– TOURMALINE-MM2 Data Presented Virtually at the Society of Hematologic Oncology (SOHO) Eighth Annual Meeting

Cambridge, Mass. i Osaka, JAPONIA, 9 września 2020 r. – Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) („Takeda”) ogłosiła dziś wyniki badania fazy 3 TOURMALINE-MM2 oceniającego dodanie preparatu NINLARO™ (ixazomib) do lenalidomidu i deksametazonu w porównaniu z lenalidomidem i deksametazonem oraz placebo u nowo zdiagnozowanych pacjentów ze szpiczakiem mnogim niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych. Dane te zostaną przedstawione na wirtualnym spotkaniu naukowym Society of Hematologic Oncology (SOHO) w środę, 9 września 2020 r. o godz. 18:15 CT.

W badaniu stwierdzono, że dodanie preparatu NINLARO do lenalidomidu i deksametazonu spowodowało 13.5-miesięczne wydłużenie mediany przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) (35,3 miesiąca w ramieniu NINLARO w porównaniu z 21,8 miesiąca w ramieniu placebo; hazard ratio 0,830; p=0,073). Badanie nie osiągnęło progu istotności statystycznej, a pierwszorzędowy punkt końcowy PFS nie został osiągnięty.

„Istnieje szczególna potrzeba w nowo rozpoznanym szpiczaku mnogim, biorąc pod uwagę, że obecnie nie ma zatwierdzonych opcji leczenia opartych na całkowicie doustnych inhibitorach proteasomu” – powiedział Thierry Facon, MD, Szpital Uniwersytecki w Lille, główny badacz i główny autor badania TOURMALINE-MM2. „Wyniki badania TOURMALINE-MM2 są ważne zarówno dla tej populacji pacjentów, jak i dla wielu podgrup, w tym pacjentów z cytogenetyką wysokiego ryzyka. Mamy nadzieję, że te dane pomogą w informowaniu o przyszłych badaniach i dalszym postępie społeczności chorych na szpiczaka mnogiego.”

Inne przedstawione punkty końcowe obejmują odsetek całkowitych odpowiedzi (CR), całkowite przeżycie (OS) i medianę czasu do progresji (TTP). Profil bezpieczeństwa związany z lekiem NINLARO w badaniu był ogólnie zgodny z istniejącymi informacjami dotyczącymi przepisywania leków.

„Mamy nadzieję, że wyniki badania TOURMALINE-MM2 zachęcą do konstruktywnych rozmów i pomogą w postępie przyszłych badań, szczególnie w przypadku pacjentów, którzy mogliby odnieść korzyści z całkowicie doustnego połączenia opartego na inhibitorach proteasomu, które pomaga zachować jakość życia” – powiedział Christopher Arendt, Head, Oncology Therapeutic Area Unit, Takeda. „Jako firma pozostajemy oddani społeczności chorych na szpiczaka mnogiego i z niecierpliwością czekamy na udostępnienie w przyszłości dojrzałych danych z naszych trwających badań fazy 3 nad podtrzymaniem leczenia szpiczaka mnogiego”.”

Kluczowe wnioski, które zostaną przedstawione przez badacza badania TOURMALINE-MM2, Shaji Kumar, MD, Mayo Clinic, obejmują:

• W wstępnie określonej rozszerzonej podgrupie wysokiego ryzyka cytogenetycznego, mediana PFS wyniosła 23,8 miesiąca w ramieniu NINLARO w porównaniu do 18,0 miesięcy w ramieniu placebo (HR 0,690).
• Odsetek CR, kluczowy drugorzędowy punkt końcowy w badaniu, wyniósł 26% w ramieniu NINLARO w porównaniu z 14% w ramieniu placebo.
• Po medianie obserwacji wynoszącej 57,8 miesiąca w ramieniu NINLARO w porównaniu z 58,6 miesiąca w ramieniu placebo dla OS, mediana OS nie została osiągnięta w żadnym z ramion (HR 0.998).
• Mediana TTP była dłuższa w przypadku połączenia NINLARO w porównaniu z placebo i wynosiła 45,8 miesiąca w ramieniu NINLARO w porównaniu z 26,8 miesiąca w ramieniu placebo (HR 0,738).
• Dane dotyczące bezpieczeństwa obejmują:
  • Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAEs) wystąpiły u 96.6% pacjentów otrzymujących produkt NINLARO plus lenalidomid i deksametazon w porównaniu z 92,6% pacjentów otrzymujących placebo plus lenalidomid i deksametazon.
  • Najczęstszymi TEAEs o znaczeniu klinicznym w ramieniu NINLARO były biegunka, wysypka, obrzęk obwodowy, zaparcia i nudności.
  • TEAE stopnia ≥3 wystąpiły u 88,1% pacjentów otrzymujących produkt NINLARO w porównaniu z 81,4% otrzymujących placebo.
  • Większość TEAE udało się opanować bez przerywania leczenia, przy czym TEAE skutkowały przerwaniem leczenia u 35% pacjentów w ramieniu NINLARO i 26.9% w ramieniu placebo.
  • Odsetek zgonów w trakcie badania wynosił 7,6% w ramieniu NINLARO i 6,3% w ramieniu placebo.

„Wnioski z badań takich jak TOURMALINE-MM2 są ważne, szczególnie dla tych pacjentów, którzy mogą odnieść korzyści z wygodnych opcji leczenia, które można przyjmować w domu” – powiedział Paul Giusti, prezes i dyrektor generalny Multiple Myeloma Research Foundation (MMRF). „Te krytyczne wnioski umożliwiają społeczności kompleksową ocenę różnych kombinacji terapeutycznych dostępnych dla pacjentów i lekarzy.”

NINLARO jest obecnie zatwierdzony w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem do leczenia pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię w ponad 65 krajach. Produkt NINLARO nie jest zatwierdzony do leczenia nowo rozpoznanego szpiczaka mnogiego.

Dotyczące badania TOURMALINE-MM2

TOURMALINE-MM2 to międzynarodowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy 3, zaprojektowane w celu oceny preparatu NINLAROTM (ixazomib) plus lenalidomid i deksametazon w porównaniu do placebo plus lenalidomid i deksametazon, u 705 dorosłych pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie są kandydatami do przeszczepu. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest przeżycie wolne od progresji choroby (PFS). Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR), odpowiedź na ból i całkowite przeżycie (OS). Dodatkowe informacje: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01850524

About Multiple Myeloma

Szpikielak mnogi jest zagrażającym życiu rzadkim nowotworem krwi, który powstaje z komórek plazmatycznych, rodzaju białych krwinek wytwarzanych w szpiku kostnym. Te komórki plazmatyczne stają się nieprawidłowe, namnażają się i uwalniają rodzaj przeciwciała znanego jako paraproteina, co powoduje objawy choroby, w tym ból kości, częste lub nawracające infekcje i zmęczenie, objaw anemii. Te złośliwe komórki plazmatyczne mogą potencjalnie wpływać na wiele kości w organizmie i mogą powodować szereg poważnych problemów zdrowotnych wpływających na kości, układ odpornościowy, nerki i liczbę czerwonych krwinek. Typowy przebieg choroby szpiczaka mnogiego obejmuje okresy objawowego szpiczaka, po których następują okresy remisji. Prawie 230 000 ludzi na całym świecie żyje ze szpiczakiem mnogim, z około 114 000 nowych przypadków rozpoznawanych każdego roku na całym świecie.

Informacje o leku NINLAROTM (ixazomib) kapsułki

NINLARO™ (ixazomib) jest doustnym inhibitorem proteasomu, który jest badany w różnych konfiguracjach leczenia szpiczaka mnogiego. Lek NINLARO został po raz pierwszy zatwierdzony przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) w listopadzie 2015 roku i jest wskazany w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię. NINLARO jest obecnie zatwierdzony w ponad 65 krajach, w tym w Stanach Zjednoczonych, Japonii i Unii Europejskiej, a dziewięć zgłoszeń regulacyjnych jest obecnie w trakcie przeglądu. Był to pierwszy doustny inhibitor proteasomu, który wszedł w fazę 3 badań klinicznych i został zatwierdzony. W Japonii lek NINLARO jest zatwierdzony jako terapia podtrzymująca u pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy przeszli autologiczny przeszczep komórek macierzystych i został zgłoszony do terapii podtrzymującej u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu komórek macierzystych.

NINLAROTM (iksazomib): GLOBAL IMPORTANT SAFETY INFORMATION

SPECIAL WARNINGS AND PRECAUTIONS

Zgłaszano występowanie trombocytopenii podczas stosowania produktu NINLARO (28% vs. 14% odpowiednio w schematach NINLARO i placebo), przy czym nadir płytek krwi występował zwykle między dniami 14-21 każdego 28-dniowego cyklu, a powrót do wartości wyjściowych następował na początku następnego cyklu. Nie spowodowało to zwiększenia liczby zdarzeń krwotocznych ani transfuzji płytek krwi. Należy monitorować liczbę płytek krwi co najmniej raz w miesiącu podczas leczenia produktem NINLARO i rozważyć częstsze monitorowanie podczas pierwszych trzech cykli. Postępować z modyfikacją dawki i przetaczaniem płytek krwi zgodnie ze standardowymi wytycznymi medycznymi.

Toksyczności żołądkowo-jelitowe były zgłaszane odpowiednio w schematach leczenia produktem NINLARO i placebo, takie jak biegunka (42% vs. 36%), zaparcia (34% vs. 25%), nudności (26% vs. 21%) i wymioty (22% vs. 11%), niekiedy wymagające zastosowania leków przeciwwymiotnych i przeciwbiegunkowych oraz opieki wspomagającej.

Zgłaszano występowanie neuropatii obwodowej podczas stosowania produktu NINLARO (28% vs. 21% odpowiednio w schematach NINLARO i placebo). Najczęściej zgłaszaną reakcją była obwodowa neuropatia czuciowa (19% i 14% odpowiednio w schematach NINLARO i placebo). Obwodowa neuropatia ruchowa nie była często zgłaszana w żadnym ze schematów (< 1%). Należy monitorować pacjentów pod kątem objawów neuropatii obwodowej i w razie potrzeby dostosować dawkowanie.

Obrzęki obwodowe były zgłaszane podczas stosowania produktu NINLARO (25% vs. 18% odpowiednio w schematach NINLARO i placebo). Należy ocenić pacjentów pod kątem przyczyn leżących u podłoża choroby i w razie potrzeby zapewnić im opiekę wspomagającą. W przypadku ciężkich objawów należy dostosować dawkę deksametazonu zgodnie z informacją o leku lub dawkę produktu leczniczego NINLARO

Reakcje skórne wystąpiły u 19% pacjentów w schemacie leczenia produktem leczniczym NINLARO w porównaniu z 11% pacjentów w schemacie placebo. Najczęstszym typem wysypki zgłaszanym w obu schematach była wysypka plamisto-grudkowa i plamista. U pacjentów otrzymujących produkt leczniczy NINLARO zgłaszano mikroangiopatię zakrzepową, czasami zakończoną zgonem, w tym zakrzepową plamicę małopłytkową/zespół hemolityczno-mocznicowy (TTP/HUS). Należy monitorować, czy nie występują oznaki i objawy TPP/HUS i przerwać stosowanie produktu NINLARO, jeśli podejrzewa się rozpoznanie. Jeśli rozpoznanie TPP/HUS zostanie wykluczone, należy rozważyć ponowne rozpoczęcie stosowania produktu NINLARO. Bezpieczeństwo ponownego rozpoczęcia leczenia produktem NINLARO u pacjentów, u których wcześniej występował TPP/HUS, nie jest znane.

Hepatotoksyczność, polekowe uszkodzenie wątroby, uszkodzenie wątrobowokomórkowe, stłuszczenie wątroby i cholestatyczne zapalenie wątroby były rzadko zgłaszane podczas stosowania produktu NINLARO. Należy regularnie monitorować aktywność enzymów wątrobowych i dostosować dawkę w przypadku wystąpienia objawów stopnia 3 lub 4.

Ciąża – NINLARO może powodować uszkodzenie płodu. Należy poinformować mężczyzn i kobiety w wieku rozrodczym, aby stosowali środki antykoncepcyjne podczas leczenia i przez dodatkowe 90 dni po podaniu ostatniej dawki produktu NINLARO. Kobiety w wieku rozrodczym powinny unikać zajścia w ciążę podczas stosowania leku NINLARO ze względu na potencjalne zagrożenie dla płodu. Kobiety stosujące hormonalne środki antykoncepcyjne powinny stosować dodatkową barierową metodę antykoncepcji.

Laktacja- Nie wiadomo, czy produkt NINLARO lub jego metabolity są wydzielane do mleka ludzkiego. U niemowląt karmionych piersią mogą wystąpić potencjalne działania niepożądane, dlatego należy przerwać karmienie piersią.

SPECJALNE POPULACJE PACJENTÓW

Zaburzenia czynności wątroby: Zmniejszyć dawkę początkową produktu NINLARO do 3 mg u pacjentów z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby.

Zaburzenia czynności nerek: Zmniejszyć dawkę początkową leku NINLARO do 3 mg u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek lub schyłkową niewydolnością nerek (ESRD) wymagających dializoterapii. Produkt NINLARO nie jest dializowalny i dlatego może być podawany bez względu na termin dializy.

INTERAKCJE Z LEKAMI

Nie zaleca się jednoczesnego podawania z produktem NINLARO silnych induktorów CYP3A.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (≥ 20%) w schemacie stosowania produktu NINLARO, i większymi niż w schemacie stosowania placebo, były biegunka (42% vs. 36%). 36%), zaparcia (34% vs. 25%), trombocytopenia (28% vs. 14%), neuropatia obwodowa (28% vs. 21%), nudności (26% vs. 21%), obrzęki obwodowe (25% vs. 18%), wymioty (22% vs. 11%) i ból pleców (21% vs. 16%). Poważne działania niepożądane zgłaszane u ≥ 2% pacjentów obejmowały trombocytopenię (2%) i biegunkę (2%). W przypadku każdego działania niepożądanego jeden lub więcej z trzech leków został odstawiony u ≤ 1% pacjentów w schemacie NINLARO.

Dla Charakterystyki Produktu Leczniczego Unii Europejskiej: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf

Dla US Prescribing Information: https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf

Dla Kanady Monografia produktu: http://www.takedacanada.com/ninlaropm

Zaangażowanie firmy Takeda w onkologię

Naszą podstawową misją badawczo-rozwojową jest dostarczanie nowatorskich leków pacjentom z nowotworami na całym świecie dzięki naszemu zaangażowaniu w naukę, przełomowym innowacjom i pasji do poprawy życia pacjentów. Niezależnie od tego, czy chodzi o nasze terapie hematologiczne, naszą bogatą linię produkcyjną, czy leki na guzy lite, dążymy do zachowania innowacyjności i konkurencyjności, aby zapewnić pacjentom leczenie, którego potrzebują. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.takedaoncology.com.

O firmie Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) jest globalnym, opartym na wartościach liderem biofarmaceutycznym z siedzibą główną w Japonii, zaangażowanym w zapewnianie pacjentom lepszego zdrowia i jaśniejszej przyszłości poprzez przekształcanie nauki w wysoce innowacyjne leki. Takeda koncentruje swoje wysiłki w zakresie badań i rozwoju na czterech obszarach terapeutycznych: Onkologii, Chorobach Rzadkich, Neuronauce i Gastroenterologii (GI). Dokonujemy również ukierunkowanych inwestycji w badania i rozwój w zakresie terapii pochodzących z osocza oraz szczepionek. Koncentrujemy się na opracowywaniu wysoce innowacyjnych leków, które przyczyniają się do poprawy jakości życia ludzi, przesuwając granicę nowych możliwości leczenia i wykorzystując nasze wzmocnione możliwości współpracy w zakresie badań i rozwoju, aby stworzyć solidną, zróżnicowaną pod względem modalności linię produkcyjną. Nasi pracownicy są zaangażowani w poprawę jakości życia pacjentów oraz we współpracę z naszymi partnerami w dziedzinie opieki zdrowotnej w około 80 krajach.

Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.takeda.com.

Ważne informacje

Dla celów niniejszego zawiadomienia „komunikat prasowy” oznacza niniejszy dokument, wszelkie prezentacje ustne, wszelkie sesje pytań i odpowiedzi oraz wszelkie materiały pisemne lub ustne omawiane lub rozpowszechniane przez firmę Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) dotyczące niniejszego komunikatu. Niniejsza informacja prasowa (w tym wszelkie ustne prezentacje i wszelkie pytania i odpowiedzi z nimi związane) nie ma na celu i nie stanowi ani nie jest częścią jakiejkolwiek oferty, zaproszenia lub nakłaniania do złożenia oferty zakupu, nabycia w inny sposób, subskrypcji, wymiany, sprzedaży lub zbycia w inny sposób jakichkolwiek papierów wartościowych ani nakłaniania do głosowania lub uzyskania zgody w jakiejkolwiek jurysdykcji. Żadne akcje ani inne papiery wartościowe nie są oferowane publicznie za pośrednictwem niniejszego komunikatu prasowego. W Stanach Zjednoczonych Ameryki Północnej nie jest prowadzona żadna oferta papierów wartościowych, chyba że na podstawie rejestracji zgodnie z amerykańską Ustawą o papierach wartościowych z 1933 roku, z późniejszymi zmianami, lub na podstawie zwolnienia od tej regulacji. Niniejszy komunikat prasowy jest przekazywany (wraz z wszelkimi innymi informacjami, które mogą zostać przekazane odbiorcy) pod warunkiem, że zostanie on wykorzystany przez odbiorcę wyłącznie w celach informacyjnych (a nie w celu oceny jakiejkolwiek inwestycji, nabycia, zbycia lub jakiejkolwiek innej transakcji). Jakiekolwiek nieprzestrzeganie tych ograniczeń może stanowić naruszenie obowiązujących przepisów prawa papierów wartościowych.

Spółki, w których Takeda bezpośrednio i pośrednio posiada inwestycje, są odrębnymi podmiotami. W niniejszej informacji prasowej słowo „Takeda” jest czasem używane dla wygody, gdy mowa jest ogólnie o firmie Takeda i jej spółkach zależnych. Podobnie, słowa „my”, „nas” i „nasz” są również używane w odniesieniu do spółek zależnych w ogólności lub do osób, które dla nich pracują. Wyrażenia te są również używane w przypadku, gdy identyfikacja konkretnej firmy lub firm nie służy żadnemu użytecznemu celowi.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy i wszelkie materiały rozpowszechniane w związku z niniejszym komunikatem prasowym mogą zawierać stwierdzenia dotyczące przyszłości, przekonania lub opinie dotyczące przyszłej działalności, przyszłej pozycji i wyników działalności firmy Takeda, w tym szacunki, prognozy, cele i plany firmy Takeda. Bez ograniczeń, oświadczenia dotyczące przyszłości często zawierają słowa takie jak „cele”, „plany”, „wierzy”, „ma nadzieję”, „kontynuuje”, „oczekuje”, „ma na celu”, „zamierza”, „zapewnia”, „będzie”, „może”, „powinien”, „mógłby”, „przewiduje”, „szacuje”, „projektuje” lub podobne wyrażenia lub ich negatywy. Te oświadczenia dotyczące przyszłości opierają się na założeniach dotyczących wielu istotnych czynników, w tym następujących, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacznie różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w oświadczeniach dotyczących przyszłości: okoliczności ekonomiczne związane z globalną działalnością firmy Takeda, w tym ogólne warunki ekonomiczne w Japonii i Stanach Zjednoczonych; presja i rozwój konkurencji; zmiany w obowiązujących przepisach i regulacjach; powodzenie lub niepowodzenie programów rozwoju produktów; decyzje organów regulacyjnych i ich terminy; wahania stóp procentowych i kursów walut; roszczenia lub obawy dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności wprowadzonych do obrotu produktów lub kandydatów na produkty; wpływ kryzysów zdrowotnych, takich jak pandemia nowego koronawirusa, na firmę Takeda oraz jej klientów i dostawców, w tym rządy innych krajów, w których Takeda prowadzi działalność, lub na inne aspekty jej działalności; harmonogram i wpływ działań integracyjnych po połączeniu z przejmowanymi firmami; zdolność do zbycia aktywów, które nie są kluczowe dla działalności firmy Takeda, oraz harmonogram takiego zbycia (takich zbyć); oraz inne czynniki określone w najnowszym sprawozdaniu rocznym firmy Takeda na formularzu 20-F i innych sprawozdaniach firmy Takeda składanych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.S. Securities and Exchange Commission, dostępnych na stronie internetowej firmy Takeda pod adresem: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ lub pod adresem www.sec.gov. Takeda nie zobowiązuje się do aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym ani żadnych innych stwierdzeń dotyczących przyszłości, które może wydać, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo lub zasady giełdowe. Wyniki osiągnięte w przeszłości nie są wskaźnikiem przyszłych wyników, a wyniki lub oświadczenia firmy Takeda zawarte w niniejszym komunikacie prasowym nie mogą być wskaźnikiem ani nie stanowią oszacowania, prognozy, gwarancji ani projekcji przyszłych wyników firmy Takeda.

Kontakty z mediami:

Media japońskie

Kazumi Kobayashi

[email protected]

.