Geron este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic avansat, axată pe dezvoltarea și potențiala comercializare a unui inhibitor de telomerază de primă clasă, imetelstat, în tumorile maligne mieloide hematologice.

Imetelstat este un inhibitor de telomerază nou, primul din clasa sa, deținut exclusiv de Geron și în curs de dezvoltare în tumorile maligne mieloide hematologice. Datele clinice de fază 2 sugerează cu tărie că imetelstat are o activitate de modificare a bolii prin apoptoza celulelor stem și progenitoare maligne, ceea ce permite o potențială recuperare a hematopoiezei normale. În prezent, Geron desfășoară două studii clinice de fază 3 care permit înregistrarea imetelstatului: IMerge™, un studiu de fază 2/3 în sindroamele mielodisplazice (SMD) cu risc scăzut, și IMpactMF, un studiu de fază 3 în mielofibroza refractară (MF). Imetelstat a primit desemnarea Fast Track din partea Administrației pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite ale Americii atât pentru tratamentul pacienților cu SMD fără-del(5q) cu risc scăzut, care sunt refractari sau rezistenți la un agent de stimulare a eritropoiezei, cât și pentru pacienții cu MF cu risc intermediar-2 sau ridicat, a căror boală a recidivat după sau este refractară la tratamentul cu inhibitori de janus kinază (JAK).

Rolul telomerazei și implicațiile potențiale asupra cancerului au fost un punct de interes pentru Geron încă de la înființarea noastră. Descoperirea și dezvoltarea timpurie a imetelstatului, singurul nostru produs candidat, s-a bazat pe expertiza noastră de bază în domeniul telomerazei și al biologiei telomerilor. Telomeraza este o enzimă care permite celulelor canceroase, inclusiv celulelor progenitoare maligne, să mențină lungimea telomerilor, ceea ce le oferă capacitatea de proliferare nelimitată și necontrolată. Utilizând chimia brevetată a acizilor nucleici, am conceput imetelstat ca fiind o oligonucleotidă care țintește și se leagă cu mare afinitate la situsul activ al telomerazei, inhibând astfel în mod direct activitatea telomerazei și împiedicând proliferarea celulelor maligne. Primele date clinice, inclusiv răspunsuri moleculare în trombocitemia esențială (ET) și remisiuni, inclusiv inversarea fibrozei măduvei osoase în mielofibroză (MF), sugerează că imetelstat poate avea o activitate de modificare a bolii prin inhibarea proliferării clonelor de celule progenitoare maligne pentru bolile care stau la baza acesteia.

.