncă și beau singuri.2 Un obiectiv al tratamentului SBS este de a restabili capacitatea intestinului rămas de a absorbi nutrienții și de a reduce dependența pe termen lung de suportul parenteral (PS).2
„În calitate de gastroenterolog pediatru, unul dintre principalele mele obiective de tratament pentru copiii cu SBS este de a reduce dependența lor de suportul parenteral”, a declarat Beth Carter, MD, director medical al Reabilitării Intestinale și Suportului Nutrițional, Spitalul de Copii din Los Angeles. „Mă bucur că pacienții au acces la un medicament care îi poate ajuta să își atingă acest obiectiv.”
GATTEX este primul și singurul medicament care imită peptida asemănătoare glucagonului-2 (GLP-2) prezentă în mod natural, care ajută restul intestinului să absoarbă mai multe substanțe nutritive.1 Într-un studiu farmacodinamic la adulți, s-a demonstrat că GATTEX îmbunătățește cantitatea de lichide absorbită de intestine.1
„Abordarea nevoilor mari nesatisfăcute ale pacienților cu afecțiuni gastro-intestinale (GI) complexe și debilitante reprezintă un punct central al activității Takeda”, a declarat Andrew Grimm, Global Clinical Development Lead, Takeda. „Fiind primul tratament aprobat în SUA la pacienții pediatrici cu SBS dependenți de PS care îmbunătățește absorbția, GATTEX oferă acestor pacienți o nouă speranță de a reduce necesarul de PS și potențialul de a deveni independenți de PS. Această aprobare subliniază angajamentul Takeda față de pacienții cu afecțiuni gastrointestinale rare și devastatoare precum SBS.”
Într-un studiu pediatric de 24 de săptămâni, GATTEX a contribuit la reducerea volumului de PS zilnic necesar și a timpului petrecut pentru administrarea PS. Unii copii au obținut chiar o eliberare completă de PS.1 Cincizeci și nouă de pacienți pediatrici cu SBS cu vârste cuprinse între 1 an și 17 ani au ales dacă să primească GATTEX sau tratamentul standard (SOC). Pacienții care au ales să primească tratamentul cu GATTEX au fost ulterior randomizați într-o manieră dublu-orb la 0,025 mg/kg/zi (n=24) sau 0,05 mg/kg/zi (n=26), în timp ce 9 pacienți s-au înscris în brațul SOC. Doza recomandată de GATTEX este de 0,05 mg/kg/zi. Randomizarea la grupurile de doze de GATTEX a fost stratificată în funcție de vârstă.1
La sfârșitul studiului de 24 de săptămâni, 69% dintre pacienții (18/26) care au luat GATTEX 0,05 mg/kg în fiecare zi au redus volumul PS cu 20% sau mai mult. Pe baza datelor din jurnalul pacientului, pacienții care au primit GATTEX 0,05 mg/kg/zi au înregistrat o reducere medie de 42% a volumului PS (ml/kg/zi) față de valoarea inițială (-23 ml/kg/zi față de valoarea inițială). La săptămâna 24, 38% dintre pacienți (10/26) au reușit să reducă perfuzia de PS cu cel puțin 1 zi pe săptămână.1 Pacienții au redus timpul de perfuzie a PS cu 3 ore pe zi, în medie, comparativ cu valorile inițiale.5 În plus, în timpul acestui studiu, 3 din 26 (12%) de copii care au primit GATTEX 0,05 mg/kg/zi au renunțat complet la PS.1
GATTEX are un profil de siguranță demonstrat, care este similar în general la pacienții pediatrici și adulți. Cele mai frecvente reacții adverse (≥10%) observate la pacienții adulți tratați cu GATTEX în studiile clinice au fost durerea abdominală, greața, infecția tractului respirator superior, distensia abdominală, reacția la locul injectării, vărsăturile, supraîncărcarea cu lichide și hipersensibilitatea.1
Despre sindromul de intestin scurt pediatric (SBS)
Malabsorbția de lichide și nutrienți poate expune copiii cu SBS la risc de diaree, deshidratare, tulburări electrolitice și malnutriție.6 Părinții și îngrijitorii copiilor cu SBS care sunt dependenți de PS au raportat în studii că aceștia se confruntă cu o deteriorare a vieții de familie, a vieții sociale și a vieții profesionale.4,7 Reducerea PS poate reprezenta un beneficiu pentru viața copiilor cu SBS, oferindu-le, potențial, libertatea de a desfășura activități din viața de zi cu zi.8,9
Despre GATTEX® (teduglutide) pentru injectare
GATTEX® (teduglutide) este un analog recombinant al peptidei-2 asemănătoare glucagonului uman. În S.U.A., GATTEX este indicat pentru tratamentul adulților și pacienților pediatrici cu vârsta de 1 an și peste cu sindromul intestinului scurt care sunt dependenți de suport parenteral. Doza recomandată de GATTEX atât pentru adulți, cât și pentru pacienții pediatrici este de 0,05 mg/kg o dată pe zi, prin injectare subcutanată. Utilizarea kitului GATTEX 5 mg nu este recomandată la pacienții pediatrici care cântăresc mai puțin de 10 kg. Doza recomandată la pacienții adulți și pediatrici cu insuficiență renală moderată până la severă și boală renală în stadiu terminal (rata estimată de filtrare glomerulară (eGFR) mai mică de 60 ml/min/1,73 m2) este de 0,025 mg/kg o dată pe zi.1
Pentru mai multe informații, vizitați www.gattex.com.
INFORMAȚII IMPORTANTE PRIVIND SIGURANȚA
Atenționări și precauții
Accelerarea creșterii neoplazice
Polipsii colorectali au fost identificați în timpul studiilor clinice. Există un risc de accelerare a creșterii neoplazice. La adulți, în termen de 6 luni înainte de începerea tratamentului cu GATTEX, trebuie efectuată o colonoscopie a întregului colon cu îndepărtarea polipilor și se recomandă efectuarea unei colonoscopii de urmărire (sau imagistică alternativă) la sfârșitul a 1 an de tratament cu GATTEX. Colonoscopiile ulterioare trebuie efectuate la fiecare 5 ani sau mai des, dacă este necesar.
La copii și adolescenți, efectuați teste de sânge ocult în fecale înainte de inițierea tratamentului cu GATTEX. Este necesară efectuarea unei colonoscopii/sigmoidoscopii dacă există sânge inexplicabil în scaun. Efectuați anual testări ulterioare ale sângelui ascuns în fecale la copii și adolescenți în timp ce aceștia primesc GATTEX. Se recomandă efectuarea colonoscopiei/sigmoidoscopiei la toți copiii și adolescenții după 1 an de tratament, la fiecare 5 ani după aceea, în timpul tratamentului continuu cu GATTEX, și dacă prezintă sângerări gastrointestinale noi sau inexplicabile.
În caz de malignitate intestinală (tractul gastrointestinal, hepatobiliar, pancreatic), întrerupeți GATTEX. Decizia clinică de continuare a tratamentului cu GATTEX la pacienții cu tumori maligne non-gastrointestinale trebuie luată pe baza considerațiilor privind raportul beneficiu-risc.
Obstrucție intestinală
Obstrucția intestinală a fost raportată în studiile clinice și după punerea pe piață. La pacienții care prezintă obstrucție intestinală sau stomacală, GATTEX trebuie întrerupt temporar până la evaluarea clinică și managementul ulterior.
Boala biliară și pancreatică
În studiile clinice și după punerea pe piață au fost raportate colecistită, colangită, colelitiază și pancreatită. Evaluarea de laborator (bilirubină, fosfatază alcalină, lipază, amilază) trebuie să fie obținută în termen de 6 luni înainte de începerea tratamentului cu GATTEX. Testele de laborator ulterioare trebuie efectuate la fiecare 6 luni sau mai des, după caz. Dacă se observă modificări semnificative din punct de vedere clinic, se recomandă o evaluare suplimentară, inclusiv imagistică, și trebuie reevaluată continuarea tratamentului cu GATTEX.
Dezechilibru de lichide și supraîncărcare cu lichide
În studiile clinice au fost observate supraîncărcare cu lichide și insuficiență cardiacă congestivă. Dacă apare supraîncărcarea cu fluide, în special la pacienții cu boli cardiovasculare subiacente, trebuie ajustat suportul parenteral și reevaluat tratamentul cu GATTEX. În cazul în care apare o deteriorare cardiacă semnificativă în timpul tratamentului cu GATTEX, trebuie reevaluată continuarea tratamentului cu GATTEX.
Întreruperea tratamentului cu GATTEX poate duce, de asemenea, la dezechilibru de lichide și electroliți. Starea lichidiană și electrolitică trebuie monitorizată la pacienții care întrerup tratamentul cu GATTEX.
Absorbția crescută a medicamentelor orale concomitente
În studiile clinice, un pacient care a primit prazepam concomitent cu GATTEX a prezentat o deteriorare dramatică a stării mentale care a progresat până la comă în prima săptămână de tratament cu GATTEX. Pacienții care primesc concomitent medicamente orale care necesită titrare sau cu un indice terapeutic îngust trebuie monitorizați pentru reacții adverse din cauza absorbției potențial crescute a medicamentului concomitent. Medicamentul concomitent poate necesita o reducere a dozei.
Reacții adverse
Cele mai frecvente reacții adverse (≥ 10%) cu GATTEX sunt durere abdominală, greață, infecție a tractului respirator superior, distensie abdominală, reacție la locul de injectare, vărsături, suprasolicitare de lichide și hipersensibilitate.
Utilizarea la populații specifice
Nu se recomandă alăptarea în timpul tratamentului cu GATTEX.
Vă rugăm să faceți clic aici pentru Informații complete pentru prescriere www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
Adeplinirea angajamentului Takeda în gastroenterologie
Boliile gastrointestinale (GI) pot fi complexe, debilitante și pot schimba viața. Recunoscând această nevoie nesatisfăcută, Takeda și partenerii noștri de colaborare se concentrează de peste 25 de ani pe îmbunătățirea vieții pacienților prin furnizarea de medicamente inovatoare și programe dedicate de sprijin pentru bolile pacienților. Takeda aspiră să avanseze modul în care pacienții își gestionează boala. În plus, Takeda este lider în domenii ale gastroenterologiei asociate cu nevoi nesatisfăcute ridicate, cum ar fi bolile inflamatorii intestinale, bolile legate de aciditate și tulburările de motilitate. Echipa noastră de cercetare GI Research & Development explorează, de asemenea, soluții în boala celiacă și în bolile hepatice, precum și progrese științifice prin terapii ale microbiomului.
Despre Takeda în Statele Unite
Takeda a menținut un angajament puternic și în creștere față de Statele Unite timp de peste 50 de ani. La 8 ianuarie 2019, Takeda a finalizat achiziția Shire, PLC, devenind astfel un lider biofarmaceutic global, bazat pe valori și axat pe R&D. În S.U.A., Takeda are peste 18.000 de angajați în mai multe unități de afaceri și, începând cu august 2019, va avea sediul central în zona metropolitană Boston.
În plus, Takeda are, de asemenea, o unitate de cercetare în San Diego, California, unități de producție de produse de specialitate în Brooklyn Park, Minnesota și unități de producție de fracționare a plasmei în Covington, Georgia.
Ca una dintre cele mai importante companii biofarmaceutice din lume, Takeda se angajează să aducă o sănătate mai bună și un viitor mai luminos oamenilor din întreaga lume. Aspirăm să aducem la un nivel superior poziția noastră de lider în transpunerea științei în medicamente care schimbă vieți, în domeniile noastre principale de interes; oncologie, gastroenterologie, neuroștiințe, boli rare, terapii derivate din plasmă și vaccinuri.
Contact media:
Pentru presa din S.U.A.
Amy Ryan
+1-617-584-9378
###
1 GATTEX (teduglutide) pentru injectare . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Paradigme actuale de tratament în sindromul de intestin scurt pediatric. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Sindromul intestinului scurt neonatal: estimări bazate pe populație ale ratelor de incidență și mortalitate. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Impactul sindromului intestinului scurt asupra calității vieții: perspectiva pacientului. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Studiu NCT02682381. Disponibil la clinicaltrials.gov/ct2/show/studiu/NCT02682381 (accesat la 6 mai 2019).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Managementul actual al sindromului intestinului scurt. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Calitatea vieții la pacienții care primesc nutriție parenterală la domiciliu. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Un studiu calitativ al calității vieții copiilor care primesc nutriție intravenoasă la domiciliu. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Siguranța și eficacitatea teduglutide după 52 de săptămâni de tratament la pacienții cu insuficiență intestinală cu intestin scurt. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.