Geron é uma empresa biofarmacêutica clínica de estágio tardio focada no desenvolvimento e potencial comercialização de um inibidor de telomerase de primeira classe, imetelstat, em malignidades mielóides hematológicas.
Imetelstat é um novo inibidor de telomerase de primeira classe de propriedade exclusiva da Geron e está sendo desenvolvido em neoplasias malignas mielóides hematológicas. Os dados clínicos da fase 2 sugerem fortemente que o imetelstat tem actividade modificadora da doença através da apoptose de células estaminais malignas e progenitoras, o que permite uma potencial recuperação da hematopoiese normal. A Geron está actualmente a realizar dois ensaios clínicos de Fase 3 de registo do imetelstat: IMerge™, um ensaio de Fase 2/3 em síndromes mielodisplásicas de menor risco (MDS), e IMpactMF, um ensaio de Fase 3 em mielofibrose refratária (MF). O Imetelstat recebeu a designação Fast Track da United States Food and Drug Administration tanto para o tratamento de pacientes com MDS não-del(5q) de menor risco que são refratários ou resistentes a um agente estimulante da eritropoiese quanto para pacientes com MF Intermediate-2 ou de alto risco cuja doença recaiu após ou é refratária ao tratamento com inibidor de janus kinase (JAK).
O papel da telomerase e as implicações potenciais para o câncer têm sido um foco do Geron desde a nossa fundação. A descoberta e o desenvolvimento precoce do imetelstat, nosso único produto candidato, foi baseado em nossa experiência principal em telomerase e biologia telomérica. A telomerase é uma enzima que permite às células cancerígenas, incluindo as células progenitoras malignas, manter o comprimento do telômero, o que lhes proporciona a capacidade de proliferação ilimitada e descontrolada. Utilizando a nossa química de ácido nucleico patenteada, concebemos o imetelstat para ser um oligonucleótido que visa e se liga com alta afinidade ao local activo da telomerase, inibindo assim directamente a actividade da telomerase e impedindo a proliferação de células malignas. Dados clínicos iniciais, incluindo respostas moleculares em trombocitmias essenciais (ET) e remissões, incluindo reversão da fibrose da medula óssea na mielofibrose (MF), sugerem que o imetelstat pode ter atividade modificadora da doença inibindo a proliferação de clones de células progenitoras malignas para as doenças subjacentes.