Geron is een laat stadium klinisch biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling en potentiële commercialisering van een eerste-in-class telomerase-remmer, imetelstat, in hematologische myeloïde maligniteiten.

Imetelstat is een nieuwe, first-in-class telomeraseremmer die exclusief eigendom is van Geron en wordt ontwikkeld in hematologische myeloïde maligniteiten. Fase 2 klinische gegevens wijzen er sterk op dat imetelstat ziekte-modificerende activiteit heeft door de apoptose van kwaadaardige stam- en progenitorcellen, wat potentieel herstel van normale hematopoëse mogelijk maakt. Geron voert momenteel twee klinische Fase 3-studies met imetelstat uit die registratie mogelijk maken: IMerge™, een Fase 2/3-studie bij myelodysplastische syndromen (MDS) met een lager risico, en IMpactMF, een Fase 3-studie bij refractaire myelofibrose (MF). Imetelstat is door de Amerikaanse Food and Drug Administration als Fast Track aangewezen voor de behandeling van patiënten met non-del(5q) MDS met een lager risico die refractair of resistent zijn voor een erytropoëse-stimulerend middel en voor patiënten met MF met een intermediair-2 of hoog risico bij wie de ziekte is hervallen na of refractair is voor behandeling met een janus kinase (JAK) remmer.

De rol van telomerase en de mogelijke implicaties voor kanker zijn sinds onze oprichting een focus van Geron geweest. De ontdekking en vroege ontwikkeling van imetelstat, onze enige productkandidaat, was gebaseerd op onze kernexpertise in telomerase- en telomeerbiologie. Telomerase is een enzym dat kankercellen, waaronder kwaadaardige voorlopercellen, in staat stelt de lengte van telomeren te behouden, waardoor zij in staat zijn tot onbeperkte, ongecontroleerde proliferatie. Met behulp van onze gepatenteerde nucleïnezuurchemie hebben we imetelstat ontworpen als een oligonucleotide dat zich richt op en bindt met hoge affiniteit met de actieve site van telomerase, waardoor de telomerase-activiteit direct wordt geremd en de proliferatie van kwaadaardige cellen wordt belemmerd. Vroege klinische gegevens, waaronder moleculaire reacties bij essentiële trombocythemie (ET) en remissies, waaronder de omkering van beenmergfibrose bij myelofibrose (MF), suggereren dat imetelstat ziekte-modificerende activiteit kan hebben door de proliferatie van kwaadaardige progenitorcelklonen voor de onderliggende ziekten te remmen.