Lexington, MA, 17 maja 2019 – Takeda Pharmaceuticals, U.S.A., Inc. („Takeda”), ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazania do stosowania produktu GATTEX® (teduglutyd) do wstrzykiwań na pacjentów pediatrycznych w wieku 1 roku i starszych z zespołem krótkiego jelita (SBS), którzy wymagają dodatkowego odżywiania lub płynów z żywienia dożylnego (IV) (wsparcie pozajelitowe).1
Wśród dzieci, SBS jest zagrażającym życiu, przewlekłym i rzadkim zaburzeniem wchłaniania wynikającym z chirurgicznego usunięcia dużej części jelita, co zwykle jest spowodowane wrodzonymi lub nabytymi schorzeniami noworodka lub urazem.2-4 Dzieci z SBS nie są w stanie samodzielnie wchłaniać wystarczającej ilości składników odżywczych i płynów z tego, co jedzą i piją.2 Celem leczenia SBS jest przywrócenie zdolności pozostałego jelita do wchłaniania składników odżywczych i zmniejszenie długotrwałej zależności od wsparcia pozajelitowego (PS).2
„Jako gastroenterolog dziecięcy, jednym z moich głównych celów leczenia dzieci z SBS jest zmniejszenie ich zależności od wsparcia pozajelitowego”, powiedziała Beth Carter, MD, dyrektor medyczny rehabilitacji jelitowej i wsparcia żywieniowego, Children’s Hospital Los Angeles. „Cieszę się, że pacjenci mają dostęp do leku, który może pomóc im osiągnąć ten cel.”
GATTEX jest pierwszym i jedynym lekiem, który naśladuje naturalnie występujący glukagonopodobny peptyd-2 (GLP-2), który pomaga pozostałym jelitom wchłonąć więcej składników odżywczych.1 W badaniu farmakodynamicznym u dorosłych wykazano, że GATTEX poprawia ilość płynów wchłanianych przez jelita.1
„Zaspokojenie wysokich, niezaspokojonych potrzeb pacjentów ze złożonymi i wyniszczającymi schorzeniami przewodu pokarmowego (GI) jest głównym celem pracy firmy Takeda”, powiedział Andrew Grimm, Global Clinical Development Lead, Takeda. „GATTEX, jako pierwsza zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych terapia u pacjentów pediatrycznych z SBS zależnych od PS, która poprawia wchłanianie, oferuje tym pacjentom nową nadzieję na zmniejszenie zapotrzebowania na PS i możliwość uniezależnienia się od PS. To zatwierdzenie podkreśla zaangażowanie firmy Takeda na rzecz pacjentów z rzadkimi i wyniszczającymi chorobami układu pokarmowego, takimi jak SBS.”
W 24-tygodniowym badaniu pediatrycznym GATTEX pomógł zmniejszyć ilość wymaganych dziennych dawek PS oraz czas poświęcony na podawanie PS. U niektórych dzieci uzyskano nawet całkowite uwolnienie od PS.1 Pięćdziesięciu dziewięciu pacjentów pediatrycznych z SBS w wieku od 1 roku do 17 lat zdecydowało, czy chcą otrzymywać GATTEX, czy standardową opiekę (SOC). Pacjenci, którzy zdecydowali się na leczenie produktem GATTEX byli następnie randomizowani w sposób podwójnie ślepy do dawki 0,025 mg/kg/dobę (n=24) lub 0,05 mg/kg/dobę (n=26), podczas gdy 9 pacjentów zapisało się do ramienia SOC. Zalecana dawka produktu GATTEX wynosi 0,05 mg/kg/dobę. Randomizacja do grup dawkowania produktu GATTEX była stratyfikowana według wieku.1
Pod koniec 24-tygodniowego badania u 69% pacjentów (18/26), którzy przyjmowali produkt GATTEX w dawce 0,05 mg/kg na dobę, nastąpiło zmniejszenie objętości PS o 20% lub więcej. Na podstawie danych z dziennika pacjenta, u pacjentów, którzy otrzymywali produkt GATTEX 0,05 mg/kg/dobę, wystąpiło średnie zmniejszenie objętości PS (ml/kg/dobę) o 42% w stosunku do wartości wyjściowej (-23 ml/kg/dobę w stosunku do wartości wyjściowej). W 24. tygodniu 38% pacjentów (10/26) było w stanie zmniejszyć infuzję PS o co najmniej 1 dzień tygodniowo.1 Pacjenci skrócili czas infuzji PS średnio o 3 godziny dziennie w porównaniu z wartością wyjściową.5 Ponadto, podczas tego badania 3 z 26 (12%) dzieci otrzymujących produkt GATTEX 0,05 mg/kg/dobę całkowicie odstawiło PS.1
GATTEX ma wykazany profil bezpieczeństwa, który jest ogólnie podobny u pacjentów pediatrycznych i dorosłych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥10%) obserwowanymi u dorosłych pacjentów leczonych produktem GATTEX w badaniach klinicznych były: ból brzucha, nudności, zakażenie górnych dróg oddechowych, wzdęcie brzucha, reakcja w miejscu wstrzyknięcia, wymioty, przeciążenie płynami i nadwrażliwość.1
O pediatrycznym zespole krótkiego jelita (SBS)
Nieprawidłowe wchłanianie płynów i składników odżywczych może narażać dzieci z SBS na ryzyko wystąpienia biegunki, odwodnienia, zaburzeń elektrolitowych i niedożywienia.6 Rodzice i opiekunowie dzieci z SBS, którzy są uzależnieni od PS, zgłaszali w badaniach, że doświadczają pogorszenia jakości życia rodzinnego, społecznego i zawodowego.4,7 Zmniejszenie dawki PS może stanowić korzyść dla życia dzieci z SBS, potencjalnie dając im swobodę wykonywania codziennych czynności.8,9
O produkcie GATTEX® (teduglutyd) do wstrzykiwań
GATTEX® (teduglutyd) jest rekombinowanym analogiem ludzkiego glukagonopodobnego peptydu-2. W Stanach Zjednoczonych produkt GATTEX jest wskazany do leczenia dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 1 roku i starszych z zespołem krótkiego jelita, którzy są uzależnieni od wsparcia pozajelitowego. Zalecana dawka produktu GATTEX zarówno dla pacjentów dorosłych, jak i dzieci wynosi 0,05 mg/kg mc. raz na dobę we wstrzyknięciu podskórnym. Nie zaleca się stosowania zestawu GATTEX 5 mg u pacjentów pediatrycznych ważących mniej niż 10 kg. Zalecana dawka u pacjentów dorosłych i dzieci z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami czynności nerek i schyłkową niewydolnością nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) mniejszy niż 60 mL/min/1,73 m2) wynosi 0,025 mg/kg raz na dobę.1
Więcej informacji można znaleźć na stronie internetowej www.gattex.com.
WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przyspieszenie wzrostu nowotworu
Podczas badań klinicznych zidentyfikowano polipy jelita grubego. Istnieje ryzyko przyspieszenia wzrostu nowotworu. U dorosłych, w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia produktem leczniczym GATTEX, należy wykonać kolonoskopię całego jelita grubego z usunięciem polipów, a po upływie 1 roku stosowania produktu leczniczego GATTEX zaleca się wykonanie kontrolnej kolonoskopii (lub alternatywnych badań obrazowych). Kolejne kolonoskopie należy wykonywać co 5 lat lub częściej w zależności od potrzeb.
U dzieci i młodzieży, przed rozpoczęciem leczenia produktem GATTEX należy wykonać badanie na krew utajoną w kale. Kolonoskopia/sigmoidoskopia jest konieczna w przypadku wystąpienia niewyjaśnionej obecności krwi w stolcu. Kolejne badania krwi utajonej w kale należy przeprowadzać co roku u dzieci i młodzieży w trakcie przyjmowania produktu leczniczego GATTEX. Kolonoskopia/sigmoidoskopia jest zalecana u wszystkich dzieci i młodzieży po 1 roku leczenia, a następnie co 5 lat podczas ciągłego leczenia produktem GATTEX oraz w przypadku wystąpienia nowego lub niewyjaśnionego krwawienia z przewodu pokarmowego.
W przypadku nowotworu złośliwego jelit (przewodu pokarmowego, dróg żółciowych, trzustki), należy przerwać stosowanie produktu GATTEX. Decyzję kliniczną o kontynuowaniu stosowania produktu GATTEX u pacjentów z nowotworem złośliwym niebędącym nowotworem przewodu pokarmowego należy podjąć w oparciu o stosunek korzyści do ryzyka.
Drożność jelit
Drożność jelit zgłaszano w badaniach klinicznych i po wprowadzeniu produktu do obrotu. U pacjentów, u których wystąpi niedrożność jelit lub stomii, należy tymczasowo odstawić produkt leczniczy GATTEX do czasu dalszej oceny klinicznej i postępowania.
Choroby dróg żółciowych i trzustki
Zapalenie pęcherzyka żółciowego, zapalenie dróg żółciowych, kamica żółciowa i zapalenie trzustki były zgłaszane w badaniach klinicznych i po wprowadzeniu produktu leczniczego do obrotu. Ocena laboratoryjna (bilirubina, fosfataza alkaliczna, lipaza, amylaza) powinna być wykonana w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem stosowania produktu GATTEX. Kolejne badania laboratoryjne powinny być wykonywane co 6 miesięcy lub częściej, w zależności od potrzeb. W przypadku zaobserwowania istotnych klinicznie zmian, zaleca się dalszą ocenę, w tym badania obrazowe, oraz ponowną ocenę dalszego leczenia produktem leczniczym GATTEX.
Zaburzenia równowagi płynów i przeciążenie płynami
W badaniach klinicznych obserwowano przeciążenie płynami i zastoinową niewydolność serca. W przypadku wystąpienia przeciążenia płynami, zwłaszcza u pacjentów z chorobami układu sercowo-naczyniowego, należy dostosować leczenie pozajelitowe i ponownie ocenić leczenie produktem GATTEX. Jeśli podczas stosowania produktu GATTEX dojdzie do znacznego pogorszenia czynności serca, należy ponownie ocenić kontynuację leczenia produktem GATTEX.
Przerwanie leczenia produktem GATTEX może również spowodować zaburzenia równowagi płynów i elektrolitów. Należy monitorować stan płynów i elektrolitów u pacjentów, którzy przerywają leczenie produktem GATTEX.
Zwiększone wchłanianie jednocześnie przyjmowanych leków doustnych
W badaniach klinicznych u jednego pacjenta otrzymującego prazepam jednocześnie z produktem GATTEX wystąpiło dramatyczne pogorszenie stanu psychicznego postępujące do śpiączki w ciągu pierwszego tygodnia leczenia produktem GATTEX. Pacjenci otrzymujący jednocześnie doustne leki wymagające miareczkowania lub o wąskim indeksie terapeutycznym powinni być monitorowani pod kątem działań niepożądanych ze względu na potencjalnie zwiększone wchłanianie leku towarzyszącego. Jednoczesne stosowanie leku może wymagać zmniejszenia dawki.
Działania niepożądane
Najczęstsze działania niepożądane (≥ 10%) związane ze stosowaniem produktu GATTEX to: ból brzucha, nudności, zakażenie górnych dróg oddechowych, wzdęcie brzucha, reakcja w miejscu wstrzyknięcia, wymioty, przeciążenie płynami i nadwrażliwość.
Stosowanie w szczególnych populacjach
Nie zaleca się karmienia piersią podczas leczenia produktem GATTEX.
Proszę kliknąć tutaj, aby zapoznać się z pełną wersją informacji o leku www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf.
Zaangażowanie firmy Takeda w Gastroenterologię
Choroby układu pokarmowego mogą być złożone, osłabiające i zmieniające życie. Dostrzegając te niezaspokojone potrzeby, firma Takeda i nasi partnerzy koncentrują się na poprawie życia pacjentów poprzez dostarczanie innowacyjnych leków i dedykowanych programów wsparcia chorób pacjentów od ponad 25 lat. Takeda dąży do tego, aby poprawić sposób, w jaki pacjenci radzą sobie z chorobami. Ponadto Takeda jest liderem w dziedzinach gastroenterologii związanych z dużymi niezaspokojonymi potrzebami, takich jak nieswoiste zapalenia jelit, choroby związane z nadkwaśnością oraz zaburzenia motoryki. Nasz zespół GI Research & Development bada również rozwiązania w celiakii i chorobach wątroby, a także postępy naukowe dzięki terapiom mikrobiomu.
O firmie Takeda w Stanach Zjednoczonych
Takeda utrzymuje silne i rosnące zaangażowanie w Stanach Zjednoczonych od ponad 50 lat. 8 stycznia 2019 roku firma Takeda zakończyła proces przejęcia firmy Shire, PLC, stając się globalnym, opartym na wartościach liderem biofarmaceutycznym, kierującym się zasadami R&D. W Stanach Zjednoczonych, Takeda zatrudnia ponad 18 000 pracowników w wielu jednostkach biznesowych, a od sierpnia 2019 r. będzie mieć siedzibę główną z większego obszaru Bostonu.
Dodatkowo Takeda posiada również ośrodek badawczy w San Diego w Kalifornii, zakłady produkcyjne produktów specjalistycznych w Brooklyn Park w Minnesocie oraz zakłady produkcyjne frakcjonowania osocza w Covington w stanie Georgia.
Jako jedna z wiodących na świecie firm biofarmaceutycznych, Takeda jest zaangażowana w zapewnianie ludziom na całym świecie lepszego zdrowia i jaśniejszej przyszłości. Dążymy do tego, aby nasza wiodąca pozycja w dziedzinie przekładania nauki na leki zmieniające życie osiągnęła kolejny poziom w naszych głównych obszarach zainteresowania: onkologii, gastroenterologii, neuronaukach, chorobach rzadkich, terapiach osoczopochodnych i szczepionkach.
Kontakt dla mediów:
Dla mediów amerykańskich
Amy Ryan
+1-617-584-9378
##
1 GATTEX (teduglutyd) do wstrzykiwań . Lexington, MA: Shire-NPS Pharmaceuticals, Inc; 2019.
2 Chandra R, Kesavan A. Current treatment paradigms in pediatric short bowel syndrome. Clin J Gastroenterol. 2018;11(2):103-112.
3 Wales PW, De Silva N, Kim J, Lecce L, To T, Moore A.. Neonatal short bowel syndrome: population- based estimates of incidence and mortality rates. Semin Pediatr Surg. 2004;39(5):690-695.
doi:10.1053/j.sempedsurg.2009.11.001.
4 Pederiva F, Khalil B, Morabito A, Wood SJ. Impact of short bowel syndrome on quality of life: the patient’s perspective. Eur J Pediatr Surg. 2017. doi:10.1055/s-0037-1621737.
5 Badanie NCT02682381. Dostępne pod adresem clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02682381 (dostęp 6 maja 2019 r.).
6 Thompson JS, Weseman R, Rochling FA, Mercer DF. Aktualne postępowanie w zespole krótkiego jelita. Surg Clin N Am. 2011;91:493-510. doi: 0.1016/j.suc.2011.02.006
7 Jeppesen PB, Langholz E, Mortensen PB. Quality of life in patients receiving home parenteral nutrition. Gut. 1999;44:844-852.
8 Emedo MJ, Godfrey EI, Hill SM. A qualitative study of the quality of life of children receiving intravenous nutrition at home. J Ped Gastroenterol Nutr. 2010;50(4):431-440.
9 O’Keefe SJD, Jeppesen PG, Gilroy R, Pertkiewicz M, Allard JP, Messing B. Safety and efficacy of teduglutide after 52 weeks of treatment in patients with short bowel intestinal failure. Clin Gastroenterol Hepatol. 2013;11(7):815-823.