Lexington, MA, 17 de maio de 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. (“Takeda”), anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou a extensão da indicação do GATTEX® (teduglutide) para injeção a pacientes pediátricos de 1 ano de idade ou mais com Síndrome do Intestino Curto (SBS) que precisam de nutrição adicional ou fluidos da alimentação intravenosa (IV) (suporte parenteral).1
Em crianças, a SBS é um distúrbio de má absorção crônica, raro e com risco de vida, resultante da remoção cirúrgica de uma grande porção do intestino, que é normalmente devido a condições congênitas ou adquiridas do recém-nascido ou trauma.2-4 Crianças com SBS são incapazes de absorver nutrientes e fluidos suficientes do que comem e bebem sozinhas.2 Uma meta do tratamento com SBS é restaurar a capacidade do intestino remanescente de absorver nutrientes e reduzir a dependência a longo prazo do suporte parenteral (PS).2
“Como gastroenterologista pediátrica, uma das minhas principais metas de tratamento para crianças com SBS é reduzir sua dependência do suporte parenteral”, disse Beth Carter, Diretora Médica de Reabilitação Intestinal e Suporte Nutricional do Hospital Infantil de Los Angeles. “Estou satisfeita que os pacientes tenham acesso a um medicamento que pode ajudá-los a alcançar essa meta”
GATTEX é o primeiro e único medicamento que imita o peptídeo-2 (GLP-2) natural, que ajuda o intestino remanescente a absorver mais nutrientes.1 Em um estudo farmacodinâmico em adultos, o GATTEX demonstrou melhorar a quantidade de líquidos absorvidos pelo intestino.1
“Atender às altas necessidades não atendidas de pacientes com condições gastrointestinais (GI) complexas e debilitantes é um foco do trabalho de Takeda”, disse Andrew Grimm, Líder de Desenvolvimento Clínico Global, Takeda. “Como a primeira terapia aprovada nos EUA em pacientes pediátricos dependentes de SBS que melhora a absorção, o GATTEX oferece a esses pacientes novas esperanças de reduzir os requisitos de PS e o potencial para a independência de PS. Essa aprovação ressalta o compromisso da Takeda com pacientes com condições GI raras e devastadoras como a SBS”
Em um estudo pediátrico de 24 semanas, o GATTEX ajudou a reduzir o volume de PS necessário diariamente e o tempo gasto na administração de PS. Algumas crianças chegaram a alcançar total liberdade em relação à PS.1 Cinqüenta e nove pacientes pediátricos com SBS de 1 ano a 17 anos escolheram entre receber o GATTEX ou o padrão de tratamento (SOC). Os pacientes que optaram por receber tratamento GATTEX foram posteriormente randomizados de forma duplamente cega para 0,025 mg/kg/dia (n=24) ou 0,05 mg/kg/dia (n=26), enquanto 9 pacientes se inscreveram no braço do SOC. A dosagem recomendada do GATTEX é de 0,05 mg/kg/dia. A randomização para os grupos de dose do GATTEX foi estratificada por idade.1
Ao final do estudo de 24 semanas, 69% dos pacientes (18/26) que tomaram GATTEX 0,05 mg/kg/dia reduziram o volume de PS em 20% ou mais. Com base nos dados diários dos pacientes, os pacientes que receberam GATTEX 0,05 mg/kg/dia experimentaram uma redução média de 42% no volume de PS (mL/kg/dia) a partir da linha de base (-23 mL/kg/dia a partir da linha de base). Na semana 24, 38% dos pacientes (10/26) foram capazes de reduzir a infusão de PS em pelo menos 1 dia por semana.1 Os pacientes reduziram seu tempo de infusão de PS em 3 horas por dia, em média, em comparação à linha de base.5 Além disso, durante este estudo, 3 das 26 (12%) crianças que receberam GATTEX 0,05 mg/kg/dia desmamaram completamente a PS.1
GATTEX tem um perfil de segurança demonstrado que é semelhante em geral em pacientes pediátricos e adultos. As reações adversas mais comuns (≥10%) observadas em pacientes adultos tratados com GATTEX em ensaios clínicos foram dor abdominal, náusea, infecção do trato respiratório superior, distensão abdominal, reação no local da injeção, vômito, sobrecarga de líquidos e hipersensibilidade.1
Síndrome do intestino curto pediátrico (SBS)
A má absorção de fluidos e nutrientes pode colocar crianças com SBS em risco de diarréia, desidratação, distúrbios eletrolíticos e desnutrição.6 Os pais e cuidadores de crianças com SBS que são dependentes de PS têm relatado em estudos que eles experimentam deterioração em sua vida familiar, vida social e trabalho.4,7 As reduções de PS podem representar um benefício para a vida das crianças com SBS, dando-lhes potencialmente a liberdade de fazer atividades da vida diária.8,9
Sobre GATTEX® (teduglutide) para Injeção
GATTEX® (teduglutide) é um análogo recombinante do peptídeo-2 do tipo glucagon humano. Nos EUA, o GATTEX é indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos de 1 ano de idade ou mais com Síndrome do Intestino Curto que são dependentes de suporte parenteral. A dosagem recomendada do GATTEX para pacientes adultos e pediátricos é de 0,05 mg/kg uma vez por dia por injeção subcutânea. O uso do kit GATTEX 5 mg não é recomendado em pacientes pediátricos com peso inferior a 10 kg. A dosagem recomendada em pacientes adultos e pediátricos com comprometimento renal moderado a grave e doença renal em fase terminal (taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) inferior a 60 mL/min/1,73 m2) é de 0,025 mg/kg uma vez ao dia.1
Informação de segurança IMPORTANTE
Avisos e Precauções
Aceleração do crescimento neoplásico
Pólipos colorretal foram identificados durante os ensaios clínicos. Há um risco de aceleração do crescimento neoplásico. Em adultos, nos 6 meses anteriores ao início do tratamento com GATTEX, a colonoscopia de todo o cólon com remoção de pólipos deve ser realizada e recomenda-se o acompanhamento da colonoscopia (ou imagem alternativa) ao final de 1 ano de GATTEX. As colonoscopias subsequentes devem ser realizadas a cada 5 anos ou com maior frequência, conforme necessário.
Em crianças e adolescentes, realizar exames de sangue oculto fecal antes de iniciar o tratamento com o GATTEX. A colonoscopia/sigmoidoscopia é necessária se houver sangue inexplicável nas fezes. Realizar anualmente testes de sangue oculto fecal em crianças e adolescentes enquanto eles estão recebendo GATTEX. A colonoscopia/sigmoidoscopia é recomendada para todas as crianças e adolescentes após 1 ano de tratamento, a cada 5 anos em tratamento contínuo com GATTEX, e se houver sangramento gastrointestinal novo ou inexplicável.
Em caso de malignidade intestinal (trato gastrointestinal, hepatobiliar, pancreático), descontinuar o GATTEX. A decisão clínica de continuar o GATTEX em pacientes com malignidade não gastrintestinal deve ser feita com base em considerações de risco-benefício.
Obstrução intestinal
Obstrução intestinal tem sido relatada em estudos clínicos e pós-marketing. Em pacientes que desenvolvem obstrução intestinal ou estomacal, o GATTEX deve ser temporariamente descontinuado até avaliação clínica e gerenciamento.
Doença biliar e pancreática
Cholecistite, colangite, colelitíase e pancreatite têm sido relatadas em estudos clínicos e pós-marketing. A avaliação laboratorial (bilirrubina, fosfatase alcalina, lipase, amilase) deve ser obtida nos 6 meses anteriores ao início do GATTEX. Os testes laboratoriais subsequentes devem ser feitos a cada 6 meses ou com maior frequência, conforme necessário. Se forem observadas alterações clinicamente significativas, recomenda-se uma avaliação adicional, incluindo imagens, e o tratamento continuado com o GATTEX deve ser reavaliado.
Desbalanço de fluidos e sobrecarga de fluidos
Sobrecarga de fluidos e insuficiência cardíaca congestiva foram observados em ensaios clínicos. Se ocorrer sobrecarga de fluidos, especialmente em pacientes com doença cardiovascular subjacente, o suporte parenteral deve ser ajustado e o tratamento GATTEX deve ser reavaliado. Se uma deterioração cardíaca significativa se desenvolver enquanto no GATTEX, o tratamento GATTEX deve ser reavaliado.
Descontinuação do tratamento com GATTEX também pode resultar em desequilíbrio de fluidos e eletrólitos. O estado dos fluidos e electrólitos deve ser monitorizado em doentes que interrompam o tratamento com GATTEX.
Increscente absorção de medicamentos orais concomitantes
Em ensaios clínicos, um doente que receba prazepam concomitantemente com o GATTEX sofreu uma deterioração dramática do estado mental, progredindo para coma durante a primeira semana de terapia GATTEX. Pacientes que recebem medicamentos orais concomitantes que requerem titulação ou com um índice terapêutico estreito devem ser monitorizados para reacções adversas devido ao potencial aumento da absorção do medicamento concomitante. A droga concomitante pode requerer uma redução na dosagem.
Reações adversas
As reações adversas mais comuns (≥ 10%) com GATTEX são dor abdominal, náusea, infecção do trato respiratório superior, distensão abdominal, reação no local da injeção, vômito, sobrecarga de líquidos e hipersensibilidade.
Utilizar em populações específicas
A amamentação não é recomendada durante o tratamento com GATTEX.
Por favor clique aqui para informações completas sobre a prescrição www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
Comprometimento de Takeda com a Gastroenterologia
As doenças gastrointestinais (IG) podem ser complexas, debilitantes e transformadoras da vida. Reconhecendo essa necessidade não atendida, a Takeda e nossos parceiros de colaboração têm se concentrado em melhorar a vida dos pacientes através da entrega de medicamentos inovadores e programas dedicados de apoio às doenças dos pacientes por mais de 25 anos. A Takeda aspira a avançar na forma como os pacientes administram suas doenças. Além disso, a Takeda é líder em áreas da gastroenterologia associadas a uma grande necessidade não atendida, como doenças inflamatórias intestinais, doenças relacionadas a ácido e distúrbios de motilidade. Nossa pesquisa em gastroenterologia & A equipe de desenvolvimento também está explorando soluções em doenças celíacas e hepáticas, bem como avanços científicos através de terapias microbiológicas.
Sobre a Takeda nos Estados Unidos
Takeda tem mantido um forte e crescente compromisso com os Estados Unidos por mais de 50 anos. Em 8 de janeiro de 2019, Takeda completou sua aquisição da Shire, PLC, tornando-se uma líder biofarmacêutica global, baseada em valores, R&D-driven biopharmaceutical. Nos Estados Unidos, A Takeda emprega mais de 18.000 funcionários em várias unidades de negócio, e a partir de Agosto de 2019, terá sede na área da grande Boston.
Adicionalmente, a Takeda também tem uma unidade de pesquisa em San Diego, Califórnia, fábricas de produtos especiais em Brooklyn Park, Minnesota e fábricas de fracionamento de plasma em Covington, Geórgia.
Como uma das empresas biofarmacêuticas líderes mundiais, a Takeda está empenhada em trazer Melhor Saúde e um Futuro mais Brilhante para as pessoas em todo o mundo. Aspiramos trazer a nossa liderança na tradução da ciência em medicamentos que mudam a vida para o próximo nível, nas nossas principais áreas de foco: oncologia, gastroenterologia, neurociência, doenças raras, terapias derivadas do plasma e vacinas.
Contacto com os media:
Para a mídia dos EUA
Amy Ryan
+1-617-584-9378
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1 GATTEX (teduglutide) para injeção . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Paradigmas atuais de tratamento na síndrome do intestino curto pediátrico. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A… Síndrome do intestino curto neonatal: estimativas populacionais das taxas de incidência e mortalidade. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Impacto da síndrome do intestino curto na qualidade de vida: a perspectiva do paciente. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Estudo NCT02682381. Disponível em clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (acedido a 6 de Maio de 2019).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Gerenciamento atual da síndrome do intestino curto. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Qualidade de vida em pacientes que recebem nutrição parenteral domiciliar. Int. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. Um estudo qualitativo da qualidade de vida das crianças que recebem nutrição intravenosa em casa. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Segurança e eficácia do teduglutide após 52 semanas de tratamento em pacientes com insuficiência intestinal curta. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.