Medical reviewed by David A. Williams, MD

遺伝子治療は、個人の細胞内の遺伝子命令を変更することによって病気を治療または予防する方法です。 遺伝子は、細胞が成長し、機能し、分裂するためのタンパク質のコードを保持しており、細胞の生命のほぼすべての側面に関与している。 遺伝子に欠陥があると、その役割を果たせないタンパク質が生成されることがあります。 また、遺伝子が欠損していたり、過剰に発現している場合には、重要な身体機能が損なわれる可能性があります。

遺伝子治療では、異常または欠落した遺伝子を、細胞が有用なタンパク質を産生できるような健康な遺伝子に置き換えます。 また、遺伝子の制御方法を変えて、過少または過活動の遺伝子が適切に機能するようにすることもできます。

遺伝子治療をがん治療に応用するためのさまざまな取り組みが進行中です。 そのほとんどは、実験室や臨床研究試験で研究されている、初期の探索的な段階です。

がんの遺伝子治療の研究は現在、がん細胞を直接殺す遺伝子組み換えウイルス、がん細胞の異常な働きを変える遺伝子導入、免疫システムが腫瘍細胞を見つけて殺すのを助ける免疫療法（CAR T細胞療法を含む）など、複数の分野に集中して行われています。

ダナファーバーがん研究所免疫腫瘍学センターでは、免疫療法について詳しく説明しています。

遺伝子組み換えウイルス

この方法では、正常な細胞を傷つけずにがん細胞を標的にして破壊する、特殊な遺伝子組み換えウイルス（腫瘍溶解ウイルスと呼ばれます）を使用します。 動物実験では、結腸、膀胱、骨肉腫（骨のがんの一種）など、さまざまながんで有望な結果が得られています。 この方法をヒトの患者に適用する際の課題の 1 つは、ほとんどの人が、動物実験で使用されたウイルスの種類のうちのいくつかに対する抗体を持っているということです。 その結果、免疫システムは、ウイルスががん細胞に感染する前に排除することができる場合が多いのです。 アデノウイルスとして知られるウイルスの一種を用いた試験では、頭頸部の扁平上皮癌を含むいくつかの種類の癌に対して、ウイルス療法は有望な結果を示し、前癌状態の口腔組織の予防治療法として試験されている。 322>

遺伝子導入

遺伝子導入では、研究者が外国の遺伝子を直接がん細胞や周囲の組織に導入します。 その目的は、新たに挿入された遺伝子ががん細胞を死滅させるか、がん細胞や周囲の組織が腫瘍に血液を流し、生存に必要な栄養を奪うのを防ぐことにあります。 この方法は非常に有望ではあるが、移植された遺伝子のスイッチが入らない「遺伝子封じ込め」など、科学者にとってはいくつかの障害もある。 動物実験では，遺伝子導入技術は前立腺，肺，膵臓の腫瘍の治療で良好な結果を得た。 頭頸部、肝臓、卵巣、前立腺、膀胱、その他の臓器の扁平上皮癌などです。

免疫療法

CAR T細胞療法は、患者自身のT細胞の癌と戦う能力を強化しようとする、免疫療法の1種です。 患者さんのT細胞のサンプルを採取し、いくつかの特定の遺伝子を持つウイルスと混合する。 ウイルスはこれらの遺伝子をT細胞の核に送り込み、細胞のDNAに組み込まれる。 この遺伝子によって、T細胞はキメラ抗原受容体（CAR）と呼ばれる特殊なタンパク質を表面に発現するようになる。 CARは、特定の「アドレス」を使ってT細胞を腫瘍細胞に誘導し、CAR T細胞は、がん細胞を迅速に破壊する能力を備えているのです。 CAR T細胞と呼ばれるこの細胞が患者に注入されると、腫瘍細胞を探し出し、さらに多くのがんを殺す細胞を生み出すために増殖します」

臨床試験において、CAR T細胞療法は白血病やリンパ腫の一部の子どもや大人で劇的な結果を達成しました。 しかし、このアプローチの成功は、一部の個人における深刻な副作用と関連しています。 昨年、米国食品医薬品局は、1つのCAR T細胞療法をALLの小児に、もう1つを進行性リンパ腫の成人に標準治療として承認しました。

遺伝子治療を含む免疫療法のもう一つの形態は、がんワクチンである。 この方法では、患者から腫瘍細胞を採取し、免疫系に目立つように遺伝子を組み込んでいく。 そして、この改変された細胞を、免疫賦活化合物とともに患者に再注入する。