Achtergrond: Epoprostenol-natrium met arginine-mannitol hulpstoffen (epoprostenol AM; Veletri ) en epoprostenol-natrium met glycine-mannitol hulpstoffen (epoprostenol GM; Flolan ) zijn intraveneuze behandelingen voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH). Epoprostenol AM bevat andere inactieve hulpstoffen, waardoor de stabiliteit bij kamertemperatuur groter is dan bij epoprostenol GM.

Methoden: In deze prospectieve, multicenter, open-label, gerandomiseerde, fase IV verkennende studie werden epoprostenol-naïeve patiënten die injecteerbare prostanoïdtherapie nodig hadden, gerandomiseerd 2:1 naar open-label epoprostenol AM of epoprostenol GM. De studieperiode bedroeg 28 dagen, gevolgd door een veiligheidsfollow-up van 30 dagen. Het doel van de studie was een beschrijvende vergelijking te maken van de veiligheid, verdraagbaarheid, metabolietspiegels en behandelingseffecten van epoprostenol AM en epoprostenol GM bij PAH. De statistische analyse was alleen beschrijvend vanwege het verkennende karakter van de studie.

Resultaten: Dertig patiënten met PAH (18-70 jaar, 24 vrouwen, 20 idiopathische PAH) werden gerandomiseerd naar epoprostenol AM (n = 20) of epoprostenol GM (n = 10). De meest gemelde bijwerkingen waren kaakpijn, hoofdpijn, misselijkheid en blozen. Twee sterfgevallen traden op tijdens de onderzoeksperiode, en 1 sterfgeval trad op tijdens de veiligheidsfollow-upperiode van 30 dagen, alle bij patiënten die epoprostenol AM kregen. Alle sterfgevallen werden door de behandelend arts geclassificeerd als niet gerelateerd aan epoprostenol AM. De mediane (range) verandering van basislijn tot dag 28 in 6-minuten loopafstand was 36 m (-127 tot 210 m) en 49 m (-44 tot 110 m) voor respectievelijk de epoprostenol AM- en epoprostenol GM-groep.

Conclusies: In deze gerandomiseerde klinische studie van epoprostenol AM bij PAH werd het gebruik van dit nieuwe preparaat met een grotere stabiliteit bij kamertemperatuur goed verdragen.