ジェロン社は、ファーストインクラスのテロメラーゼ阻害剤であるイメテルスタットを血液型骨髄性悪性腫瘍で開発、商品化の可能性に焦点を当てた後期臨床バイオ製薬企業です。

イメテルスタットは、ジェロン社が独占的に所有する新規のファースト・イン・クラスのテロメラーゼ阻害剤で、血液学的骨髄性悪性腫瘍を対象に開発中です。 第2相臨床試験では、イメテルスタットが悪性幹細胞および前駆細胞のアポトーシスを通じて疾患修飾作用を有し、正常な造血を回復させる可能性を強く示唆する結果が得られています。 ジェロン社は現在、イメテルスタットの登録可能な2つの第3相臨床試験（低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）を対象とした第2/3相臨床試験であるIMergeと、難治性の骨髄線維症（MF）を対象とした第3相臨床試験であるIMpactMF）を実施中です。 Imetelstatは、赤血球造血刺激因子製剤に抵抗性または耐性を示す非del(5q)低リスクのMDS患者およびヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤治療後に疾患が再発した中リスク2または高リスクのMF患者の治療の両方について米国食品医薬品局からファーストトラック指定を受けています。 当社の唯一の製品候補であるimetelstatの発見と初期の開発は、テロメラーゼとテロメア生物学における当社の中核となる専門知識に基づいて行われました。 テロメラーゼは、悪性前駆細胞を含むがん細胞がテロメアの長さを維持することを可能にする酵素であり、これによりがん細胞は無制限かつ無秩序に増殖する能力を得ることができるのです。 イメテルスタットは、当社独自の核酸化学を利用して、テロメラーゼの活性部位に高親和性で結合するオリゴヌクレオチドを設計し、テロメラーゼ活性を直接阻害して、悪性細胞の増殖を阻害します。 本態性血小板血症（ET）における分子生物学的反応や骨髄線維症（MF）における骨髄線維化の逆転を含む寛解などの初期の臨床データから、imetelstatが基礎疾患の悪性前駆細胞クローンの増殖を阻害することにより疾患修飾活性を有する可能性が示唆されました

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