Background: エポプロステノールナトリウムアルギニン-マンニトール賦形剤入り（エポプロステノールAM：ベレトリ社）とエポプロステノールナトリウムグリシン-マンニトール賦形剤入り（エポプロステノールGM：フローラン社）は肺動脈性肺高血圧症（PAH）の静脈内治療薬であり、エポプロステノールナトリウムとグリシンの併用療法は、肺動脈性肺高血圧症（pulmonary arterial hypertension：PAH）の治療に用いられる。 エポプロステノールAMは、エポプロステノールGMと比較して、異なる非活性賦形剤を含むため、室温での安定性が高くなっています。

Methods: この前向き多施設共同オープンラベル無作為化第IV相探索研究では、注射用プロスタノイド治療を必要とするエポプロステノール未使用患者を、オープンラベルのエポプロステノールAMまたはエポプロステノールGMに2対1で無作為に割り付けた。 試験期間は28日間とし、その後30日間の安全性追跡調査を行った。 試験の目的は、PAHにおけるエポプロステノールAMとエポプロステノールGMの安全性、忍容性、薬物代謝物レベルおよび治療効果を記述的に比較することであった。 統計解析は、探索的研究であるため、記述的な解析のみとした。

結果 PAH患者30名（18～70歳，女性24名，特発性PAH20名）をエポプロステノールAM（n＝20）またはエポプロステノールGM（n＝10）に無作為に割り付けた。 最も頻繁に報告された有害事象は、顎の痛み、頭痛、吐き気、顔面紅潮などであった。 死亡は試験期間中に2例、30日間の安全性追跡調査期間中に1例発生し、いずれもエポプロステノールAMを投与された患者であった。 死亡はすべて、担当医師によりエポプロステノールAMとは無関係と分類されました。 ベースラインから28日目までの6分間歩行距離の変化の中央値（範囲）は、エポプロステノールAM群36m（-127～210m）、エポプロステノールGM群49m（-44～110m）であった。

結論 PAHにおけるエポプロステノールAMの無作為化臨床試験において、室温安定性に優れたこの新規製剤の使用は良好な忍容性を有していた。