Terapie terapeutică experimentală ibudilast (MN-166) de la MediciNova ar putea fi cea mai eficientă pentru tratarea sclerozei laterale amiotrofice (SLA) la persoanele cu un istoric mai scurt al bolii, și anume cele diagnosticate cu mai puțin de 18 luni înainte de a primi tratamentul, arată o nouă analiză.
Analiza a fost prezentată în cadrul celui de-al 30-lea Simpozion Internațional privind ALS/MND într-o prezentare susținută de Kazuko Matsuda, MD, PhD, MPH, director medical al MediciNova, intitulată „Interacțiunea (neuniformitatea) progresiei ALS și eficacitatea MN-166 (ibudilast)” (rezumat CLT-25, Pagina 277).
Ibudilast este o moleculă mică care țintește trei proteine distincte din celule – PDE4, PDE10 și MIF – și se crede că reduce nivelurile de molecule inflamatorii din organism, crescând în același timp nivelurile de factori neurotrofici, care sunt molecule ce pot stimula creșterea neuronilor.
Noua analiză utilizează date dintr-un studiu clinic de fază 2 (NCT02238626), finanțat de MediciNova, conceput pentru a studia siguranța și eficacitatea ibudilastului ca tratament suplimentar la Rilutek (riluzol) de la Sanofi, un tratament aprobat pentru SLA, la persoanele cu SLA timpurie sau avansată.
În cadrul studiului au fost recrutați 51 de pacienți aflați în diferite stadii ale bolii și au fost repartizați aleatoriu la șase luni de tratament cu ibudilast sau cu un placebo, adăugat la tratamentul standard Rilutek. Obiectivul principal a fost testarea siguranței, dar au fost evaluate, de asemenea, obiective secundare de eficacitate.
Rezultatele anterioare au indicat că un procent mai mare de persoane tratate cu ibudilast nu au înregistrat o progresie a bolii, după cum indică faptul că nu s-a înregistrat nicio scădere a scorului pe Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R).
Cu toate acestea, modificarea medie a scorurilor ALSFRS-R de la începutul studiului până la șase luni de tratament nu a fost semnificativ diferită la pacienții tratați cu ibudilast și cei tratați cu placebo, probabil din cauza unei variații semnificative de la persoană la persoană – rata de progresie a bolii, forma de SLA și dispersia scorurilor ALSFRS-R la începutul studiului.
Aceasta a dus la întrebarea dacă anumite persoane ar putea fi mai susceptibile de a beneficia de tratamentul cu ibudilast. Mai exact, cercetătorii au suspectat că istoricul ALS – timpul scurs de la debutul ALS – ar putea prezice răspunsurile la tratament.
Pentru a afla, aceștia au reanalizat datele din acest studiu clinic folosind modele statistice care au luat în considerare istoricul ALS. În scopul acestei analize, s-a considerat că participanții au avut un istoric scurt (mai puțin de 600 de zile de la debutul ALS), sau un istoric lung (mai mult de 600 de zile).
Prima analiză a fost făcută folosind datele colectate înainte de începerea tratamentului. În rândul persoanelor cu un istoric scurt de ALS, a existat o corelație negativă puternică între durata istoricului și scorul ALSFRS-R – adică, în cazul persoanelor care nu au avut ALS de foarte mult timp, cei care au cunoscut debutul bolii cu relativ mai mult timp în urmă au fost mai predispuși să raporteze o boală mai severă.
Dar această corelație nu a fost la fel de puternică la persoanele cu un istoric lung de ALS. În esență, analiza sugerează că ALS tinde să se înrăutățească în timp, dar acest lucru este previzibil în mod fiabil doar la începutul bolii.
Bazându-se pe acest lucru, cercetătorii au analizat schimbările în scorul ALSFRS-R în timp după începerea tratamentului și doar la persoanele cu un istoric scurt de ALS. Ei au constatat că, pentru persoanele din acest grup cărora li s-a administrat placebo, a existat același tip de corelație; pe măsură ce trecea timpul, scorurile bolii se înrăutățeau. Cu toate acestea, pentru cei cărora li s-a administrat ibudilast, această corelație nu a fost observată.
Acest lucru sugerează, că: „Se așteaptă ca eficacitatea MN-166 să fie eficientă la pacienții cu un istoric scurt de ALS”, au scris cercetătorii în rezumatul lor.
Într-un comunicat de presă, Yuichi Iwaki, MD, PhD, președintele și CEO al MediciNova, a declarat: „Suntem foarte încântați să prezentăm aceste analize suplimentare din studiul finalizat privind ALS. Concluziile acestei lucrări și ale celorlalte analize finalizate anterior au fost deja încorporate în proiectarea studiului nostru de fază 3. Credem că designul nostru îmbunătățit al studiului, care include doar subiecți cu ALS cu debut al simptomelor de mai puțin de 18 luni, oferă acestui studiu o probabilitate mult mai mare de succes.”
- Detalii autor
.
.
