Geron jest firmą biofarmaceutyczną w późnym stadium rozwoju klinicznego, skoncentrowaną na rozwoju i potencjalnej komercjalizacji pierwszego w swojej klasie inhibitora telomerazy, imetelstatu, w hematologicznych nowotworach szpiku.

Imetelstat jest nowym, pierwszym w swojej klasie inhibitorem telomerazy należącym wyłącznie do firmy Geron i rozwijanym w hematologicznych nowotworach szpiku. Dane kliniczne 2 fazy silnie sugerują, że imetelstat ma działanie modyfikujące przebieg choroby poprzez apoptozę złośliwych komórek macierzystych i progenitorowych, co umożliwia potencjalne przywrócenie prawidłowej hematopoezy. Firma Geron prowadzi obecnie dwa badania kliniczne fazy 3 imetelstatu: IMerge™, badanie fazy 2/3 w zespołach mielodysplastycznych niższego ryzyka (MDS) oraz IMpactMF, badanie fazy 3 w opornej na leczenie mielofibrozie (MF). Imetelstat uzyskał oznaczenie Fast Track przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków zarówno w leczeniu pacjentów z MDS o niższym ryzyku wystąpienia choroby bez del(5q), którzy są oporni na leczenie środkami stymulującymi erytropoezę, jak i pacjentów z MF o średnim-2 lub wysokim ryzyku wystąpienia choroby, u których nastąpił nawrót choroby po leczeniu inhibitorem kinazy janusowej (JAK) lub którzy są oporni na takie leczenie.

Rola telomerazy i jej potencjalne implikacje dla nowotworów były przedmiotem zainteresowania firmy Geron od momentu jej założenia. Odkrycie i wczesne prace rozwojowe nad imetelstatem, naszym jedynym kandydatem na produkt, opierały się na naszej kluczowej wiedzy na temat telomerazy i biologii telomerów. Telomeraza jest enzymem, który umożliwia komórkom nowotworowym, w tym złośliwym komórkom progenitorowym, utrzymanie długości telomerów, co zapewnia im zdolność do nieograniczonej, niekontrolowanej proliferacji. Wykorzystując opatentowaną chemię kwasów nukleinowych, zaprojektowaliśmy imetelstat jako oligonukleotyd, który celuje i wiąże się z wysokim powinowactwem z miejscem aktywnym telomerazy, hamując w ten sposób bezpośrednio aktywność telomerazy i hamując proliferację komórek nowotworowych. Wczesne dane kliniczne, w tym odpowiedzi molekularne w niezbędnej trombocytemii (ET) oraz remisje, w tym odwrócenie włóknienia szpiku kostnego w mielofibrozie (MF), sugerują, że imetelstat może mieć działanie modyfikujące przebieg choroby poprzez hamowanie proliferacji złośliwych klonów komórek progenitorowych dla chorób leżących u jej podłoża.