Ferric carboxymaltose (Ferinject(R)), nowatorski kompleks żelaza, który składa się z rdzenia wodorotlenku żelaza stabilizowanego przez otoczkę węglowodanową, umożliwia kontrolowane dostarczanie żelaza do tkanek docelowych. Podawany dożylnie jest skuteczny w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza, dostarczając dawkę uzupełniającą do 1000 mg żelaza w minimalnym czasie podawania wynoszącym </=15 minut. Wyniki kilku randomizowanych badań wykazały, że karboksymaltoza żelazowa podawana dożylnie szybko poprawia stężenie hemoglobiny i uzupełnia wyczerpane zapasy żelaza w różnych populacjach pacjentów z niedokrwistością z niedoboru żelaza, w tym u pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelit, obfitym krwawieniem z macicy, poporodową niedokrwistością z niedoboru żelaza lub przewlekłą chorobą nerek. Był on dobrze tolerowany w badaniach klinicznych. Karboksymaltoza żelazowa jest zatem skuteczną opcją w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza u pacjentów, u których doustne preparaty żelaza są nieskuteczne lub nie mogą być podawane. Karboksymaltoza żelazowa jest wielkocząsteczkowym kompleksem węglowodanowym wodorotlenku żelaza, który umożliwia kontrolowane dostarczanie żelaza w obrębie komórek układu siateczkowo-śródbłonkowego, a następnie dostarczanie go do białek wiążących żelazo – ferrytyny i transferyny, przy minimalnym ryzyku uwolnienia dużych ilości żelaza jonowego do surowicy. Dożylne podanie karboksymaltozy żelazowej powoduje przemijające zwiększenie stężenia żelaza w surowicy, wysycenia ferrytyny i transferryny w surowicy, a ostatecznie korektę poziomu hemoglobiny i uzupełnienie wyczerpanych zapasów żelaza. Całkowite stężenie żelaza w surowicy wzrastało szybko w sposób zależny od dawki po dożylnym podaniu karboksymaltozy żelazowej. Karboksymaltoza żelazowa jest szybko usuwana z krążenia i jest dystrybuowana głównie do szpiku kostnego (około 80%), a także do wątroby i śledziony. Powtarzane co tydzień podawanie karboksymaltozy żelazowej nie powoduje gromadzenia się żelaza transferynowego u pacjentów z niedokrwistością z niedoboru żelaza. Karboksymaltoza żelaza podawana dożylnie była skuteczna w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza w kilku 6- do 12-tygodniowych, randomizowanych, otwartych, kontrolowanych, wieloośrodkowych badaniach z udziałem różnych populacji pacjentów, w tym pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelit, obfitymi krwawieniami z macicy lub niedokrwistością z niedoboru żelaza po porodzie oraz pacjentów z przewlekłą chorobą nerek niepoddawanych lub poddawanych hemodializie. W większości badań pacjenci otrzymywali karboksymaltozę żelazową w dawce równoważnej dawce żelaza </=1000 mg (lub 15 mg/kg u osób ważących <66 kg) podawanej w ciągu </=15 minut (kolejne dawki podawane w odstępach 1-tygodniowych) lub doustny siarczan żelazawy w dawce równoważnej 65 mg żelaza trzy razy na dobę lub 100 mg żelaza dwa razy na dobę. W jednym badaniu pacjenci z przewlekłą chorobą nerek poddawani hemodializie otrzymywali 200 mg żelaza dożylnie w postaci karboksymaltozy żelazowej lub sacharozy żelazowej podawanej do linii hemodializacyjnej dwa do trzech razy w tygodniu. We wszystkich badaniach karboksymaltoza żelaza była podawana do momentu, gdy każdy pacjent otrzymał obliczoną całkowitą dawkę substytucyjną żelaza. Wyniki dotyczące hemoglobiny uległy poprawie u pacjentów z niedokrwistością z niedoboru żelaza otrzymujących karboksymaltozę żelaza. Leczenie karboksymaltozą żelazową wiązało się z szybkim i trwałym zwiększeniem stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowej. Karboksymaltoza żelazowa została uznana za co najmniej tak samo skuteczną jak siarczan żelaza w odniesieniu do zmian od linii podstawowej w poziomach hemoglobiny lub odsetka pacjentów osiągających odpowiedź hematopoetyczną w różnych punktach czasowych. Ogólnie, poprawa poziomu hemoglobiny była szybsza w przypadku karboksymaltozy żelazowej niż w przypadku siarczanu żelaza. U pacjentów z przewlekłą chorobą nerek poddawanych hemodializie, karboksymaltoza żelazowa była co najmniej tak samo skuteczna jak sacharoza żelaza. Karboksymaltoza żelazowa uzupełniała również uszczuplone zapasy żelaza i poprawiała jakość życia związaną ze zdrowiem (HR-QOL) u pacjentów z niedokrwistością z niedoboru żelaza. U pacjentów otrzymujących karboksymaltozę żelazową wykazano poprawę w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie poziomu ferrytyny w surowicy i nasycenia transferyny, jak również poprawę w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie oceny HR-QOL. Karboksymaltoza żelazowa była co najmniej tak samo skuteczna jak siarczan żelaza w odniesieniu do punktów końcowych związanych z poziomem ferrytyny w surowicy, wysyceniem transferyny i HR-QOL. Karboksymaltoza żelazowa była dobrze tolerowana w badaniach klinicznych u pacjentów z niedokrwistością z niedoboru żelaza, a większość działań niepożądanych związanych z lekiem uznano za łagodne lub umiarkowanie ciężkie. Często zgłaszane działania niepożądane związane z lekiem to: ból głowy, zawroty głowy, nudności, ból brzucha, zaparcia, biegunka, wysypka i reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Częstość występowania działań niepożądanych związanych z lekiem u pacjentów otrzymujących dożylnie karboksymaltozę żelazową była na ogół podobna do częstości występowania u pacjentów otrzymujących doustnie siarczan żelazawy. Na ogół wysypka i miejscowe reakcje w miejscu wstrzyknięcia występowały częściej w przypadku karboksymaltozy żelaza, natomiast działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego występowały częściej w przypadku siarczanu żelaza. U pacjentów z przewlekłą chorobą nerek poddawanych hemodializie, u mniejszego odsetka osób otrzymujących karboksymaltozę żelaza niż u osób otrzymujących sacharozę żelaza wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z lekiem.