Findings

2010年9月15日から2013年11月21日までにフリードライヒ失調症患者605人を登録しました。 546例（90％）が少なくとも1回のフォローアップ訪問でデータを提供した。 SARAの進行率は、全コホートで年間0～77ポイント（SE 0～06）でした。 SARAの悪化は，発症年齢が若いこと（年齢1歳につき-0-02点），SARAのベースライン得点が低いこと（ベースライン1点につき-0-07点）と関連していた． FXN 遺伝子座の短アレルに 353 個以上の GAA リピートがある患者は、353 個未満の患者に比べ、SARA 進行速度が高かった（100 個追加につき 0-09 ポイント/年）。 年間悪化度は、INASで0-10点/年（0-03）、SCAFIで-0-04点/年（0-01）、ADLで0-93点/年（0-06）、EQ-5D-3Lで-0-02点/年（0-004）であった。 PVFの成績は1年あたり0-99語（0-14）改善された。 SARAの進行が50%減少したことを80%の検出力で検出するには、1年間の臨床試験で548人、2年間の臨床試験で184人の患者が必要である

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